Onpattro (patisiran): первый РНК-терапевтический препарат, одобренный в Европейском Союзе.

В 2018 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило внутривенный препарат Onpattro (patisiran), созданный компанией Alnylam Pharmaceuticals для лечения полинейропатии (повреждение периферических нервов) наследственного амилоидоза у взрослых. Аналогичным образом, Европейское агентство по лекарственным средствам предоставило Onpattro (patisiran) разрешение на маркетинг для взрослых с полинейропатией 1-й и 2-й стадий. Ранее в Европейском союзе были ограничены возможности для изменения прогрессирования заболевания.

У пациентов с этим типом амилоидоза происходит мутация, в результате которой в организме накапливаются аномальные белки - амилоиды. Это приводит к слабости, онемению и боли в конечностях. Основанный на Нобелевской премии науки по РНК-интерференции, Onpattro (patisiran) предназначен для интерференции с РНК-специфическими мессенджерами, которые производят мутированный трансстиретин (TTR), амилоиды, в печени. Это уменьшает образование амилоидов и снимает симптомы полинейропатии, связанные с амилоидозом HATTR. Это снижение может замедлить или остановить прогрессирование болезни. Дополнительную информацию для одобрения этого лекарства можно найти здесь.