Новые (и предстоящие) методы лечения болезни Паркинсона в 2024 году

Если вы или ваш близкий человек страдаете от болезни Паркинсона, вы наверняка хотите быть в курсе новых разработок в области лечения. К счастью, в мире появляется много новых лекарств. И хотя не все из них пока доступны в Европе и Нидерландах, есть способы быстро получить их, если ваш лечащий врач считает, что они могут помочь. Вот последние одобренные препараты для лечения болезни Паркинсона по состоянию на 2024 год.

Что такое болезнь Паркинсона?

Болезнь Паркинсона (БП) - прогрессирующее заболевание головного мозга, вызывающее дрожь и ригидность мышц, а также замедляющее движение. Она развивается, когда нейроны (клетки мозга) в определенной части мозга перестают работать должным образом и со временем теряются. Эти нейроны производят важное химическое вещество, называемое допамином. Допамин используется мозгом для отправки сообщений через области мозга, чтобы помочь контролировать движение. В конце концов, мозг не может произвести достаточно допамина, чтобы контролировать движение должным образом.^{1, 2}

Есть ли лекарство от болезни Паркинсона?

В настоящее время не существует лекарства от болезни Паркинсона. Однако существует множество методов лечения, которые помогают пациентам справиться с симптомами и увеличить время "работы".

Какие новейшие одобренные методы лечения болезни Паркинсона?

За последние несколько лет было одобрено несколько препаратов для лечения болезни Паркинсона. Некоторые из них уже доступны в Европе и Нидерландах. Другие еще только предстоит утвердить на местном уровне. Вот некоторые из новейших препаратов для лечения болезни Паркинсона:

Новые методы лечения болезни Паркинсона доступны в Нидерландах

• Вялев/Продуодопа (фослеводопа/фоскарбидопа)

Вялев (в Европе также известен под названием "Продуодопа") - это препарат для непрерывного инфузионного лечения. Он предназначен для пациентов с прогрессирующей болезнью Паркинсона, которые испытывают сильные двигательные флуктуации или дискинезию и не могут адекватно лечиться только пероральными препаратами. Эта инновационная терапия обеспечивает постоянную подачу levodopa и карбидопы через подкожный насос. Помпа во многом похожа на те, что используются в инсулинотерапии, обеспечивая пациентам устойчивое время "включения" (периоды, когда симптомы хорошо контролируются). В клинических исследованиях было показано, что "Вялев" продлевает время "включения" примерно на три часа больше, чем традиционные пероральные препараты. Это помогает облегчить такие симптомы, как тремор и проблемы с передвижением.

Препарат Вялев одобрен в США и доступен в Европе (включая Нидерланды) под названием "Продуодопа". Эта терапия представляет собой важный вариант для пациентов, которые ищут круглосуточное лечение симптомов.

• Inbrija (levodopa)

Inbrija (levodopa порошок для ингаляций) - это препарат, разработанный для пациентов с болезнью Паркинсона для устранения эпизодов "выключения". Эпизоды "выключения" - это периоды, когда симптомы плохо контролируются обычными пероральными препаратами. Применяемый с помощью портативного ингалятора, Inbrija обеспечивает быстрое действие препарата levodopa, что позволяет быстро снять двигательные симптомы.

Клинические исследования показали, что Inbrija может значительно увеличить время работы без неприятных дискинезий. Таким образом, он может улучшить общее качество жизни пациентов.

Новые методы лечения болезни Паркинсона пока не доступны в Нидерландах

• Nourianz/Nouriast (istradefylline)

Nourianz/Nouriast (istradefylline) - это лекарственный препарат, используемый для лечения эпизодов "выключения" у пациентов с болезнью Паркинсона. Эпизоды "выключения" при болезни Паркинсона приводят к усилению симптомов болезни Паркинсона, таких как тремор и трудности при ходьбе, и возникают из-за низкого уровня дофамина между приемами карбидопы/levodopa, они могут быть непредсказуемыми и со временем проявляться все чаще.

Nourianz/Nouriast/Nouryant (istradefylline) одобрен Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) и Агентством по фармацевтическим препаратам и медицинским устройствам (PMDA) в Японии.

Однако в 2021 году EMA отклонило заявку на получение разрешения на продажу. Препарат Nouryant был отклонен из-за противоречивых результатов исследований. Только четыре из восьми исследований продемонстрировали сокращение времени "выключения", не было отмечено эффекта дозовой зависимости, а в испытаниях с участием пациентов из ЕС, получающих оптимальное лечение болезни Паркинсона, не было показано эффективности. В результате препарат не доступен в ЕС. Однако если ваш лечащий врач порекомендует вам это лекарство, вы сможете получить доступ к нему, воспользовавшись правилами импорта именных пациентов.

