Олезарсен одобрен EMA: Когда появится новый препарат для снижения уровня триглицеридов?

Тринголза (олезарсен) - первый одобренный препарат для лечения синдрома семейной хиломикронемии. И новейший препарат для снижения уровня триглицеридов ¹. По словам доктора Брайана Бергмарка, олезарсен снижает уровень триглицеридов в большей степени, чем любой другой одобренный в настоящее время препарат, и при этом является безопасным ².

Это говорит о важности нового препарата для профилактики сердечно-сосудистых заболеваний. Однако в настоящее время он доступен только в США.

Когда пациенты за пределами США смогут получить доступ к олезарсену? Вот все, что вам нужно знать об одобрении олезарсена EMA, его доступности в Великобритании и возможностях получить препарат до того, как он появится в вашей стране.

Для чего используется олезарсен?

Тринголза (олезарсен) используется для снижения уровня триглицеридов у взрослых пациентов с синдромом семейной хиломикронемии (СХС) ³. Препарат применяется в сочетании с соответствующей диетой, содержащей менее 20 г жиров в день ¹.

Как олезарсен помогает при гипертриглицеридемии?

Олезарсен действует на белок под названием ApoC-III, который обычно замедляет расщепление триглицеридов в крови.

Это антисмысловая терапия, то есть она присоединяется к генетическим инструкциям (мРНК), которые предписывают клеткам производить ApoC-III. Это заставляет организм разрушать эти инструкции, снижая количество вырабатываемого АпоС-III.

При меньшем количестве АпоС-III фермент, называемый липопротеиновой липазой (ЛПЛ), может лучше расщеплять триглицериды, что приводит к снижению уровня жира в крови. Этот точный метод направлен именно на АпоС-III, что снижает вероятность побочных эффектов ⁴.

Может ли олезарсен снизить уровень триглицеридов у пациентов без ССК?

Да. Хотя олезарсен является первым препаратом, одобренным для применения при синдроме семейной хиломикронемии, он может снижать уровень триглицеридов и у пациентов без этого заболевания. В исследовании фазы 2, в котором принимали участие пациенты без ФХС, олезарсен продемонстрировал снижение уровня триглицеридов на 60 % по сравнению с плацебо ⁵.

Снижает ли олезарсен риск развития острого панкреатита?

Да. В исследовании фазы 3 "Баланс" олезарсен продемонстрировал 100-процентное снижение случаев острого панкреатита по сравнению с плацебо ⁶. Это важный результат, поскольку пациенты с ССК подвержены высокому риску потенциально фатального острого панкреатита.

Каковы результаты клинических испытаний олезарсена?

Одобрение препарата Тринголза Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) было основано на результатах исследования фазы 3 "Баланс". В этом исследовании олезарсен сравнивался с плацебо у пациентов с ССК. Основными зарегистрированными результатами были:

• Уровень триглицеридов снизился на 44% (у пациентов, принимавших дозу 80 мг) и на 22% (у пациентов, принимавших дозу 50 мг) по сравнению с плацебо;
• Снижение уровня триглицеридов сохранялось в течение 6 и 12 месяцев после начала лечения;
• Пациенты, получавшие олезарсен, отметили значительное снижение числа случаев острого панкреатита (1 случай в группе 80 мг и 1 случай в группе 50 мг по сравнению с 11 случаями в группе плацебо);
• Время до первого случая острого панкреатита при приеме олезарсена было значительно больше (1 год в группе 80 мг; 102 дня в группе 50 мг) по сравнению с плацебо (9 дней);
• Профиль безопасности олезарсена был благоприятным, серьезных нежелательных явлений не зарегистрировано ⁷.

Когда олезарсен получит одобрение EMA?

Олезарсен находится на рассмотрении EMA с 15 августа 2024 года. Как правило, решение о разрешении EMA занимает до 210 дней. Это означает, что олезарсен может получить одобрение в Европе в первой половине 2025 года.

Когда олезарсен будет доступен для пациентов в Европе?

Одобрение - не то же самое, что доступность. Даже если олезарсен получит одобрение EMA в начале 2025 года, это не означает, что он сразу же станет доступен для пациентов во всем ЕС.

