Новые методы лечения ALS 2022
Последнее обновление: 13 ноября 2023 г.
Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.
Узнайте, какЧто такое АЛС?
Амиотрофический боковой склероз (ALS) или болезнь Лу Герига является быстро прогрессирующим неврологическим заболеванием, которое атакует нейронов, участвующих в добровольном движении, называется моторных нейронов. По оценкам, ALS поражает 2 в 100.000 человек каждый год в Европе и США. По оценкам, ежегодная заболеваемость БАС во всем мире составляет около 1,9 на 100 000 человек.
АЛС характеризуется жесткостью мышц, мышечными подергиваниями и постепенным усилением слабости вследствие потери мышц. В результате возникают трудности с речью, глотанием и, в конечном счете, дыханием. Обычно начало заболевания начинается в возрасте около 60 лет, а в наследственных случаях - около 50 лет.
Причина ALS неизвестна, и ученые пока не знают, почему ALS поражает одних людей, а не других. Однако данные научных исследований свидетельствуют о том, что и генетика, и окружающая среда играют определенную роль в развитии БАС.
В настоящее время нет лекарства от АЛС. Доступные варианты лечения БАС в основном облегчают симптомы, продлевают продолжительность жизни и улучшают качество жизни.
Какие новейшие одобренные препараты ALS?
Для лечения ALS во всем мире одобрено несколько лекарств. Если вы пытаетесь получить доступ к лекарству, которое одобрено за пределами страны вашего проживания, мы можем помочь вам получить доступ к нему. Некоторые лекарства, которые пациенты с ALS получают у нас, в настоящее время могут быть одобрены не для лечения ALS, а по другим показаниям. Однако лечащий врач пациента имеет право назначать своему пациенту препараты "не по назначению". Подробнее о лекарствах и их стоимости вы можете прочитать ниже:
Каковы последние прорывы ALS и новости ALS?
Существует несколько препаратов ALS, которые еще не одобрены ни в одной стране и в настоящее время проходят клинические испытания. Вот некоторые из них:
Мазитиниб1
Мазитиниб - это перорально применяемый ингибитор тирозинкиназы, который может воздействовать на тучные клетки и микроглию, иммунные клетки центральной нервной системы. Он может защитить как центральную, так и периферическую нервную систему, блокируя функцию иммунных клеток, которые участвуют в прогрессировании ALS. В июле 2019 года клиническое исследование 2/3 фазы (NCT02588677) показало, что прогрессирование ALS замедляется, когда мазитиниб назначается в комбинации с Riluzole. Клиническое исследование 3-й фазы (NCT03127267) началось 1 октября 2020 года и должно завершиться в декабре 2022 года.
Arimoclomol2
Аримокломол - это маленькая молекула, управляемая перорально или назо/желудком, которая может пересекать гематоэнцефалический барьер. Он может усиливать производство белков теплового шока (HSPs), что может уменьшить неправильное складывание и агрегирование белков и улучшить лизосомальную функцию.
В январе 2019 года клиническое исследование 2/3 фазы (NCT00706147) дало положительные результаты в комбинации с Riluzole. Клиническое исследование 3 фазы (NCT03491462) продолжается, его результаты ожидаются в первой половине 2021 года.
Тоферсен3
Тоферсен - это лекарство, которое вводится внутривенно (через инъекцию в позвоночный канал). Он
ингибирует ген супероксидной дисмутазы 1 (SOD1), второй по распространенности генетической формы БАС. Тоферсен - антисенсорный олигонуклеотид (ASO), предназначенный для снижения выработки белка SOD1.
В июле 2020 года клиническое исследование 1/2 фазы (NCT02623699) дало положительные результаты. Результаты 3-го этапа клинического исследования VALOR (NCT02623699) ожидаются к июню 2021 года.
NurOwn4
NurOwn - это терапия на основе стволовых клеток, в которой используются мезенхимальные стволовые клетки (MSC), способные дифференцироваться на другие типы клеток, для поощрения и поддержки восстановления нервных клеток. MSCs собираются из костного мозга, после чего они расширяются и созревают в клетки, которые вырабатывают высокий уровень соединений нейротрофических факторов, способствующих росту и выживанию нервной ткани. Затем зрелые клетки вводятся обратно в пациента через инъекцию в позвоночный канал.
В июле 2018 года клиническое исследование 2-й фазы (NCT02017912) показало многообещающие результаты. В ноябре 2018 года данные 3-й фазы клинического исследования (NCT03280056) показали неспособность значительно замедлить прогрессирование заболевания у больных БАС. Данные в настоящее время пересматриваются.
Почему стоит обратиться к новому препарату для лечения ALS на сайте everyone.org?
Наша команда поддержки разговаривает со многими пациентами каждый день, но время от времени нам везет, что мы можем передавать истории, написанные самими пациентами. Вот истории Марка и Маркуса, которые оба живут с БАС.
everyone.org зарегистрирована в Гааге в Министерстве здравоохранения Нидерландов (регистрационный номер 16258 G) как оптовый дистрибьютор фармацевтической продукции. Мы помогли сотням пациентов с ALS в США получить доступ к лекарствам от ALS. При наличии рецепта от вашего лечащего врача вы можете рассчитывать на то, что наша команда экспертов безопасно и легально поможет вам получить доступ к новым препаратам для лечения ALS. Если вы или ваши знакомые хотите получить доступ к лекарству от ALS, которое еще не одобрено в регионе проживания, мы можем оказать вам поддержку. Свяжитесь с нами для получения дополнительной информации.
Истории пациентов ALS
Ссылки
- Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
- Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
- Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
- Radicava ORS (edaravone) - Thesocialmedwork.com
- Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
- Мастиниб Аб Наука/Клинические исследования.гов/АЛСНовости сегодня
- Аримокломольный сиропатом / Неврология в прямом эфире / Клиническая медицина. гов
- Тоферсен Биоген/ALS.org
- NurOwn Новости ALS Сегодня/ Клиника. правительство/ Новости ALS Сегодня
Отказ от ответственности: Эта статья не предназначена для того, чтобы повлиять на лечение, предоставляемое вашим лечащим врачом. Пожалуйста, не вносите изменения в свое лечение без предварительной консультации с вашим лечащим врачом. Эта статья не предназначена для диагностики или лечения заболеваний, а также для влияния на варианты лечения. everyone.org старается как можно тщательнее собирать и обновлять информацию на этой странице. Однако everyone.org не гарантирует правильность и полноту информации, представленной на этой странице.