• Крексонт (карбидопа и levodopa)

Крексонт, одобренный FDA в августе 2024 года, - это препарат с пролонгированным высвобождением для лечения болезни Паркинсона. Он сочетает в себе карбидопу и levodopa в одной капсуле. Эта новая формула включает в себя как бусины с пролонгированным высвобождением для постепенного высвобождения levodopa , так и гранулы с немедленным высвобождением карбидопы и levodopa. Таким образом, она обеспечивает быстрое начало действия и длительный контроль симптомов. По словам производителя, Crexont обеспечивает более длительное время действия при меньшем количестве доз по сравнению с препаратами с немедленным высвобождением. Таким образом, он снижает частоту приема, необходимую многим пациентам с болезнью Паркинсона.

Принимая дважды в день, Crexont предлагает удобный вариант перорального приема для лечения симптомов. В отличие от инфузионной доставки Вялева, капсульная форма Крексона может подойти пациентам, предпочитающим пероральный раствор с пролонгированным высвобождением.

• Нумиент (levodopa/карбидопа)

Numient (также известный как Rytary в США) - это препарат с пролонгированным высвобождением карбидопы и levodopa , используемый для лечения болезни Паркинсона. В Европейском союзе препарат был разрешен к применению в 2022 году, когда компания Acorda Therapeutics, получившая разрешение на продажу, добровольно отозвала свою заявку. Это решение было принято не из-за проблем с безопасностью или эффективностью, а потому что Acorda решила прекратить работу в ЕС по коммерческим причинам.

Европейские (и голландские) пациенты, желающие продолжить или начать лечение в компании Numient, по-прежнему могут сделать это с помощью правила "Именной пациент". Свяжитесь с нами для получения дополнительной информации.

Какие существуют новые методы лечения болезни Паркинсона?

В настоящее время разрабатывается несколько методов лечения. Некоторые из них направлены на устранение симптомов, а другие - на изменение течения болезни. Ниже приведены некоторые примеры.

Разрабатываются методы лечения болезни Паркинсона, модифицирующие заболевание

• BIIB054 и RO7046015: Эти антитела направлены на предотвращение распространения агрегированного альфа-синуклеина. Оба находятся в стадии клинических испытаний фазы 2.
• GDNF и CDNF: оба препарата являются трофическими факторами, направленными на защиту клеток дофамина. Оба препарата находятся в фазе 2 клинических испытаний.
• Инозин: Пищевая добавка, повышающая уровень антиоксидантов. Некоторые исследования показывают, что он может оказывать защитное действие или замедлять прогрессирование болезни Паркинсона. В настоящее время инозин находится в фазе 3 клинических испытаний.
• Исрадипин: Это лекарство, изначально предназначенное для лечения высокого кровяного давления, может помочь защитить клетки мозга. В настоящее время исрадипин проходит фазу 3 клинических испытаний.

Экспериментальные методы лечения болезни Паркинсона, направленные на устранение двигательных симптомов

• PXT002331 (фолиглюракс): Этот препарат воздействует на глутамат и другие химические системы мозга, уменьшая дискинезию и двигательные симптомы. В настоящее время фолиглюракс находится в фазе 2 клинических испытаний.
• ADX48621-201 (дипраглюрант): Этот препарат блокирует действие глутамата, что может уменьшить дискинезию. В настоящее время проходит фазу 2 клинических испытаний.

Полный список экспериментальных методов лечения болезни Паркинсона можно найти на сайте организации Michael J Fox (ссылка ниже).

Как получить доступ к лечению болезни Паркинсона до того, как оно станет доступно в Нидерландах

Новые препараты для лечения болезни Паркинсона, как правило, сначала утверждаются в США. Пациентам в Европе, Нидерландах и других странах мира приходится ждать годами, прежде чем эти лекарства станут им доступны. Тем не менее, если ваш лечащий врач считает, что лекарство может принести вам пользу, вы можете получить его прямо сейчас, до того как оно будет одобрено в Нидерландах. Это возможно благодаря положению о ввозе лекарств по именам пациентов. Если вас интересует более подробная информация по этому вопросу, свяжитесь с командой экспертов Everyone.org.

Ссылки:

1. Паркинсонс.орг.uk
2. EMA
3. Accessdata.fda.gov
4. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США
5. PubMed
6. Руководитель отдела управляемого здравоохранения
7. EMA
8. Фонд Майкла Джей Фокса