Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) для получения приоритетного рассмотрения FDA в качестве однократного средства лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа (СМА).

Австралия предоставляет компенсацию за лекарства от муковисцидоза.

Европейская комиссия одобрила Alunbrig (brigatinib) для лечения определенного типа рака легких.

Исследование Bavencio (avelumab), проводившееся на поздней стадии, не достигло первичных конечных точек у пациентов с некоторыми формами рака яичников.

В разведочном исследовании Ocrevus (ocrelizumab) замедлилась потеря функции верхних конечностей у пациентов с первично-прогрессирующим рассеянным склерозом (ППМС).

Врачи держат в руках ключ к получению доступа к новым лекарствам.

Как два профессора представляют себе лучший мир для заинтересованных сторон в медицинской отрасли. 

"Эти результаты предлагают скачок в понимании этого заболевания, что обеспечивает генетически обоснованные рамки для разработки клинических испытаний с целью разработки более эффективного лечения MPAL". 

"Короче говоря, это поможет производить лекарства там, где мы сможем быть намного увереннее в том, где производятся модификации, чтобы в будущем минимизировать побочные эффекты".

Поймите, почему утверждение не обязательно означает наличие и то, что вы можете сделать, если лекарство одобрено, но не доступно в вашей стране.

Умереть, чтобы выжить" был маловероятным блокбастером, документирующим бедственное положение больного лейкемией, который подвергает себя риску, чтобы импортировать дорогостоящие лекарства от рака для себя и своих соотечественников.

Исследователи сообщают об успешной классификации пациентов с тройным раком молочной железы, которая впервые позволила бы врачам различать тех, кто может быть вылечен, и тех, кто может пострадать от рецидива. 

По данным исследователей, около трети пациентов могут воспользоваться этой терапией, которая может предложить ремиссии, облегчить симптомы и спасти жизни.

"Это прекрасный путь для исследования, особенно для 30 процентов детей, которые борются или не справляются со стандартной терапией".

Эти результаты улучшают наше понимание того, как на мозг влияет болезнь Паркинсона...

"Эти результаты дают проблеск надежды людям, страдающим формой рассеянного склероза, которая вызывает длительную нетрудоспособность, но не имеет многих вариантов лечения".

"Заложив основу для более рационального проектирования и более глубокого понимания лечения на основе сфокусированного ультразвука, наша работа может помочь улучшить лечение любой опухоли головного мозга - первичной или метастатической - а также может революционизировать подходы к иммунотерапии опухолей путем улучшения локализованной доставки иммунных клеток, убивающих опухоли".

"Эти открытия о невероятном умственном расцвете даже в контексте рака являются прекрасным свидетельством жизнестойкости пациентов и обнадеживающим посланием для пациентов, их семей и медицинских работников", - заявил Фуллер-Томсон.

"Самое лучшее в том, что наш комбинированный препарат был намного эффективнее, чем один из самых мощных онкологических препаратов на рынке", - сказал Джонатан Сесслер.

"Мы были в восторге от таких драматических перемен, даже после всего лишь одной дозы нового препарата". Почти все признаки лейкемии лабораторных мышей исчезли за одну ночь", - сказал профессор Бен-Нерия.

"Наши результаты могут дать возможность улучшить будущее проектирование CAR T-клеток против опухолей....".

"Мы считаем, что нашли подход, наиболее подходящий для человека, в том смысле, что наши модели дисфункции генов имитируют этиологию болезни Паркинсона, а не его патологию.....

Это открывает новые стратегии лечения болезней, которые связаны с нарушением способности организма к разрушению...

Этот прорыв обеспечивает лучшее понимание индивидуальной природы болезни, говорит исследовательская группа.