Одобрение препарата Resmetirom в Европе и Великобритании: Когда появится лекарство от MASH?

Метаболическая дисфункция-ассоциированный стеатогепатит (MASH/NASH) все чаще признается важной глобальной проблемой здравоохранения, особенно в связи с ростом числа случаев ожирения. До недавнего времени не существовало специальных лекарств, одобренных для лечения этого заболевания. Особенно для пациентов с умеренным и тяжелым рубцеванием печени (фиброзом).

Ускоренное одобрение FDA препарата Rezdiffra (ресметиром) в 2024 году знаменует собой поворотное событие. Поскольку около 44 % европейцев страдают от таких заболеваний печени, как MASH, своевременный доступ к этому инновационному препарату для лечения жировой болезни печени в Европе имеет решающее значение ¹.

Когда ресметиром получит одобрение EMA и станет доступен пациентам в Европе и Великобритании? Вот что вам нужно знать.

Как используется Rezdiffra?

Резидифра (ресметиром) используется для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ) у пациентов с умеренным или прогрессирующим рубцеванием печени (фиброзом). С недавних пор НАСГ называют стеатогепатитом, связанным с метаболической дисфункцией (MASH). Резидиффра не применяется у пациентов с циррозом печени.

Действие препарата Rezdiffra заключается в активации рецепторов гормонов щитовидной железы, которые уменьшают накопление жира в печени ².

Может ли Rezdiffra обратить фиброз вспять?

Согласно результатам клинических исследований, препарат Rezdiffra (ресметиром) может улучшить или обратить вспять фиброз примерно у 25 % пациентов ². Это первое лекарство, которое, как сообщается, способно обратить вспять процесс рубцевания печени.

Эффективность препарата Rezdiffra в клинических испытаниях

Одобрение Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) препарата ресметиром было основано на предварительных результатах продолжающегося исследования 3-й фазы MAESTRO-NASH. Хотя исследование будет завершено в 2027 году, некоторые из основных результатов эффективности, которые были получены после 52 недель лечения, включают:

• У 26-27% пациентов, получавших ресметиром, удалось добиться разрешения НАСГ или улучшения рубцевания печени;
• У 24-26% пациентов, получавших ресметиром, показатели активности НАФЛД улучшились как минимум на одну ступень;
• Уровень холестерина липопротеинов низкой плотности снизился на 16,3% в группе резметирома;
• Наиболее распространенными побочными эффектами препарата Rezdiffra были тошнота и диарея ³.

Эти результаты демонстрируют потенциал этого нового препарата для лечения заболеваний печени. И если в США препарат Rezdiffra доступен с апреля 2024 года, то когда его смогут получить пациенты в Европе и Великобритании?

Когда ресметиром получит одобрение EMA?

Ресметиром находится на рассмотрении EMA с марта 2024 года. И хотя EMA заявило о возможности предоставления условного одобрения, по состоянию на декабрь 2024 года это еще не так ⁴.

Обычно сроки получения разрешения EMA составляют до 210 дней, но в случае с ресметиромом этот процесс затягивается. Это может быть связано с тем, что у производителя запрашивается дополнительная информация. Остается надеяться, что резметиром будет одобрен в ЕС со дня на день.

Когда ресметиром будет доступен в Европе?

Даже если препарат ресметиром будет одобрен в Европе в ближайшее время, это, к сожалению, не означает, что он будет доступен немедленно. Производитель препарата, компания Madrigal Pharmaceuticals, планирует запустить лекарство в Европе во второй половине 2025 года, пока оно не получит одобрение EMA ⁵. Однако в некоторых странах запуск будет проходить быстрее, чем в других.

Во всем ЕС Германия, как правило, первой начинает выпуск нового одобренного препарата - в среднем за 133 дня. На другом конце спектра находится Румыния - в среднем 899 дней.

Таким образом, если компания Madrigal начнет работу по выводу препарата на рынок в конце 2025 года, некоторые европейские пациенты смогут начать лечение ресметиромом уже в 2025 году. Другие же, возможно, будут ждать до 2027 года и позже.

Будет ли одобрен ресметиром в Великобритании?

Скорее всего, да, учитывая статус препарата как единственного средства лечения неалкогольной жировой болезни печени с фиброзом печени средней и поздней стадии. Однако по состоянию на декабрь 2024 года препарат Rezdiffra еще не лицензирован в Великобритании, и сроки его лицензирования не определены.

Технически, правила, принятые после Брексита, позволяют практически сразу одобрить лекарство в Великобритании после того, как оно получило зеленый свет от другого надежного регулятора (например, FDA). Не исключено, что MHRA решит пойти по этому пути. Если это произойдет, то препарат Rezdiffra может быть одобрен в Великобритании очень скоро.

Когда препарат Rezdriffa будет доступен в системе NHS?

Для того чтобы препарат стал доступен в NHS, ресметиром должен получить положительную оценку NICE. Оценка официально начата, но дата принятия решения не определена, поскольку лекарство еще не одобрено в Великобритании. Теоретически, новое лекарство становится доступным для NHS в течение 3 месяцев после положительного решения NICE.

При наилучшем сценарии, когда препарат Rezdriffa получит одобрение MHRA к концу 2024 года, а NICE примет решение вскоре после этого, возможно, что ресметиром будет доступен пациентам в Великобритании к середине 2025 года. Однако время покажет, насколько реалистичен этот сценарий.

Как получить ресметиром до того, как он появится в продаже в вашей стране

Хотя сроки утверждения лекарств не всегда радуют, есть и хорошие новости. Вам не придется ждать, пока препарат Rezdiffra получит одобрение EMA или станет доступен в вашей стране. Если ваш врач считает, что препарат может помочь вам, он может немедленно выписать вам рецепт. А получив рецепт, вы сможете сразу же купить рездифру.

Покупка ресметирома для личного использования

Благодаря правилам, известным как "Импорт для пациентов", пациенты по всему миру могут импортировать лекарство до того, как оно будет одобрено или доступно в их стране. Для того чтобы попасть под действие этого правила, лекарство должно быть:

• быть показано для лечения угрожающего жизни или изнуряющего заболевания;
• назначается лечащим врачом пациента;
• одобрены где-то в мире;
• не имеют альтернатив в стране пациента.

Вы хотите воспользоваться положением о ввозе именных пациентов, чтобы немедленно начать лечение ресметиромом? Сначала посоветуйтесь с врачом и получите подходящий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Поделитесь им с нашей командой экспертов. Мы поможем вам купить Rezdiffra немедленно, до одобрения EMA или MHRA. 

Ссылки:

1. Резидиффра. Drugs.com, Accessed 11 December 2024. 
2. МАКМИЛЛАН, КЭРРИ. FDA одобрило препарат Rezdiffra, первый препарат для лечения NASH, формы жировой болезни печени. Yale Medicine, Accessed 11 December 2024.
3. Рандомизированное контролируемое испытание ресметирома 3-й фазы при НАСГ с фиброзом печени. The New England Journal of Medicine, Accessed 11 December 2024. 
4. EMA заявляет, что рассмотрит возможность условного одобрения препаратов для лечения НАСГ с использованием промежуточных конечных точек. Raps.org, Accessed 11 December 2024. 
5. ASH: Eli Lilly рассказывает о победе в новом испытании BTK для Jaypirca, в то время как руководители защищают недостатки данных о выживаемости. Fierce Pharma, Accessed 11 December 2024.