Здесь представлен обзор каждого препарата, который поможет вам и вашему врачу принять решение о лечении муковисцидоза: 

Препарат для лечения болезни Паркинсона Nourianz istradefylline), разработанный компанией Kyowa Hakko Kirin, получил одобрение FDA в качестве дополнительного средства к levodopa.

Препарат Radicutedaravone), показанный для замедления прогрессирования ALS, теперь одобрен для пациентов в Китае.

Препараты Orkambi и Symkevi были отклонены Шотландским консорциумом по лекарственным средствам (SMC), поскольку, по их мнению, затраты перевешивают преимущества.

Vitrakvi larotrectinib) рекомендован CHMP для одобрения в ЕС.

Новый препарат для лечения рака кожи, одобренный в ЕС для взрослых с метастатической или местнораспространенной сквамозной карциномой кожи.

Препарат Vyndaqel tafamidis) одобрен в США после того, как исследование показало увеличение выживаемости и сокращение времени пребывания в больнице из-за проблем с сердцем.

Одобрение следующей фазы клинических испытаний делает пациентов с ALS еще на один шаг ближе к доступу к новому методу лечения, замедляющему прогрессирование болезни.

Основываясь на многообещающих результатах клинических испытаний III фазы, Министерство здравоохранения Канады приняло решение расширить применение препарата Kalydeco (ivacaftor), включив в него детей в возрасте от 1 до 2 лет. 

Недавнее клиническое исследование показало, что Symdeko (тезакафтор/ивакафтор) может безопасно и эффективно разжижать густую, липкую слизь у детей 6-11 лет.

Испытание III фазы показывает, что препарат Copiktra duvelisib) может быть использован для лечения пациентов с рецидивирующим или рефрактерным хроническим лимфоцитарным лейкозом и лимфоцитарной лимфомой малого размера.

Onpattro (патисиран) - первый в своем классе препарат, замедляющий прогрессирование наследственного транстиретинового амилоидоза (hATTR).

Новое лекарство показывает статистически значимые улучшения для пациентов с раком простаты.

Австралия обеспечивает возмещение расходов на лекарства от муковисцидоза.

Европейская комиссия одобрила препарат Alunbrig brigatinib) для лечения определенного типа рака легких.

По мнению исследователей, около трети пациентов могут получить пользу от этой терапии, которая может обеспечить ремиссию, облегчить симптомы и спасти жизнь.

2018 год стал удачным для новых методов лечения рака, сообщает американская организация AACR. 
 

В настоящее время Kisqali является единственным ингибитором CDK4/6, который можно использовать вместе с ингибитором ароматазы для лечения женщин в пред-, пери- и постменопаузе в США.