Каждая страна-участница должна сначала пройти через свой собственный процесс переговоров о цене, принятия решений о возмещении расходов и запуска препарата. В зависимости от того, в какой части Европы вы находитесь, этот процесс может занять в среднем от 133 дней (в Германии) до 899 дней (в Румынии) ⁸.

Другими словами, некоторые пациенты в Европе смогут начать лечение олезарсеном во второй половине 2025 года. Другим, возможно, придется подождать еще пару лет.

Когда олезарсен будет одобрен в Великобритании?

Трудно сказать. В настоящее время нет активной заявки на одобрение олезарсена в Великобритании. При этом оно не обязательно требуется. Согласно правилам, принятым после Brexit, MHRA может выдавать разрешения на лекарства, как только они получат зеленый свет от другого надежного регулирующего органа (например, FDA или EMA). Если MHRA выберет именно такой подход, то теоретически она уже может одобрить олезарсен или одобрить его, как только это сделает EMA (ожидается в начале 2025 года).

Доступность Олезарсена в системе NHS

Хотя препарат Tryngolza может быть одобрен в Великобритании в течение нескольких месяцев, он не будет доступен в системе NHS до тех пор, пока NICE не примет решение по этому вопросу. По состоянию на январь 2025 года оценка препарата NICE еще не началась, поэтому сложно назвать возможные сроки принятия решения.

Как правило, лекарство становится доступным для NHS в течение 3 месяцев после положительной оценки NICE.

Как получить олезарсен до того, как он появится в продаже в вашей стране

Если вы являетесь пациентом с ССК или гипертриглицеридемией в Европе, Великобритании или других странах за пределами США, ожидание появления олезарсена в продаже - не единственный вариант.

Если ваш лечащий врач считает, что вам может помочь лечение препаратом Tryngolza (olezarsen), вы можете получить его сразу же по рецепту.

Купить олезарсен для личного пользования

Благодаря правилам, известным как "Импорт для пациентов", пациенты по всему миру могут импортировать лекарство до того, как оно будет одобрено или доступно в их стране. Для того чтобы попасть под действие этого правила, лекарство должно быть:

• быть показано для лечения угрожающего жизни или изнуряющего заболевания;
• назначается лечащим врачом пациента;
• одобрены где-то в мире;
• не имеют альтернатив в стране пациента.

Вы хотите воспользоваться положением о ввозе именных пациентов, чтобы немедленно начать лечение олезарсеном? Сначала посоветуйтесь с врачом и получите подходящий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Поделитесь им с нашей командой экспертов с помощью кнопки ниже. Мы поможем вам купить Tryngolza немедленно, до его утверждения EMA или одобрения MHRA. 

Запрос olezarsen

Ссылки:

1. Тринголза (олезарсен) одобрена в США как первый в истории препарат для лечения взрослых людей с синдромом семейной хиломикронемии в качестве дополнения к диете. Ионис Фармасьютикалс, 19 декабря 2024 г.
2. Бергмарк, Брайан. Исследование: Olezarsen Effective Treatment for High Triglycerides. Mass General Brigham, 9 сентября 2024 г.
3. ОСНОВНЫЕ МОМЕНТЫ ИНФОРМАЦИИ О НАЗНАЧЕНИИ ПРЕПАРАТА. Accessdata.fda.gov, Accessed 09 January 2025.
4. Для чего используется Олезарсен? Синапс, 28 июня 2024 г.
5. Обоснование и дизайн исследования "Баланс": Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3 олезарсена у пациентов с синдромом семейной хиломикронемии. Journal of Clinical Lipidology, Accessed 09 January 2025.
6. Компания Ionis объявляет о положительных результатах исследования фазы 3 с применением олезарсена у людей с синдромом семейной хиломикронемии. Ионис Фармасьютикалс, 26 сентября 2023 года.
7. Компания Ionis представила положительные результаты исследования фазы 3 Balance по применению олезарсена при синдроме семейной хиломикронемии. Ионис Фармасьютикалс, 7 апреля 2024 г.
8. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, Accessed 09 January 2025.