Vyndaqel tafamidis) продлевает жизнь пациентам с FAP

Исследователи из Госпиталя Санту-Антониу и Института молекулярной медицины Жуана Лобу Антунеша (Португалия) возглавили группу, которая изучала влияние трансплантации печени или Vyndaqel tafamidis), терапии, модифицирующей болезнь, на выживаемость пациентов с ранней стадией семейной амилоидной полинейропатии (FAP).

FAP - редкое, медленно прогрессирующее заболевание, вызванное наличием мутировавшего белка крови под названием транстиретин (TTR). Этот дефектный белок легко разрушается, что приводит к накоплению фиброзных отложений на органах и тканях, вызывающих слабость, онемение и боль в конечностях. Варианты лечения пациентов с FAP включают пересадку печени или прием Vyndaqel tafamidis), который предназначен для замедления прогрессирования заболевания у пациентов на ранних стадиях.

Как заявляют исследователи, главный клинический результат этого исследования выживаемости заключается в том, что Vyndaqel tafamidis) или трансплантация печени "за последние 25 лет кардинально изменили долгосрочный прогноз для пациентов с TTR-FAP, превратившись из прогрессирующего [...] смертельного заболевания в более хроническое состояние, лечение которого приводит к замедлению прогрессирования болезни". Было показано, что у пациентов моложе 50 лет Vyndaqel tafamidis) снижает риск смертности на 91 %, а трансплантация печени снижает риск на 63 % по сравнению с пациентами, не получавшими лечения. Узнайте больше, посетив сайт FAP News Today.