Onpattro (патисиран): первый РНКи-терапевтический препарат, одобренный в Европейском союзе

В 2018 году Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило внутривенный препарат Onpattro (патисиран), созданный компанией Alnylam Pharmaceuticals для лечения полинейропатии (поражения периферических нервов) при наследственном амилоидозе у взрослых. Европейское агентство по лекарственным средствам также выдало разрешение на продажу препарата Onpattro (патисиран) для взрослых с полинейропатией 1 и 2 стадии. Ранее в Европейском союзе существовали ограниченные возможности по изменению прогрессирования заболевания.

У пациентов с этим типом амилоидоза мутация приводит к накоплению в организме аномальных белков - амилоидов. Это приводит к слабости, онемению и боли в конечностях. Препарат Onpattro (патисиран), созданный на основе научных разработок в области РНК-интерференции, удостоенных Нобелевской премии, предназначен для вмешательства в специфические мессенджерные РНК, которые производят мутировавший транстиретин (TTR), амилоиды, в печени. Это уменьшает образование амилоидов и облегчает симптомы полинейропатии, связанной с амилоидозом hATTR. Такое снижение может замедлить или остановить прогрессирование заболевания. Дополнительную информацию об одобрении этого препарата можно найти здесь.