Клиническое исследование 2-й фазы показало, что ibudilast замедляет прогрессирование атрофии мозга на 48% по сравнению с плацебо у пациентов с прогрессирующим РС.

Vyndaqel (tafamidis) теперь одобрен в США после того, как исследование показало увеличение выживаемости и сокращение времени пребывания в больнице из-за проблем, связанных с сердцем.

Одобрение следующей фазы клинических испытаний ставит больных БАС на один шаг ближе к получению доступа к новому лечению, замедляющему прогрессирование болезни.

Основываясь на многообещающих результатах клинических испытаний III фазы, Министерство здравоохранения Канады приняло решение расширить применение препарата Kalydeco (ivacaftor) для детей в возрасте от 1 до 2 лет. 

Недавнее клиническое исследование показало, что Symkevi/Symdeko (тезакафтор/ивакафтор) может безопасно и эффективно разжижать густую, липкую слизь у детей 6-11 лет.

Новый препарат для диагностики рака по сайту Vitrakvi (larotrectinib) получил ускоренное одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).

Оценка CHMP поддерживает одобрение EMA препарата для лечения немелкоклеточного рака легких (NSCLC), Vizimpro (dacomitinib).

Испытание III фазы показывает, что Copiktra (duvelisib) может быть выбором для пациентов с рецидивирующим или рефрактерным хроническим лимфоцитарным лейкозом и малой лимфоцитарной лимфомой.

Оппаттро (патисиран) - это первоклассное лечение, замедляющее прогрессирование наследственного трансстиретного амилоидоза (HATTR).

После того, как FDA и EMA не смогли самостоятельно продемонстрировать явное преимущество перед химиотерапией, они не рекомендуют использовать Lartruvo (оларатумаб) в комбинации с химиотерапией для новых пациентов, страдающих венерическими заболеваниями.

Более 50 стран одобрили Spinraza (nusinersen), но не все сделали его доступным для пациентов, которые в нем нуждаются.

Новая медицина показывает статистически значимые улучшения для пациентов с раком простаты.

Новый биоаналог, Truxima (rituximab), показывает результаты, сопоставимые с референтным препаратом Ритуксан (rituximab), и еще на один шаг продвигает FDA к расширению доступа пациентов к лекарствам.

Положительные новости для пациентов с ранней стадией FAP: результаты португальского исследования показывают, что пересадка печени или Vyndaqel может продлить срок выживания.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) для получения приоритетного рассмотрения FDA в качестве однократного средства лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа (СМА).

Австралия предоставляет компенсацию за лекарства от муковисцидоза.

Европейская комиссия одобрила Alunbrig (brigatinib) для лечения определенного типа рака легких.

Исследование Bavencio (avelumab), проводившееся на поздней стадии, не достигло первичных конечных точек у пациентов с некоторыми формами рака яичников.

В разведочном исследовании Ocrevus (ocrelizumab) замедлилась потеря функции верхних конечностей у пациентов с первично-прогрессирующим рассеянным склерозом (ППМС).

Как два профессора представляют себе лучший мир для заинтересованных сторон в медицинской отрасли. 

"Эти результаты предлагают скачок в понимании этого заболевания, что обеспечивает генетически обоснованные рамки для разработки клинических испытаний с целью разработки более эффективного лечения MPAL". 

"Короче говоря, это поможет производить лекарства там, где мы сможем быть намного увереннее в том, где производятся модификации, чтобы в будущем минимизировать побочные эффекты".

Исследователи сообщают об успешной классификации пациентов с тройным раком молочной железы, которая впервые позволила бы врачам различать тех, кто может быть вылечен, и тех, кто может пострадать от рецидива. 

По данным исследователей, около трети пациентов могут воспользоваться этой терапией, которая может предложить ремиссии, облегчить симптомы и спасти жизни.

"Это прекрасный путь для исследования, особенно для 30 процентов детей, которые борются или не справляются со стандартной терапией".

Эти результаты улучшают наше понимание того, как на мозг влияет болезнь Паркинсона...

"Эти результаты дают проблеск надежды людям, страдающим формой рассеянного склероза, которая вызывает длительную нетрудоспособность, но не имеет многих вариантов лечения".

"Заложив основу для более рационального проектирования и более глубокого понимания лечения на основе сфокусированного ультразвука, наша работа может помочь улучшить лечение любой опухоли головного мозга - первичной или метастатической - а также может революционизировать подходы к иммунотерапии опухолей путем улучшения локализованной доставки иммунных клеток, убивающих опухоли".

"Эти открытия о невероятном умственном расцвете даже в контексте рака являются прекрасным свидетельством жизнестойкости пациентов и обнадеживающим посланием для пациентов, их семей и медицинских работников", - заявил Фуллер-Томсон.