Дети, страдающие муковисцидозом, имеют возможность легче дышать.

Новый препарат для лечения муковисцидоза (МВ) под названием Symkevi (тезакафтор/ивакафтор), известный в США как Symdeko , безопасно и эффективно разжижает густую, липкую слизь у детей 6-11 лет.

Ранее одобренный для пациентов с МВ старше 12 лет, производитель подал заявку на расширенное одобрение в Управление США по контролю за продуктами и лекарствами в конце 2018 года и планирует сделать то же самое с Европейским агентством по лекарствам в конце этого года.

Новое одобрение будет распространяться на детей, у которых есть две копии наиболее распространенной мутации, F508del, в гене CFTR, или одна копия F508del и одна мутация остаточной функции. Более подробную информацию можно найти в полной версии статьи.