Новые методы лечения мышечной дистрофии 2022

Что такое мышечная дистрофия (MD)?

Под мышечной дистрофией (MD) понимается группа из более чем 30 наследственных генетических и прогрессирующих заболеваний, вызванных мутацией генов человека. Различные типы БД различаются по признакам, симптомам и влияют на конкретные группы мышц. Некоторые типы MD видны в младенчестве, в то время как другие могут появиться в среднем возрасте или во взрослой жизни.¹

Мышечная дистрофия Дюшенна (DMD) является наиболее распространенным нейромускульным заболеванием, поражающим до 1/3600 рождений мужчин во всем мире. В настоящее время не существует известного лекарства от мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). Лечение направлено на контроль симптомов с целью улучшения качества жизни. ²

Как лечится мышечная дистрофия (MD)?

Существует несколько одобренных препаратов для мышечной дистрофии (MD) в зависимости от формы заболевания. Вот некоторые из них:

Viltepso (viltolarsen) - это антисмысловая терапия, предназначенная для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) с подтвержденным дефицитом гена дистрофина, поддающимся терапии с пропуском экзона 53.

Viltepso (viltolarsen) был одобрен для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые поддаются терапии с пропуском экзона 53:

• Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), США, 12 августа 2020 года.
• Агентство по фармацевтике и медицинским устройствам (PMDA) под названием Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Япония, 25 марта 2020 года.

FDA предоставило ускоренное одобрение Viltepso, и присвоило ему обозначения Priority Review, Fast Track, Orphan Drug и Rare Pediatric Disease.

PMDA присвоило Viltolarsen обозначение "Сакигаке" (т.е. японский вариант обозначения прорывной терапии), обозначение орфанного заболевания и обозначение системы условного раннего утверждения.

Vyondys 53 (golodirsen) - это антисмысловой нуклеотид, показанный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов с подтвержденной мутацией гена МДД, которая поддается пропуску экзона 53.

Vyondys 53 (golodirsen) был одобрен для лечения пациентов с МДД с подтвержденной мутацией гена МДД, которая поддается пропуску экзона 53, Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), США, 12 декабря 2019 года.

FDA одобрило Vyondys 53 (golodirsen) в рамках ускоренного утверждения.

Если вы пытаетесь получить доступ к мышечной дистрофии, одобренной за пределами вашей страны проживания, мы можем помочь вам получить доступ к ней с помощью вашего лечащего врача. Вы можете прочитать больше о лекарствах, которые мы можем вам помочь, и их цене ниже:

Viltepso (viltolarsen)

Vyondys 53 (golodirsen)

Посмотреть все

Почему стоит обращаться за лечением мышечной дистрофии (МД) на сайт everyone.org?

everyone.org зарегистрирована в Гааге в Министерстве здравоохранения Нидерландов (регистрационный номер 16258 G) как оптовый дистрибьютор фармацевтической продукции. Мы помогли пациентам из более чем 85 стран получить доступ к тысячам лекарств, в том числе. Получив рецепт от лечащего врача, вы можете рассчитывать на то, что наши специалисты безопасно и легально помогут вам получить доступ к лекарствам для лечения мышечной дистрофии (МД). Если вы или ваши знакомые хотите получить доступ к лекарству, которое еще не одобрено в месте их проживания, мы можем оказать вам поддержку. Свяжитесь с нами для получения дополнительной информации.

Ссылки:

1. Cdc.gov
2. Nhs.uk
3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Отказ от ответственности: Эта статья не предназначена для того, чтобы повлиять на лечение, предоставляемое вашим лечащим врачом. Пожалуйста, не вносите изменения в свое лечение без предварительной консультации с вашим лечащим врачом. Эта статья не предназначена для диагностики или лечения заболеваний, а также для влияния на варианты лечения. everyone.org старается как можно тщательнее собирать и обновлять информацию на этой странице. Однако everyone.org не гарантирует правильность и полноту информации, представленной на этой странице.