Одобрение занидатамаба для лечения рака желчевыводящих путей: Как долго вам придется ждать?

Прогноз для пациентов с HER2-положительным раком желчевыводящих путей (РЖВП), прогрессирующим после первоначального лечения, остается неблагоприятным. В настоящее время не существует терапии, направленной на HER2, одобренной для лечения BTC, как и для других видов рака.

Занидатамаб, исследуемая HER2-таргетная терапия, призвана устранить этот пробел. Последние данные клинических исследований свидетельствуют о том, что он может улучшить результаты лечения пациентов, обеспечивая стойкий противоопухолевый ответ и управляемую безопасность ¹. Если препарат будет одобрен, занидатамаб может существенно изменить картину лечения БТК. Он может стать альтернативой для пациентов, которые исчерпали все возможности.

Однако занидатамаб все еще ожидает одобрения со стороны таких агентств, как FDA и EMA. Когда же пациенты по всему миру получат доступ к этой новой таргетной терапии БТК?

Для чего используется занидатамаб?

Занидатамаб разработан для лечения множества HER2-положительных солидных опухолей. В том числе распространенной или метастатической гастроэзофагеальной аденокарциномы (ГЭА), рака желчевыводящих путей (ЖВП) и рака молочной железы ².

Являясь биспецифическим антителом с двойной меткой HER2, занидатамаб связывается с двумя различными участками белка HER2. Кроме того, он усиливает способность иммунной системы атаковать раковые клетки. Такой механизм связывания может помочь ему преодолеть резистентность, наблюдаемую при использовании других препаратов, нацеленных на HER2.

В настоящее время проводятся клинические испытания занидатамаба при раке молочной железы и ГЭА. Однако он уже находится на стадии приоритетного рассмотрения для получения разрешения FDA на лечение ранее леченного, нерезектабельного, HER2-положительного, местнораспространенного или метастатического рака желчевыводящих путей ³.

Каковы результаты клинических испытаний занидатамаба?

Согласно опубликованным результатам долгосрочного исследования 2b фазы HERIZON-BTC-01, занидатамаб показал именно эти ключевые результаты:

• У 41,3 % пациентов, получавших занидатамаб, наблюдался частичный или полный ответ;
• Медиана продолжительности ответа составила 14,9 месяца для пациентов с высокой экспрессией HER2 (IHC 3+). Для пациенток с низкой экспрессией HER2 (IHC 2+) она составила 7,5 месяца;
• Медиана общей выживаемости составила 15,5 месяца (18,1 месяца для пациентов с IHC 3+ и 5,2 месяца для пациентов с IHC 2+);
• Медиана беспрогрессивной выживаемости составила 5,5 месяцев ⁴.

Эти результаты подчеркивают потенциал занидатамаба в удовлетворении значительной неудовлетворенной потребности в целевых терапиях, способных улучшить общую выживаемость при БТК. Современные стандартные методы лечения позволяют достичь общей выживаемости в течение 6-9 месяцев. Согласно результатам клинических испытаний, занидатамаб может значительно улучшить этот результат ⁴.

Когда занидатамаб получит одобрение FDA?

Занидатамаб в настоящее время находится на рассмотрении FDA. Предполагаемая дата принятия решения - 29 ноября 2024 г. ³. В случае положительного решения это будет первый одобренный таргетный препарат для лечения HER2-экспрессирующего рака желчевыводящих путей.

Когда занидатамаб получит одобрение EMA?

Ранее, в 2024 году, EMA приняла заявку на получение разрешения на маркетинг занидатамаба в Европе. В настоящее время эта заявка все еще находится на рассмотрении.

Как правило, решение об одобрении EMA занимает до 210 дней. Если агентство будет придерживаться этого срока, мы можем ожидать, что одобрение занидатамаба в EMA станет фактом к середине 2025 года. Если, конечно, решение не будет отрицательным или у производителя не запросят дополнительную информацию.

Когда занидатамаб будет доступен в Великобритании?

На этот вопрос ответить сложнее, поскольку в Великобритании нет активной заявки на получение разрешения на маркетинг занидатамаба.

Однако такое заявление не является обязательным условием для получения разрешения. После Brexit MHRA может принять решение об одобрении лекарства на основании одобрения другого доверенного агентства (например, FDA или EMA). Если MHRA пойдет по этому пути, то теоретически оно сможет одобрить препарат, как только занидатамаб получит одобрение FDA (надеемся, в ноябре 2024 года) или одобрение EMA (надеемся, в середине 2025 года).

Как получить занидатамаб за BTC до того, как он станет доступен в вашей стране

Процесс утверждения лекарств во всем мире занимает много времени. Если вам срочно требуется лечение рака желчевыводящих путей, это может обескуражить. Однако есть и хорошая новость: вам не придется ждать, пока занидатамаб станет доступен в вашей стране. Вам просто нужно дождаться, пока он будет одобрен где-нибудь в мире. Как только это произойдет, вы сможете получить доступ к препарату в соответствии с правилами ввоза препарата по назначению.

Вот как это работает.

Купить занидатамаб в качестве именного пациента

Пациенты во всем мире имеют законное право покупать и импортировать лекарства для личного пользования, если они могут улучшить их жизнь или устранить угрожающие жизни состояния. В частности, если эти лекарства еще не одобрены или не доступны в стране.

Если вы хотите начать лечение занидатамабом до того, как он будет одобрен в вашем регионе, вы и ваш врач можете воспользоваться этой возможностью. Положение, которое делает это возможным, известно как "Импорт именного пациента". В соответствии с ним пациенты могут импортировать лекарство, которое еще не одобрено или не доступно в их стране, если:

• она утверждена в другом месте;
• у него нет локальных альтернатив, и
• он предназначен для личного пользования.

Для этого необходим рецепт от вашего лечащего врача. И вы сможете воспользоваться им только после того, как занидатамаб будет одобрен в какой-либо стране мира. В зависимости от страны могут применяться другие требования к документации.

Хотите воспользоваться положением о ввозе именных пациентов, чтобы получить занидатамаб до его одобрения FDA, MHRA или EMA? Сначала вам необходимо проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Поделитесь им с нашей командой на сайте Everyone.org, чтобы мы могли помочь вам купить занидатамаб, как только он получит первое глобальное одобрение. Где бы это ни было.

Свяжитесь с нами

Ссылки:

1. Занидатамаб при ранее леченном HER2-положительном (HER2+) раке желчевыводящих путей (ЖВП): Общая выживаемость (ОВ) и более длительное наблюдение по результатам исследования 2b фазы HERIZON-BTC-01. Journal of Clinical Oncology, 299 May 2024. 
2. Jazz Pharmaceuticals представит обновленные данные 2-й фазы по занидатамабу, демонстрирующие увеличение mPFS при HER2-положительной метастатической гастроэзофагеальной аденокарциноме на выставке ESMO 2024. Jazz Pharmaceuticals plc. Инвесторы, 16 сентября 2024 года.
3. Вахнер, Эшлинг. FDA предоставляет приоритетный обзор препарату занидатамаб для лечения метастатического HER2+ рака желчевыводящих путей. OncLive, 29 мая 2024 г.
4. Компания Jazz Pharmaceuticals представит на ASCO 2024 данные по общей выживаемости и более длительному наблюдению за пациентами в ходе испытания HERIZON-BTC-01, в котором оценивается применение занидатамаба при ранее леченном HER2-положительном раке желчевыводящих путей. Jazz Pharmaceuticals plc. Инвесторы, 1 июня 2024 года.