Здесь представлен обзор каждого препарата, который поможет вам и вашему врачу принять решение о лечении муковисцидоза: 

Препарат для лечения болезни Паркинсона Nourianz istradefylline), разработанный компанией Kyowa Hakko Kirin, получил одобрение FDA в качестве дополнительного средства к levodopa.

Препарат Radicutedaravone), показанный для замедления прогрессирования ALS, теперь одобрен для пациентов в Китае.

Препараты Orkambi и Symkevi были отклонены Шотландским консорциумом по лекарственным средствам (SMC), поскольку, по их мнению, затраты перевешивают преимущества.

Vitrakvi larotrectinib) рекомендован CHMP для одобрения в ЕС.

Новый препарат для лечения рака кожи, одобренный в ЕС для взрослых с метастатической или местнораспространенной сквамозной карциномой кожи.

Препарат Vyndaqel tafamidis) одобрен в США после того, как исследование показало увеличение выживаемости и сокращение времени пребывания в больнице из-за проблем с сердцем.

Одобрение следующей фазы клинических испытаний делает пациентов с ALS еще на один шаг ближе к доступу к новому методу лечения, замедляющему прогрессирование болезни.

Основываясь на многообещающих результатах клинических испытаний III фазы, Министерство здравоохранения Канады приняло решение расширить применение препарата Kalydeco (ivacaftor), включив в него детей в возрасте от 1 до 2 лет. 

Недавнее клиническое исследование показало, что Symdeko (тезакафтор/ивакафтор) может безопасно и эффективно разжижать густую, липкую слизь у детей 6-11 лет.

Испытание III фазы показывает, что препарат Copiktra duvelisib) может быть использован для лечения пациентов с рецидивирующим или рефрактерным хроническим лимфоцитарным лейкозом и лимфоцитарной лимфомой малого размера.

Onpattro (патисиран) - первый в своем классе препарат, замедляющий прогрессирование наследственного транстиретинового амилоидоза (hATTR).

Новое лекарство показывает статистически значимые улучшения для пациентов с раком простаты.

Австралия обеспечивает возмещение расходов на лекарства от муковисцидоза.

Европейская комиссия одобрила препарат Alunbrig brigatinib) для лечения определенного типа рака легких.