Информация о возмещении расходов на Spinraza nusinersen)

Препарат Spinraza nusinersen) предназначен для лечения детей и взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Препарат вводится в спинномозговую жидкость каждые несколько месяцев и стоит примерно 82 500 евро за флакон объемом 5 мл для одного курса лечения. В ходе клинических испытаний было доказано, что лечение этим препаратом замедляет прогрессирование заболевания и улучшает двигательные функции.

Поскольку симптомы СМА со временем ухудшаются, важно начать лечение как можно скорее, чтобы сохранить двигательную функцию. Чем дольше ждать одобрения или доступности этого препарата, тем хуже будет состояние пациента. Терапия проводится до тех пор, пока пациент отвечает на лечение. Учитывая, что наиболее распространенные типы СМА поражают младенцев и являются пожизненным заболеванием, многим семьям трудно позволить себе эту терапию без финансовой помощи.

Виды спинальной мышечной атрофии

Спинальная мышечная атрофия (СМА) - это генетическое заболевание, которое вызывает слабость и истощение мышц из-за потери нервных клеток, называемых двигательными нейронами, которые контролируют движения. Различные типы СМА классифицируются в зависимости от изменений в определенном гене, возраста пациента на момент начала заболевания и тяжести мышечной слабости.

СМА 1 типа: начало заболевания до 6 месяцев, наиболее распространенный тип
СМА 2 типа: начало заболевания между 6 и 18 месяцами
СМА 3 типа: обычно более легкое, начало заболевания обычно позднее, но может наступить уже в 12 месяцев.

-Тип 3a: начало заболевания в возрасте до 3 лет
-Тип 3b: начало заболевания после 3 лет и обычно более медленное прогрессирование.

СМА 4-го типа: начало заболевания у взрослых, обычно после 35 лет, обычно наиболее легкое и наименее распространенное.

Чтобы узнать больше об этом заболевании и методах его лечения, прочтите нашу предыдущую статью под названием Spinraza- новое лекарство от спинальной мышечной атрофии.

Возмещение

Spinraza nusinersen) производится фармацевтической компанией Biogen. В большинстве стран мира этот препарат одобрен для лечения пациентов с сахарным диабетом 1-3 типа. Хотя некоторые страны одобрили Spinraza nusinersen), не все из них сделали его доступным. Подробнее о Spinraza (nusinersen) вы можете узнать здесь.

Обычно страны должны сначала одобрить лекарство, прежде чем министерство здравоохранения займется вопросом возмещения расходов. На сегодняшний день более 50 стран уже согласились компенсировать или ведут переговоры о возмещении расходов на этот препарат. Однако критерии возмещения варьируются от страны к стране: одни предлагают полное возмещение для всех типов СМА, другие - только для пациентов с I типом, например.

Возмещается ли стоимость Spinraza nusinersen) в моей стране?

Если вы хотите узнать больше о наличии или возмещении расходов в вашей стране, пожалуйста, свяжитесь с нами - наша служба поддержки будет рада предоставить вам дополнительную информацию.

В тех случаях, когда Spinraza nusinersen) не доступна через местное министерство здравоохранения (даже если предлагается компенсация), ее можно получить через систему персонального импорта "Именной пациент", которая позволяет пациентам, нуждающимся в срочной помощи, получить доступ к таким лекарствам.

Чтобы проиллюстрировать различия в том, как страны предоставляют компенсацию, ниже приведены три примера стран, где Spinraza nusinersen) возмещается и доступен, возмещается, но не доступен, и где он не возмещается и не доступен. Далее следует полный список стран и их статус возмещения.

3 Страны, в которых Spinraza nusinersen) возмещается и доступна

Италия: возмещаемый доступ; для пациентов с СМА I, II и III типов; без возрастных ограничений
Норвегия: возмещаемый доступ; для пациентов с СМА I, II и IIIa типов; от 0 до 18 лет
Нидерланды: возмещаемый доступ; для определенных групп пациентов с СМА I, II и IIIa типов.

-Тип I, инфантильное начало: 0-6 месяцев, диагностировано не более чем за 26 недель до начала лечения
-Тип II и IIIa, позднее начало: от 6 до 20 месяцев, диагностировано не более чем за 94 месяца до начала лечения
-Пресимптоматические младенцы, диагностированные на основании генетических тестов.

3 страны, в которых Spinraza nusinersen) возмещается, но недоступна

Румыния: возмещаемый доступ в соответствии с этикеткой (октябрь 2018 г.); для пациентов, страдающих спинальной мышечной атрофией 5q (SMA)

-В настоящее время не доступен на румынском рынке, пациенты ищут лекарства в Италии

Хорватия: возмещаемый доступ; для пациентов, страдающих СМА I, II и III типов; в возрасте до 18 лет; не находящихся на вентиляции легких

-Непредоставляется через Хорватскую больничную кассу (HZZO), которая управляет универсальной системой здравоохранения.

Польша: возмещаемый доступ; для пациентов, страдающих всеми типами СМА; без возрастных ограничений

-Вступает в силу 1 января 2019 г.
- Больницы в процессе оформления документов для доставки лекарств.

3 страны, в которых Spinraza nusinersen) не возмещается и не доступна

Бразилия: предложение о возмещении расходов отклонено

-По данным Secretária de Vigilância em Saúde, Министерства здравоохранения Бразилии, Spinraza nusinersen) одобрена, но не продается из-за отсутствия четких положительных результатов
-Пациенты в настоящее время платят полную цену за лекарства или предпочитают судиться с Министерством здравоохранения Бразилии, чтобы разделить расходы.

Великобритания: не возмещается NHS, за исключением Шотландии для СМА I типа

-Шотландский консорциум по лекарственным средствам рассматривает возможность более широкого применения препарата в рамках недавно созданной категории "ультраорфанного лечения".

Турция: ведутся переговоры о возмещении расходов

-Программа раннего доступа доступна для пациентов с СМА типа I, не находящихся на вентиляции легких.

*Таблица составлена на основе информации, предоставленной организацией SMA Support UK
**Вся информация в этой статье актуальна на момент написания статьи, насколько это возможно. Пожалуйста, свяжитесь с нами для получения последних обновлений.

Дополнительные источники

1. Spinraza nusinersen). Официальный сайт.
2. Типы SMA. Новости СМА сегодня. Accessed December 2018.
3. FDA одобрило препарат SPINRAZA™nusinersen) компании Biogen, первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Biogen, Dec 2016. Accessed December 2018.
4. Biogen Perspective on Innovative Pricing & Contracting [PDF]. SMA Support UK. Accessed December 2018.
5. Biogen SMA Community Update UK October 2018 [PDF]. SMA Support UK.Accessed December 2018.