Информация о возмещении на сайте Spinraza (nusinersen)

Spinraza (nusinersen) показан для лечения педиатрических и взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Он вводится в спинномозговую жидкость каждые несколько месяцев и стоит примерно 82 500 евро за флакон объемом 5 мл для одного курса лечения. В клинических испытаниях было показано, что лечение этим препаратом замедляет прогрессирование заболевания и улучшает двигательные функции.

Поскольку симптомы SMA ухудшаются с течением времени, важно как можно скорее начать лечение, чтобы сохранить двигательные функции. Чем дольше это лекарство будет одобрено или доступно, тем хуже будет состояние пациента. Эта терапия проводится до тех пор, пока пациент реагирует на лечение. Учитывая, что наиболее распространенные виды SMA влияют на младенцев и являются пожизненным состоянием, многим семьям трудно позволить себе эту терапию без финансовой помощи.

Типы спинномозговой мышечной атрофии

Спинальная мышечная атрофия (SMA) является генетическим заболеванием, которое вызывает слабость и мышечную трату из-за потери нервных клеток, называемых моторными нейронами, которые контролируют движение. Различные типы SMA классифицируются в зависимости от изменений в определенном гене, возраста пациента в начале заболевания и тяжести мышечной слабости.

SMA тип 1: начало до 6 месяцев, наиболее распространенный тип
SMA тип 2: начало между 6 и 18 месяцами
SMA тип 3: обычно более мягкое, начало обычно позднее, но может быть уже в 12 месяцев.

-Тип 3a: начало до 3 лет
-Тип 3b: начало после 3 лет и, как правило, более медленное прогрессирование.

SMA тип 4: начало взрослой жизни, как правило, после 35 лет, как правило, самый мягкий и наименее распространенный

Чтобы узнать больше об этом заболевании, как работает лечение, прочитайте нашу предыдущую статью Spinraza- новое лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии.

Возмещение

Spinraza (nusinersen) производится фармацевтической компанией Biogen. В большинстве стран, где этот препарат одобрен, он разрешен для лечения пациентов с 1-3 типами заболевания. Хотя некоторые страны одобрили Spinraza (nusinersen), не все из них сделали его доступным. Подробнее о препарате Spinraza (nusinersen) вы можете узнать здесь.

Обычно страны должны сначала одобрить лекарство, прежде чем министерство здравоохранения решает вопрос о возмещении. На сегодняшний день более 50 стран уже договорились о возмещении или ведут переговоры о возмещении стоимости этого лекарства. Однако в разных странах критерии возмещения варьируются: одни предлагают полное возмещение по всем типам SMA, в то время как другие, например, возмещают только пациентам с I типом.

Возмещается ли Spinraza (nusinersen) в моей стране?

Если вы хотите узнать больше о доступности или возмещении в вашей стране, пожалуйста, свяжитесь с нами - наша служба поддержки будет рада предоставить вам более подробную информацию.

В тех случаях, когда Spinraza (nusinersen) не доступен через местное Министерство здравоохранения (даже если предлагается возмещение), его все же можно получить через систему персонального импорта "Именной пациент ", которая позволяет пациентам, нуждающимся в срочной помощи, получить доступ к этим видам лекарств.

Для иллюстрации различий в том, как страны предоставляют компенсацию, ниже приведены три примера стран, где Spinraza (nusinersen) возмещается и доступен, возмещается, но не доступен, и где он не возмещается и не доступен. Далее следует полный список стран и их статус возмещения.

3 Страны, где Spinraza (nusinersen) возмещается и доступен

Италия: доступ с возмещением расходов; для пациентов, страдающих от СОА типа I, II и III; без возрастных ограничений
Норвегия: доступ с возмещением расходов; для пациентов, страдающих от СОА типа I, II и IIIa; для пациентов в возрасте от 0 до 18 лет
Нидерланды: доступ с возмещением расходов; для определенных групп пациентов, страдающих СОА типа I, II и IIIa.

-Тип I, младенческий возраст: 0-6 месяцев, диагноз не дольше 26 недель до начала лечения
-Тип II и IIIa, позднее начало: от 6 до 20 месяцев, диагноз не дольше 94 месяцев до начала лечения
-Бесплатные младенцы, диагностированные на основе генетических тестов.

3 страны, где Spinraza (nusinersen) возмещается, но не предоставляется

Румыния: возмещение доступа в соответствии с этикеткой (октябрь 2018 года); для пациентов, пострадавших от 5q спинномозговой мышечной атрофии (СМА)

-В настоящее время не доступен на румынском рынке, пациенты ищут медицину в Италии.

Хорватия: доступ с возмещением расходов; для пациентов, страдающих СМА типа I, II и III; в возрасте до 18 лет; не находящихся на стадии вентиляции.

-Нетдоступен через Хорватский фонд медицинского страхования (ХФМС), который управляет их универсальной системой здравоохранения.

Польша: доступ с возмещением расходов; для пациентов, страдающих всеми типами SMA; без возрастных ограничений

- Действует с 1 января 2019 г.
- Больницы в процессе оформления документов до того, как могут быть произведены поставки лекарственных средств.

3 страны, где Spinraza (nusinersen) не возмещается и не доступен

Бразилия: предложение о возмещении отклонено

-По данным Secretária de Vigilância em Saúde, Министерства здравоохранения Бразилии, Spinraza (nusinersen) одобрен, но не доступен из-за отсутствия четких положительных результатов
-В настоящее время пациенты платят полную цену за лекарства или предпочитают судиться с Министерством здравоохранения Бразилии, чтобы разделить расходы.

Соединенное Королевство: не возмещено НСЗ, за исключением Шотландии, для типа I SMA

-Шотландский консорциум лекарственных средств рассматривает возможность более широкого использования в своей недавно созданной категории "лечение ультраорфаном".

Турция: ведутся переговоры о возмещении

-Всегда доступная программа для пациентов с SMA типа I; которые не находятся на вентиляции.

*Таблица, основанная на информации из SMA Support UK
**Вся информация в этой статье актуальна на момент написания статьи в меру наших возможностей. Пожалуйста, свяжитесь с нами для получения последних обновлений.

Дополнительные источники

1. Spinraza (nusinersen). Официальный сайт.
2. Типы SMA. Новости SMA сегодня. Доступно в декабре 2018.
3. FDA одобрило препарат SPINRAZA™ (nusinersen) компании Biogen, первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Biogen, Dec 2016. Accessed December 2018.
4. Биогенная перспектива инновационного ценообразования и заключения контрактов [PDF]. SMA Support UK. Доступно в декабре 2018.
5. Биоген SMA сообщество Обновление Великобритания октябрь 2018 [PDF]. Поддержка SMA UK.accessed December 2018.