У детей с муковисцидозом появился шанс дышать легче

Новый препарат для лечения муковисцидоза (МВ) под названием Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), известный в США как Symdeko , безопасно и эффективно разжижает густую, липкую слизь у детей 6-11 лет.

Ранее одобренный для пациентов с МВ старше 12 лет, производитель подал заявку на продление разрешения в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в конце 2018 года и планирует сделать то же самое в Европейском агентстве по лекарственным средствам в конце этого года.

Новое разрешение будет распространяться на детей, имеющих две копии наиболее распространенной мутации F508del в гене CFTR или одну копию F508del и одну мутацию остаточной функции. Более подробную информацию можно найти в полной версии статьи.