Spinraza, новое лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии

Есть ли основания для утверждений, что это новаторский метод лечения?

Что такое Spinraza?

Spinraza (nusinersen) - первый и единственный препарат, одобренный для лечения детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА) - редким и часто смертельным генетическим заболеванием, влияющим на силу мышц и движения. Он действует путем изменения синтеза дефицитных белков, увеличивая производство полноразмерных "моторных нейронов выживания" и, в конечном итоге, способствуя поддержанию моторных нейронов.

Прозванный врачами "новаторским" и "меняющим жизнь", он получил свое первое одобрение в США 23 декабря 2016 года, и с тех пор также был одобрен в Европейском Союзе (июнь 2017 года), а также в Бразилии, Японии, Швейцарии, Канаде, а совсем недавно - в Австралии. Компания Biogen, производитель лекарственного средства, подала регулятивные заявки на лекарственное средство, которое будет одобрено в других странах, и намерена инициировать подачу большего количества заявок в других странах.

Несмотря на многообещающие результаты, показанные в клинических испытаниях, и то, что препарат Spinraza впервые был представлен на рынке, в начале 2018 года лечение препаратом Spinraza проходили всего около 4000 пациентов(заявление сообщества Biogen). Возможно, этот препарат еще не одобрен или недоступен для многих пациентов в их странах, а официальное возмещение расходов было получено лишь в нескольких странах.

Родители детей с SMA, однако, могут импортировать лекарство на основе "поименованного пациента", при определенных условиях и по рецепту врача. Если вам нужна дополнительная информация о поиске лекарства, недоступного в вашей стране, и вам нужна помощь и поддержка в этом процессе, посетите нашу домашнюю страницу, чтобы узнать, чем мы можем помочь. Наша команда ежедневно доставляет из разных стран мира еще не одобренные лекарства, а обслуживание высоко ценится врачами и пациентами. 

Насколько эффективен сайт Spinraza?

В одном из основных исследований участвовал 121 ребенок со СМА (средний возраст - 7 месяцев). После одного года лечения более 50% детей, получавших Spinraza (nusinersen) (37 из 73), показали прогресс в развитии контроля головы, перекатывания, сидения, ползания, стояния и ходьбы, в то время как ни у одного из детей, получавших плацебо, подобного прогресса не наблюдалось. Более того, в конце исследования (13 месяцев) около 60% пациентов, получавших Spinraza , были живы и не нуждались в постоянной вентиляции легких по сравнению с 30% пациентов, не получавших плацебо.

На сайте производителя указано, как"2 из 4-х человек с типом 3 SMA восстановили способность к самостоятельной ходьбе" - что примечательно. (Этот результат включал в себя исследования "открытой этикетки", а не только клиническое исследование младенцев. Исследование с открытой этикеткой - это исследование, в котором исследователи и участники знают о применяемых препаратах, вместо стандартных двойных слепых клинических исследований, в которых ни пациент, ни врач не знают о назначении лекарств или плацебо.

Другое исследование с участием детей с более поздним началом СМА (после 6 месяцев) также показало улучшение более чем у половины участников; среди тех, кто получал Spinraza (nusinersen), у 57,3 % наблюдалось увеличение по крайней мере на 3 балла по расширенной функциональной моторной шкале Хаммерсмита (HFMSE), по сравнению с 20,5 % пациентов в контрольной группе.

Как используется Spinraza в лечении?

Spinraza (nusinersen) - это лекарство, отпускаемое только по рецепту, поэтому план лечения должен составлять специалист в стране пациента, имеющий опыт лечения СМА.

В настоящее время препарат поставляется в виде раствора для инъекций во флаконах по 12 мг. Рекомендуемая доза - 12 мг (один флакон), дается как можно быстрее после того, как пациенту поставили диагноз SMA. За первой дозой следует ввести еще 3 дозы через 2, 4 и 9 недель, а затем одну дозу с интервалом в 4 месяца. Это, конечно, стандартное руководство - Ваш лечащий врач может принять иное решение. Более подробную информацию Вы найдёте в брошюре с упаковкой.

Медикамент должен вводиться путем интратекальной инъекции (в нижнюю часть спины, непосредственно в позвоночник) врачом-специалистом.

Как я могу получить доступ к сайту Spinraza?

Несмотря на то, что Spinraza (nusinersen) уже одобрен регулирующими органами во многих странах, как и в случае с каждым лекарством, может пройти некоторое время, прежде чем препарат станет доступен в системе здравоохранения страны. Spinraza (nusinersen) еще не одобрен во многих регионах, включая Южную Америку, страны Европы, не входящие в ЕС, Африку, большую часть Азии и Ближний Восток. (Если вы не можете получить доступ к сайту Spinraza непосредственно в своей стране, мы можем помочь вам - подробнее о предоставляемых нами услугах вы можете узнать на этой странице).

Хотя лекарство очень дорогое, существуют процедуры оказания финансовой помощи, по крайней мере, в двух странах:

• Люди, проживающие в США, могут обратиться за финансовой помощью на этом сайте.
• В Италии оно возмещается национальной системой здравоохранения и будет осуществляться в специализированных региональных центрах. Для получения более подробной информации, пожалуйста, перейдите по этой ссылке.
• Во Франции Высший орган здравоохранения(HAS, Национальный орган здравоохранения Франции) заявил, что Spinraza не имеет аналогов, поэтому Экономический комитет по медицинским товарам (CEPS) может вести переговоры о цене от имени пациентов, обеспечивая стандартный доступ к препарату и государственное возмещение. Однако этот процесс может занять до года.

Если у вас возникли вопросы о доступе к сайту Spinraza в вашей стране или о других лекарствах, которые не доступны в вашей стране, пожалуйста, свяжитесь с нашей службой поддержки.