Новые методы лечения ALS 2022
Последнее обновление: 13 ноября 2023 г.
Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.
Подробнее "Что такое АЛС?
Амиотрофический боковой склероз (ALS) или болезнь Лу Герига является быстро прогрессирующим неврологическим заболеванием, которое атакует нейронов, участвующих в добровольном движении, называется моторных нейронов. По оценкам, ALS поражает 2 в 100.000 человек каждый год в Европе и США. По оценкам, ежегодная заболеваемость БАС во всем мире составляет около 1,9 на 100 000 человек.
АЛС характеризуется жесткостью мышц, мышечными подергиваниями и постепенным усилением слабости вследствие потери мышц. В результате возникают трудности с речью, глотанием и, в конечном счете, дыханием. Обычно начало заболевания начинается в возрасте около 60 лет, а в наследственных случаях - около 50 лет.
Причина ALS неизвестна, и ученые пока не знают, почему ALS поражает одних людей, а не других. Однако данные научных исследований свидетельствуют о том, что и генетика, и окружающая среда играют определенную роль в развитии БАС.
В настоящее время нет лекарства от АЛС. Доступные варианты лечения БАС в основном облегчают симптомы, продлевают продолжительность жизни и улучшают качество жизни.
Какие новейшие одобренные препараты ALS?
Для лечения ALS во всем мире одобрено несколько лекарств. Если вы пытаетесь получить доступ к лекарству, которое одобрено за пределами страны вашего проживания, мы можем помочь вам получить доступ к нему. Некоторые лекарства, которые пациенты с ALS получают у нас, в настоящее время могут быть одобрены не для лечения ALS, а по другим показаниям. Однако лечащий врач пациента имеет право назначать своему пациенту препараты "не по назначению". Подробнее о лекарствах и их стоимости вы можете прочитать ниже:
Каковы последние прорывы ALS и новости ALS?
Существует несколько препаратов ALS, которые еще не одобрены ни в одной стране и в настоящее время проходят клинические испытания. Вот некоторые из них:
Мазитиниб1
Мазитиниб - это перорально применяемый ингибитор тирозинкиназы, который может воздействовать на тучные клетки и микроглию, иммунные клетки центральной нервной системы. Он может защитить как центральную, так и периферическую нервную систему, блокируя функцию иммунных клеток, которые участвуют в прогрессировании ALS. В июле 2019 года клиническое исследование 2/3 фазы (NCT02588677) показало, что прогрессирование ALS замедляется, когда мазитиниб назначается в комбинации с Riluzole. Клиническое исследование 3-й фазы (NCT03127267) началось 1 октября 2020 года и должно завершиться в декабре 2022 года.
Arimoclomol2
Аримокломол - это маленькая молекула, управляемая перорально или назо/желудком, которая может пересекать гематоэнцефалический барьер. Он может усиливать производство белков теплового шока (HSPs), что может уменьшить неправильное складывание и агрегирование белков и улучшить лизосомальную функцию.
В январе 2019 года клиническое исследование 2/3 фазы (NCT00706147) дало положительные результаты в комбинации с Riluzole. Клиническое исследование 3 фазы (NCT03491462) продолжается, его результаты ожидаются в первой половине 2021 года.
Тоферсен3
Тоферсен - это лекарство, которое вводится внутривенно (через инъекцию в позвоночный канал). Он
ингибирует ген супероксидной дисмутазы 1 (SOD1), второй по распространенности генетической формы БАС. Тоферсен - антисенсорный олигонуклеотид (ASO), предназначенный для снижения выработки белка SOD1.
В июле 2020 года клиническое исследование 1/2 фазы (NCT02623699) дало положительные результаты. Результаты 3-го этапа клинического исследования VALOR (NCT02623699) ожидаются к июню 2021 года.
NurOwn4
NurOwn - это терапия на основе стволовых клеток, в которой используются мезенхимальные стволовые клетки (MSC), способные дифференцироваться на другие типы клеток, для поощрения и поддержки восстановления нервных клеток. MSCs собираются из костного мозга, после чего они расширяются и созревают в клетки, которые вырабатывают высокий уровень соединений нейротрофических факторов, способствующих росту и выживанию нервной ткани. Затем зрелые клетки вводятся обратно в пациента через инъекцию в позвоночный канал.
В июле 2018 года клиническое исследование 2-й фазы (NCT02017912) показало многообещающие результаты. В ноябре 2018 года данные 3-й фазы клинического исследования (NCT03280056) показали неспособность значительно замедлить прогрессирование заболевания у больных БАС. Данные в настоящее время пересматриваются.
Зачем получать доступ к новому лекарству от ALS с помощью everyone.org?
Наша команда поддержки разговаривает со многими пациентами каждый день, но время от времени нам везет, что мы можем передавать истории, написанные самими пациентами. Вот истории Марка и Маркуса, которые оба живут с БАС.
Компания everyone.org зарегистрирована в Гааге в Министерстве здравоохранения Нидерландов (регистрационный номер 16258 G) как оптовый дистрибьютор фармацевтической продукции. Мы помогли сотням пациентов с ALS в США получить доступ к лекарствам от ALS. При наличии рецепта от лечащего врача вы можете рассчитывать на то, что наши специалисты безопасно и легально помогут вам получить доступ к новым препаратам для лечения ALS. Если вы или ваши знакомые хотите получить доступ к препарату для лечения ALS, который еще не одобрен в регионе проживания, мы можем оказать вам поддержку. Свяжитесь с нами для получения дополнительной информации.
Истории пациентов ALS
Ссылки
- Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
- Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
- Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
- Radicava ORS (edaravone) - Thesocialmedwork.com
- Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
- Мастиниб Аб Наука/Клинические исследования.гов/АЛСНовости сегодня
- Аримокломольный сиропатом / Неврология в прямом эфире / Клиническая медицина. гов
- Тоферсен Биоген/ALS.org
- NurOwn Новости ALS Сегодня/ Клиника. правительство/ Новости ALS Сегодня
Отказ от ответственности: Эта статья не предназначена для того, чтобы повлиять на лечение, предоставляемое вашим лечащим врачом. Пожалуйста, не вносите изменения в свое лечение без предварительной консультации с вашим лечащим врачом. Эта статья не предназначена для диагностики или лечения заболеваний или для влияния на варианты лечения. everybody.org старается как можно тщательнее собирать и обновлять информацию на этой странице. Однако everyone.org не гарантирует правильность и полноту информации, представленной на этой странице.
