Новая генная терапия для лечения СМА на горизонте

Новый внутривенный препарат Zolgensma onasemnogene abeparvovec) получил приоритетный отзыв Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) 1 типа у детей в возрасте до 9 месяцев.

СМА - редкое генетическое заболевание, при котором по мере прогрессирования снижается функция мышц. Тип 1 этого заболевания является наиболее частой и тяжелой формой. У детей с СМА 1-го типа симптомы обычно проявляются вскоре после рождения, и если их не лечить, они не смогут поднимать голову, сидеть без посторонней помощи, нормально дышать, кашлять и глотать. Единственное лекарство, одобренное в настоящее время для лечения СМА, предполагает пожизненное инвазивное лечение, состоящее из периодических инъекций в спинномозговую жидкость.

По словам Дэвида Леннона, президента компании-разработчика Zolgensma onasemnogene abeparvovec) (AveXis), новое лекарство представляет собой генную терапию, которая предназначена для "одноразовой, потенциально целебной терапии". Доктор Леннон также заявил, что их новое лекарство "устраняет генетическую первопричину СМА без необходимости повторного приема" и поэтому "представляет собой потенциально значительный терапевтический прогресс для этих пациентов и их семей". Zolgensma onasemnogene abeparvovec) может стать вторым препаратом для лечения СМА, если получит одобрение; первый препарат Spinraza был одобрен FDA для педиатрических и взрослых пациентов в декабре 2016 года.

Более подробную информацию вы можете найти в полной версии статьи на SMA News Today.