Новые одобренные препараты для лечения муковисцидоза

Муковисцидоз - редкое, опасное для жизни генетическое заболевание, которым страдают более 70 000 человек во всем мире. Оно вызывается мутацией гена CFTR, который регулирует транспортировку соли и воды в организме. Мутация CFTR пропускает в клетки слишком много соли и воды. Это приводит к скоплению густой, липкой слизи в трубах и проходах организма. Эти закупорки повреждают легкие, пищеварительную систему и другие органы. Симптомы начинаются в раннем детстве и включают постоянный кашель, повторяющиеся инфекции грудной клетки и легких и плохой набор веса.

Сегодня существует несколько методов лечения, которые помогают справиться с муковисцидозом. Новейшим препаратом, одобренным Европейским медицинским агентством (EMA) для лечения муковисцидоза, является Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

Одобрение препарата Kaftrio (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор) EMA в августе 2020 года произойдет после одобрения препарата Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) в октябре 2019 года. 

Здесь представлен обзор каждого препарата, который поможет вам и вашему врачу принять решение о лечении муковисцидоза: 

Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

21 октября 2019 года препарат Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) был одобрен Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) для лечения людей в возрасте от 12 лет с некоторыми формами муковисцидоза (МВ).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) - это комбинация ивакафтора, тезакафтора и элексакафтора, предназначенная для лечения муковисцидоза (МВ) у пациентов в возрасте 12 лет и старше, имеющих хотя бы одну мутацию F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR). Препарат выпускается в комбинированных таблетках с фиксированной дозировкой, содержащих элексакафтор 100 мг, тезакафтор 50 мг и ивакафтор 75 мг, а также в таблетках, содержащих ивакафтор 150 мг. 

Kaftrio (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор)

21 августа 2020 года препарат Kaftrio (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор) получил разрешение EMA на продажу на всей территории ЕС для использования в комбинации с препаратом Kalydeco (ивакафтор) для лечения людей в возрасте от 12 лет с некоторыми формами муковисцидоза (МВ).

Kaftrio (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор) показан в комбинированной схеме с таблетками ивакафтора 150 мг (в упаковку не входит) для лечения муковисцидоза (МВ) у пациентов в возрасте 12 лет и старше, имеющих хотя бы одну мутацию F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR). Препарат выпускается в виде комбинированных таблеток с фиксированной дозировкой, содержащих элексакафтор 100 мг, тезакафтор 50 мг и ивакафтор 75 мг.

Полную инфографику о лекарствах можно скачать здесь. 

Если вы или ваши знакомые хотите получить доступ к Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) или Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) в сочетании с Kalydeco, мы можем помочь. 

Свяжитесь с нашей группой поддержки пациентов для получения дополнительной информации.