Информация о возмещении расходов на Spinraza nusinersen)
Спинальная мышечная атрофия (СМА) - это редкое генетическое заболевание, которое влияет на движение и силу мышц. Nusinersen (торговое название Spinraza) - первый и единственный одобренный препарат для лечения детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА). Nusinersen не является лекарством, но доказано, что он улучшает физическое состояние и качество жизни пациентов.
В настоящее время это единственный одобренный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
.
Nusinersen Spinraza) - это утвержденное лечение, которое может дать надежду некоторым детям и взрослым со спинальной мышечной атрофией (СМА). Он разрешен к применению в США, ЕС, Бразилии, Японии, Швейцарии, Канаде, Австралии и других странах. Клинические испытания показывают, что этот препарат может оказать положительное влияние на жизнь детей и взрослых со СМА. Хотя препарат не доступен во всем мире, пациенты, которым он недоступен, могут безопасно и легально импортировать его в свою страну.
Что такое nusinersen Spinraza)?
Это лекарство - инъекция для людей со СМА. СМА поражает двигательные нейроны и, как считается, вызывается изменениями (мутациями) в хромосомах ДНК. Предполагается, что Nusinersen Spinraza) противодействует поведению мутировавшей ДНК, что должно помочь сохранить двигательные нейроны. Nusinersen Spinraza) - первый и единственный одобренный препарат, который действует подобным образом.
Узнайте больше о стоимости и доставке
Возмещается ли nusinersen Spinraza) в моей стране?
Свяжитесь с нами, чтобы получить дополнительную информацию о возможностях возмещения расходов в вашей стране.
Насколько эффективен nusinersen Spinraza)?
Эффективность nusinersen Spinraza) была проверена в ходе клинических испытаний. Эти клинические испытания были направлены на три группы пациентов, страдающих различными заболеваниями: пациенты с инфантильной формой СМА (тип 1), пациенты с более поздней формой СМА (тип 2 и 3) и досимптоматические младенцы, у которых может развиться СМА типа 1 или 2 (диагностированные на основе генетических тестов).
Исследование при инфантильном СМА
В первом исследовании принимали участие младенцы, у которых признаки заболевания проявились еще в возрасте до 6 месяцев. Клинические исследования показали, что у младенцев, получавших это лекарство, наблюдалось улучшение двигательных показателей, включающих такие факторы, как способность пинаться, управлять головой, сидеть или деамбулировать (ползать или передвигаться). Этих показателей не достигали младенцы, не получавшие лечения этим препаратом.
Улучшение
51%
Spinraza
против
0%
Необработанный
61%
Spinraza
против
32%
Необработанный
Более подробная информация приведена в рецептурной информации внизу страницы.
Исследование при СМА с более поздним развитием
У детей этой группы признаки заболевания проявились в возрасте после 6 месяцев (тип 2 или 3). У людей, принимавших nusinersen Spinraza), значительно увеличилась способность выполнять определенные физические упражнения (измеряется с помощью теста HFMSE). Это увеличение сохранялось на протяжении всего исследования, которое длилось около 3 лет.
Более подробная информация приведена в рецептурной информации и ссылках внизу страницы.
Исследование у младенцев с пресимптоматическим СМА
В этом исследовании приняли участие 25 младенцев, у которых генетический анализ показал наличие СМА (тип 1 или 2). Они получали лекарство до того, как у них появились симптомы СМА.
Последние данные показывают, что спустя более чем 2 года (25,6 месяцев) дети продемонстрировали значительные улучшения по сравнению с тем, что ожидается для нелеченых детей с СМА 1 или 2 типа:
- Все младенцы были живы, и ни одному из них не потребовалась постоянная вентиляция легких.
- Во время последнего визита средний зарегистрированный балл CHOP INTEND* составил 58,4 (при максимальном значении 64).
*Тест CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) измеряет общую двигательную функцию у младенцев со СМА.
Более подробная информация приведена в рецептурной информации и ссылках внизу страницы.
Какие побочные эффекты можно ожидать
при использовании nusinersen Spinraza)?
Наиболее распространенные побочные эффекты nusinersen Spinraza) включают инфекции нижних дыхательных путей (трахеи, бронхов и легких), лихорадку, снижение или блокировку опорожнения кишечника, головную боль, рвоту, боль в спине и синдром после люмбальной пункции (синдром, приводящий к утечке спинномозговой жидкости).
Лекарства, аналогичные nusinersen Spinraza), при приеме внутрь вызывают серьезные реакции, такие как осложнения кровотечения и повреждения почек, которые могут быть острыми или даже смертельными.
Пожалуйста, обратите внимание, что это не является исчерпывающим руководством. Для получения полной информации о побочных эффектах обратитесь к своему лечащему врачу и к информации о назначении препарата, приведенной внизу страницы.
Как принимать nusinersen Spinraza)?
Для получения более подробной информации вы также можете ознакомиться с полной информацией о назначении препарата в нижней части страницы.
Как действует nusinersen Spinraza)?
Для получения дополнительной информации о том, как действует nusinersen Spinraza), проконсультируйтесь с врачом или ознакомьтесь с информацией о назначении препарата в нижней части страницы.
Это не является исчерпывающим научным объяснением.
Дополнительная информация о nusinersen Spinraza)
-
-
![Что происходит между появлением и утверждением лекарств?]()
Что происходит между появлением и утверждением лекарств?
-
![Spinraza- новое лекарство от спинальной мышечной атрофии]()
Spinraza- новое лекарство от спинальной мышечной атрофии
Нужна поддержка?
Если вы пациент со СМА или у вас есть ребенок со СМА, вы, возможно, захотите задать вопросы о лекарствах от этого заболевания. Если вы хотите задать вопросы о том, как получить nusinersen Spinraza), или о нашем сервисе в целом, наша команда квалифицированных фармацевтов и экспертов готова предложить поддержку и помочь с вопросами. Наша команда говорит на 17 языках и готова помочь.
Кто такой everyone.org?
everyone.org предоставляет пациентам, больницам и врачам по всему миру новейшие одобренные лекарственные препараты в соответствии с требованиями законодательства. Мы закупаем инновационные лекарства по самым выгодным ценам и обеспечиваем безопасную и эффективную доставку. Мы успешно осуществляем поставки в более чем 88 стран мира и уже оказали поддержку более 11 000 врачей и пациентов.
Узнать больше
