Недавно одобренные лекарства от кистозного фиброза

Муковисцидоз - редкое, опасное для жизни генетическое заболевание, которое поражает более 70 000 человек во всем мире. Оно вызвано мутацией гена CFTR, который регулирует транспорт соли и воды в организме. Мутация CFTR допускает попадание в клетки слишком большого количества соли и воды. Это приводит к образованию густой, липкой слизи в пробирках и проходах организма. Эти закупорки повреждают легкие, пищеварительную систему и другие органы. Эти симптомы начинаются в раннем детстве и включают в себя постоянный кашель, повторяющиеся инфекции грудной клетки и легких, а также плохой набор веса.

Сегодня существует несколько методов лечения, которые помогают справиться с муковисцидозом. Новейшим препаратом для лечения муковисцидоза, одобренным Европейским медицинским агентством (EMA), является Kaftrio (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор). 

Одобрение Kaftrio (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор) ЕМА в августе 2020 года произойдет после одобрения Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) в октябре 2019 года. 

Здесь представлен обзор каждого лекарства, который поможет вам и вашему врачу при принятии решения о лечении кистозного фиброза: 

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

21 октября 2019 года Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), США, для лечения людей в возрасте от 12 лет с некоторыми формами муковисцидоза (МВ).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) - это комбинация ивакафтора, тезакафтора и элексакафтора, предназначенная для лечения муковисцидоза (МВ) у пациентов в возрасте 12 лет и старше, имеющих хотя бы одну мутацию F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR). Он выпускается в комбинированных таблетках с фиксированной дозировкой, содержащих элексакафтор 100 мг, тезакафтор 50 мг и ивакафтор 75 мг, а также в таблетках, содержащих ивакафтор 150 мг. 

Kaftrio (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор)

21 августа 2020 года Kaftrio (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор) получил разрешение EMA на маркетинг, действующее на всей территории ЕС, для использования в комбинации с Kalydeco (ивакафтор) для лечения людей в возрасте от 12 лет с некоторыми формами муковисцидоза (МВ).

Kaftrio (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор) показан в комбинированной схеме с таблетками ивакафтора 150 мг (не входят в упаковку) для лечения муковисцидоза (МВ) у пациентов в возрасте 12 лет и старше, имеющих хотя бы одну мутацию F508del в гене регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR). Он выпускается в виде комбинированных таблеток с фиксированной дозировкой, содержащих элексакафтор 100 мг, тезакафтор 50 мг и ивакафтор 75 мг.

Полную инфографику о лекарствах можно скачать здесь. 

Если вы или ваши знакомые хотите получить доступ к Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) или Kaftrio (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор) в сочетании с Kalydeco, мы можем помочь. 

Для получения более подробной информациисвяжитесь с нашей командой поддержки пациентов.