Новые методы лечения мышечной дистрофии 2022

Что такое мышечная дистрофия (МД)?

Мышечная дистрофия (МД) относится к группе из более чем 30 наследственных генетических и прогрессирующих заболеваний, вызванных мутацией в генах человека. Различные типы МД различаются по признакам, симптомам и поражают определенные группы мышц. Некоторые виды МД проявляются в младенчестве, другие - в среднем возрасте или в зрелом возрасте^.1

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - самое распространенное нервно-мышечное заболевание, которым страдают до 1/3600 родившихся мужчин во всем мире. В настоящее время не существует известного способа лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Лечение направлено на борьбу с симптомами и улучшение качества жизни. ²

Как лечится мышечная дистрофия (МД)?

Существует несколько утвержденных препаратов для лечения мышечной дистрофии (МД) в зависимости от формы заболевания. Вот некоторые из них:

Viltepso viltolarsen) - антисмысловая терапия, предназначенная для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) с подтвержденным дефицитом гена дистрофина, поддающимся терапии с пропуском экзона 53.

Viltepso viltolarsen) был одобрен для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые поддаются терапии с пропуском экзона 53:

• Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA), США, 12 августа 2020 года.
• Агентство по фармацевтике и медицинским приборам (PMDA) под названием Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Япония, 25 марта 2020 года.

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) предоставило ускоренное одобрение препарату Viltepso и присвоило ему обозначения Priority Review, Fast Track, Orphan Drug и Rare Pediatric Disease.

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (PMDA) присвоило препарату " Viltolarsen обозначение "Сакигаке" (японская версия обозначения "Прорывная терапия"), обозначение "Орфанное заболевание" и обозначение "Система условного раннего одобрения".

Vyondys 53 golodirsen) - это антисмысловой нуклеотид, показанный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов с подтвержденной мутацией гена МДД, которая поддается пропуску экзона 53.

Препарат Vyondys 53 golodirsen) был одобрен для лечения пациентов с МДД с подтвержденной мутацией гена МДД, которая поддается пропуску экзона 53, Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) 12 декабря 2019 года.

FDA одобрило препарат Vyondys 53 golodirsen) в рамках ускоренного утверждения.

Если вы пытаетесь получить доступ к препарату для лечения мышечной дистрофии, одобренному за пределами страны вашего проживания, мы можем помочь вам получить доступ к нему с помощью вашего лечащего врача. Подробнее о лекарствах, которые мы можем помочь вам получить, и их стоимости вы можете прочитать ниже:

Viltepso viltolarsen)

Vyondys 53 golodirsen)

Смотреть все

Почему стоит обращаться за лечением мышечной дистрофии (МД) на everyone.org?

Компания everyone.org зарегистрирована в Гааге в Министерстве здравоохранения Нидерландов (регистрационный номер 16258 G) как оптовый дистрибьютор лекарств. Мы помогли пациентам из более чем 85 стран получить доступ к тысячам лекарств, в том числе. Получив рецепт от лечащего врача, вы можете рассчитывать на то, что наши специалисты безопасно и легально помогут вам получить доступ к лекарствам для лечения мышечной дистрофии (МД). Если вы или ваши знакомые хотите получить доступ к лекарству, которое еще не одобрено в месте их проживания, мы можем оказать вам поддержку. Свяжитесь с нами для получения дополнительной информации.

Ссылки:

1. Cdc.gov
2. Nhs.uk
3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Отказ от ответственности: Эта статья не предназначена для того, чтобы повлиять на лечение, предоставляемое вашим лечащим врачом. Пожалуйста, не вносите изменения в свое лечение без предварительной консультации с вашим лечащим врачом. Эта статья не предназначена для диагностики или лечения заболеваний, а также для влияния на выбор лечения. everyone.org старается как можно тщательнее собирать и обновлять информацию на этой странице. Однако everyone.org не гарантирует правильность и полноту информации, представленной на этой странице.