Orkambi одобрен в Австралии, последуют ли за ним другие?

Последнее обновление: 01 ноября 2019

Семья, пускающая мыльные пузыри

Австралия присоединилась к США, Германии, Австрии, Дании, Ирландии, Италии, Швеции и Нидерландам, предложив возмещение расходов на препарат Orkambi lumacaftor/ivacaftor), который в настоящее время используется для лечения больных муковисцидозом (МВ). Годовая стоимость препарата составляет более 250 тысяч австралийских долларов, поэтому многие семьи не могли оплачивать его из своего кармана. Благодаря субсидии ежемесячные расходы сократятся с 20 000 долларов до 40 долларов.

О муковисцидозе

Муковисцидоз - неизлечимое генетическое заболевание, при котором слизь сгущается и скапливается в дыхательных и пищеварительных путях. Пациенты, подходящие для лечения препаратом Orkambi lumacaftor/ivacaftor), имеют мутацию F508del в гене, который кодирует белок, называемый трансмембранным регулятором проводимости при муковисцидозе (CFTR). Они не могут регулировать количество воды, выделяемой легкими и желудком. Вода смазывает прохождение слизи и инородных частиц из легких, а также позволяет переваривать пищу. Хотя у страдающих этим заболеванием нет явных внешних признаков, такие симптомы, как затрудненное дыхание, кашель, проблемы с пищеварением, усталость и высокая вероятность легочной инфекции, являются частью их повседневной жизни. При лечении такими препаратами, как Orkambi lumacaftor/ivacaftor), многие пациенты замечают заметную разницу в своей способности переваривать пищу, набираться энергии и свободно дышать.

Утверждение

Orkambi lumacaftor/ivacaftor) был одобрен в нескольких странах для применения у взрослых. Учитывая недавние положительные результаты, показанные у детей, Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) также одобрило препарат для лечения детей в возрасте до 2 лет, так что у них тоже будет больше шансов прожить более долгую жизнь. По словам Джона Макнамары, доктора медицины, ведущего исследователя и медицинского директора программы по лечению МВ в Детской больнице Миннесоты, "это одобрение - значительное событие, которое позволит врачам начать лечение основной причины заболевания в этой популяции раньше, чем когда-либо прежде".

Ранее в этом году FDA одобрило еще один препарат для лечения МВ под названием Symdeko (тезакафтор/ивакафтор). Это еще один вариант для пациентов старше 12 лет с двумя копиями мутации F508del или имеющих хотя бы одну мутацию в гене CFTR, которая реагирует на тезакафтор/ивакафтор.

Так ли эффективен Orkambi lumacaftor/ivacaftor), как считалось ранее?

Канада и Великобритания входят в число стран, которые не одобрили препарат, заявив, что его эффективность неясна. В пресс-релизе доктор Елена Шнайдер, исследователь из Университета Мельбурна, говорит, что, согласно ее исследованию, комбинация лумакафтора и ивакафтора может снизить общую эффективность лекарства. Однако исследования продолжаются, чтобы полностью понять влияние комбинации на организм.

Orkambi в Великобритании

В анализе 2017 года, проведенном в Великобритании, сообщалось о 10 500 больных МВ, из которых почти 91% имели мутацию F508del. Стоимость препарата Orkambi lumacaftor/ivacaftor) в расчете на одного пациента составляет около 100 000 фунтов стерлингов в год и не компенсируется NHS.

Orkambi в Канаде

По последним данным Канадского регистра муковисцидоза, примерно 4200 человек в Канаде страдают муковисцидозом, и 88% из них имеют мутацию F508del. Лекарство стоит около 250 000 канадских долларов на одного пациента и не компенсируется канадским правительством.

Возмещение

Население Великобритании примерно в два раза больше населения Канады, в ней зарегистрировано в три раза больше больных муковисцидозом, а частота встречаемости мутации примерно такая же. Эти две страны являются одними из нескольких других, которые все еще ждут более выгодного предложения от производителя. О текущих ценовых предложениях известно немного, но ясно одно: при таком высоком ценнике стоимость препарата слишком высока для средней семьи, чтобы платить из своего кармана. Благодаря программе возмещения расходов 1200 семей в Австралии смогут позволить себе это лекарство.

Где можно приобрести Orkambi lumacaftor/ivacaftor)?

Если Orkambi lumacaftor/ivacaftor) не одобрен или не доступен в вашей стране, в большинстве стран можно импортировать лекарство по принципу "именного пациента". Если вы или ваш близкий человек ищете лекарство от МВ, которого еще нет в продаже, прочитайте нашу главную страницу, чтобы понять, как наша команда может помочь. Наша команда ежедневно доставляет лекарства по всему миру на условиях "Именной пациент", а ее услуги высоко оцениваются врачами и пациентами.

Источники

Блог