месяц осведомлённости о ALS

Что мы задумали, и что дальше?

Месяц осознания ALS, наконец, подошел к концу, и какой это был месяц. Целью месяца был сбор информации и средств для проведения исследований по излечению от БАС (бокового амиотрофического склероза) - сложного, прогрессирующего нейродегенеративного расстройства, которое поражает определенные клетки головного и спинного мозга, необходимые для движения мышц.

Институт развития терапии ALS(ALS TDI) выбрал тему "В трех словах" - поощрение людей к тому, чтобы они делились своими мыслями, надеждами и чувствами по поводу ALS с онлайн-сообществом. Наша команда также приняла участие (см. ниже).

Занятые пчёлы

Дела пошли в гору, когда впервые за 22 года FDA (Федеральное агентство по контролю за продуктами питания и лекарствами США) одобрило препарат под названием Radicava (edaravone)для лечения ALS (также известной как болезнь Лу Герига). Мы вошли в наш офис в понедельник утром и обнаружили, что все находится в состоянии (очень позитивного) шквала; электронная почта и телефоны были завалены сообщениями от пациентов со всего мира, спрашивающих, можем ли мы помочь им импортировать edaravone (продается под названием Radicu в Японии). Новость попала в заголовки газет; теперь все знали об этом препарате для лечения ALS, который уже был одобрен японским регулирующим органом в 2015 году и который мы уже несколько месяцев помогали пациентам и их специалистам получить.

Судя по запросам, которые мы получили в последнее время, печать одобрения FDA, похоже, повысила уверенность терапевтов и неврологов во всем мире в том, что они смогут выписывать edaravone своим пациентам - некоторые из них уже давно пытаются получить доступ к этому препарату. (Для заказапрепарата через нас всем пациентам требуется рецепт врача).

Жужжание вокруг

Мы были абсолютно счастливы, что смогли доставить Radicutрекордному количеству пациентов в последние дни. Волнение пациентов, с которыми мы общались, когда они поняли, что могут получить этот препарат сразу же (и по гораздо более низкой цене, чем текущая прогнозируемая цена в США), было ощутимым:

"Кажется слишком хорошим, чтобы верить, что мы можем получить этот препарат через две недели... Надеюсь, вы знаете, как вы нуждаетесь...[помогаете нам] в своевременном получении необходимых лекарств". Перемещение по коварным водам бюрократической волокиты и испытаний кажется таким невероятно жестоким, когда возможность замедлить прогрессирование этой ужасной болезни висит на волоске".

Это была абсолютная радость - видеть, что пациенты наконец-то получили доступ к этому лекарству после столь долгого времени:

"Мой отец принял вчера первую дозу, и мы все очень довольны этим... Я готов рассказать [всем] нуждающимся пациентам об этом лекарстве, до которого нелегко добраться".

Именно такие сообщения поддерживают нас, потому что именно для этого мы и начали свою работу everyone.org - Чтобы помочь пациентам ориентироваться в зачастую сложном и запутанном море лицензионных документов, доставляя им новейшие одобренные препараты в комфортную обстановку в их родной стране, как только они будут одобрены авторитетным регулирующим органом в любой точке мира - быстро, pronto, rápidamente! Речь идет о пациентах и предоставлении им прямого доступа к лучшим вариантам лечения.

Это не останавливается здесь.

Месяц информирования о болезни ALS закончился еще на один год, но наша работа только началась. По оценкам, edaravone будет доступен в аптеках США к августу 2017 года; но даже после этого тысячи пациентов с ALS в Европе, Азии, Австралии и других странах все еще не будут иметь прямого доступа к этому лечению.

Кроме того, как глобальное сообщество, повышение осведомленности об АЛС и дальнейших исследованиях никогда не прекращается. Существуют захватывающие достижения в исследованиях ALS, от лечения на основе ствола до исследования генетических основ некоторых форм ALS; все больше и больше компаний переносят лекарства из исследований на ранней стадии в испытания Фазы 2 и 3.

Сколько времени осталось до того, как мы найдем лекарство от АЛС? Хотелось бы знать. Но одно можно сказать наверняка - как только лекарство будет найдено и одобрено где-то в мире, мы будем усердно работать над тем, чтобы у каждого пациента был путь к нему - как можно быстрее.

"Я выбрал эти три слова, потому что я верю в силу общности, общих знаний и коллективного разума". Это то, что нам нужно, если мы собираемся бороться с ALS по всему миру. Открытый разум и открытые инновации". - Шаак, соучредитель.

"ALS" в ужасной, непредсказуемой болезни, которая поражает людей физически и психологически. Нам нужно больше финансирования на исследования... давайте найдем лекарство от АЛС!" - Катрин, главный операционный директор

"Месяц осведомленности ALS был таким успешным, но на этом он не останавливается". Мы должны обеспечить, чтобы мы продолжали распространять информацию и повышать осведомленность об ALS". - Дейдра, менеджер по коммуникациям

Подробнее о #inthreewords на нашем Instagram счете).