Новые методы лечения ALS 2022

Что такое ALS?

Боковой амиотрофический склероз (БАС) или болезнь Лу Герига - это быстро прогрессирующее неврологическое заболевание, которое поражает нейроны, участвующие в волевых движениях, называемые двигательными нейронами. По оценкам, ALS ежегодно поражает 2 из 100 000 человек в Европе и США. Во всем мире ежегодная заболеваемость ALS оценивается примерно в 1,9 случая на 100 000 человек.

Для ALS характерны ригидность мышц, мышечные подергивания и постепенно нарастающая слабость из-за потери мышечной массы. Это приводит к затруднению речи, глотания и, в конечном счете, дыхания. Обычно заболевание начинается в возрасте около 60 лет, а в наследственных случаях - в возрасте около 50 лет.

Причина ALS неизвестна, и ученые пока не знают, почему ALS поражает одних людей, а не других. Однако результаты научных исследований свидетельствуют о том, что в развитии ALS играют роль как генетика, так и окружающая среда.

В настоящее время не существует лекарства от ALS. Имеющиеся варианты лечения ALS в основном облегчают симптомы, увеличивают продолжительность жизни и улучшают ее качество.

Какие новейшие препараты одобрены для лечения ALS?

Несколько лекарств одобрены для лечения ALS во всем мире. Если вы пытаетесь получить доступ к лекарству, одобренному за пределами страны вашего проживания, мы можем помочь вам получить доступ к нему. Некоторые лекарства, которые пациенты с ALS получают у нас, в настоящее время могут быть одобрены не для ALS, а для других показаний. Однако лечащий врач пациента имеет право назначить своему пациенту препараты "не по назначению". Подробнее о лекарствах и их стоимости вы можете прочитать ниже:

Ketas ibudilast)

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid)

Radicut edaravone)

Radicava ORSedaravone)

Смотреть все

Каковы последние достижения в области ALS и новости ALS?

Существует несколько препаратов для лечения ALS, которые еще не одобрены ни в одной стране и в настоящее время проходят клинические испытания. Вот некоторые из них:

^{Мазитиниб1}
Мазитиниб - это пероральный ингибитор тирозинкиназы, направленный на тучные клетки и микроглии, иммунные клетки центральной нервной системы. Он может защитить как центральную, так и периферическую нервную систему, блокируя функцию иммунных клеток, которые участвуют в прогрессировании ALS. В июле 2019 года клиническое исследование фазы 2/3 (NCT02588677) показало, что прогрессирование ALS замедляется, когда мазитиниб назначается в комбинации с Riluzole. Клиническое исследование фазы 3 (NCT03127267) началось 1 октября 2020 года и должно завершиться в декабре 2022 года.

^{Аримокломол2}
Аримокломол - это небольшая молекула, вводимая перорально или назо/гастрально, способная преодолевать гематоэнцефалический барьер. Он может усиливать выработку белков теплового шока (HSP), что может уменьшить неправильное фолдинг и агрегацию белков и улучшить лизосомальную функцию.

В январе 2019 года клиническое исследование фазы 2/3 (NCT00706147) дало положительные результаты в комбинации с Riluzole. Клиническое исследование фазы 3 (NCT03491462) продолжается, и его результаты ожидаются в первой половине 2021 года.

^{Тоферсен3}
Тоферсен - это лекарство, которое вводится интратекально (через инъекцию в спинномозговой канал). Он
ингибирует ген супероксиддисмутазы 1 (SOD1), что является второй наиболее распространенной генетической формой ALS. Тоферсен - это антисмысловой олигонуклеотид (ASO), который предназначен для снижения выработки белка SOD1.

В июле 2020 года клиническое исследование фазы 1/2 (NCT02623699) дало положительные результаты. Результаты фазы 3 клинического исследования VALOR (NCT02623699) ожидаются к июню 2021 года.

^NurOwn4
NurOwn - это терапия на основе стволовых клеток, которая использует мезенхимальные стволовые клетки (МСК), способные дифференцироваться в другие типы клеток, для стимулирования и поддержки восстановления нервных клеток. МСК берутся из костного мозга, после чего они расширяются и созревают в клетки, вырабатывающие высокий уровень нейротрофических факторов, способствующих росту и выживанию нервной ткани. Затем зрелые клетки вводятся пациенту через инъекцию в спинномозговой канал.

В июле 2018 года клиническое исследование 2-й фазы (NCT02017912) показало многообещающие результаты. В ноябре 2018 года первые данные фазы 3 клинического исследования (NCT03280056) показали, что препарат не смог значительно замедлить прогрессирование заболевания у пациентов с ALS. В настоящее время эти данные находятся на рассмотрении.

Зачем получать доступ к новому лекарству от ALS с помощью everyone.org?

Наша команда поддержки ежедневно общается со многими пациентами, но время от времени нам везет, и мы можем передать истории, написанные самими пациентами. Вот истории Марка и Маркуса, которые живут с ALS.

everyone.org зарегистрирована в Гааге в Министерстве здравоохранения Нидерландов (регистрационный номер 16258 G) как оптовый дистрибьютор фармацевтической продукции. Мы помогли сотням пациентов с ALS в США получить доступ к лекарствам от ALS. При наличии рецепта от вашего лечащего врача вы можете рассчитывать на то, что наша команда экспертов безопасно и легально поможет вам получить доступ к новым препаратам для лечения ALS. Если вы или ваши знакомые хотите получить доступ к лекарству от ALS, которое еще не одобрено в регионе проживания, мы можем оказать вам поддержку. Свяжитесь с нами для получения дополнительной информации.

Истории пациентов с ALS

История Марка

История Маркуса

Ссылки

1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
2. Тудка (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
4. Radicava ORS (edaravone) - Thesocialmedwork.com
5. Тиглутик (riluzole) - TheSocialmedwork.ru
6. Мастиниб Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSНовости сегодня
7. Аримокломол Орфазим / Неврология Live /Clinicaltrials.gov
8. Тоферсен Биоген/ALS.org
9. NurOwn Новости ALS сегодня/ Clinicaltrials.gov/ Новости ALS сегодня




Отказ от ответственности: Эта статья не предназначена для того, чтобы повлиять на лечение, предоставляемое вашим лечащим врачом. Пожалуйста, не вносите изменения в свое лечение без предварительной консультации с вашим лечащим врачом. Эта статья не предназначена для диагностики или лечения заболеваний, а также для влияния на выбор лечения. everyone.org старается как можно тщательнее собирать и обновлять информацию на этой странице. Однако everyone.org не гарантирует правильность и полноту информации, представленной на этой странице.