Одобрение лениолизиба в EMA: Как не допустить задержек в лечении

Последнее обновление: 11 ноября 2024 г.

Одобрение лениолизиба в EMA: Как не допустить задержек в лечении

Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.

Узнайте, как

Для пациентов с синдромом активированной PI3K-дельта (APDS) 2023 год принес долгожданные хорошие новости. Первый препарат для лечения этого сверхредкого заболевания, лениолизиб, получил одобрение FDA в марте 2023 года. Рассматриваемый FDA как первый в своем классе препарат, Joenja (leniolisib) является маяком надежды для пациентов во всем мире 1. 

Однако по состоянию на ноябрь 2024 года лениолизиб по-прежнему одобрен только в США и Великобритании. Его одобрение EMA еще не получено, поэтому у пациентов с APDS в Европе остается больше вопросов, чем ответов. 

Вот все, что вам нужно знать о текущем статусе одобрения лениолизиба в Европе. В том числе все варианты безопасного доступа к препарату в удобное для вас время. 

Для чего используется лениолизиб?

Джоенджа (лениолизиб) показан взрослым и детям с синдромом активированной PI3K-дельта (APDS). Препарат действует путем присоединения к ферменту фосфоинозитид-3-киназы дельта и блокирования его активности. Таким образом, он поддерживает B- и T-клетки в их функции борьбы с инфекциями и уменьшает симптомы заболевания 2. 

Каковы результаты клинических испытаний Joenja?

Испытания фазы 2/3, на основании которых FDA приняло решение об одобрении препарата Joenja, длились 12 недель. Некоторые из представленных результатов включают:

  • Джоенджа лучше, чем плацебо, уменьшила размер лимфатических узлов. Скорректированное среднее изменение размера лимфатических узлов составило -0,30 для Joenja по сравнению с +37,30 для плацебо;
  • У пациентов, получавших Джоенджа, количество наивных В-клеток увеличилось на 34,76%. У пациентов, принимавших плацебо, количество наивных В-клеток уменьшилось на 5,37%;
  • Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с применением Joenja, были головная боль, атопический дерматит и синусит 6.

Одобрение препарата Лениолисиб в EMA: Задержки и сроки

Заявка на получение разрешения на продажу препарата Joenja находится на рассмотрении в EMA с 27 октября 2022 года. Как правило, процесс одобрения EMA занимает 210 дней. Однако в случае с препаратом Joenja он занял больше времени, поскольку регулятор запросил дополнительные данные в ноябре 2023 года 3. У производителя, компании Pharming, есть время до января 2026 года, чтобы ответить на дополнительные запросы CHMP. Это означает, что одобрение EMA для лениолизиба вряд ли произойдет раньше 2026 года. 

Если CHMP даст положительную рекомендацию, то официальное разрешение EMA на препарат должно быть получено в течение 67 дней с этой даты. Короче говоря, европейские пациенты должны получить доступ к лениолизибу где-то во втором полугодии 2026 года. 

Когда лениолизиб будет доступен в Европе?

Что интересно, одобрение EMA не означает, что лениолизиб сразу же появится на местных рынках. Каждое государство-член ЕС должно пройти свои собственные процедуры, прежде чем это произойдет, включая переговоры с производителем о цене и решения о возмещении расходов. 

Длительность этих процессов сильно различается в зависимости от страны. Среднее время от утверждения до получения разрешения варьируется от 102 дней в Германии до 1 081 дня в Эстонии, а в среднем по ЕС составляет 636 дней 4. 

Другими словами, некоторые пациенты в Европе смогут получить лениолизиб уже в 2026 году, а другим придется ждать еще несколько лет.

Лениолисиб в Великобритании: Когда он будет доступен? 

В сентябре 2024 года лениолизиб был одобрен в Великобритании. 

Будет ли лениолизиб доступен в системе NHS?

Хотя лениолизиб уже одобрен MHRA, он еще не доступен в NHS. Будет ли это сделано и когда, будет зависеть от результатов рассмотрения препарата в NICE. Решение о включении лениолизиба в NHS ожидается в марте 2025 года 5.  

Если NICE рекомендует включить Joenja (leniolisib) в NHS, препарат должен стать доступным для пациентов в течение 3 месяцев с момента принятия решения NICE.

Таким образом, наиболее ранняя дата, когда пациенты с APDS в Великобритании смогут получить лениолизиб в рамках NHS, приходится на июнь 2025 года.

Как безопасно получить лениолизиб до его одобрения EMA

Несмотря на приведенные выше сроки, ожидание - не единственный вариант для пациентов с APDS в Европе. 

Вы можете сразу же получить доступ к лекарству, импортировав его для личного использования. Эта возможность известна как "Импорт именного пациента", или расширенный доступ. Вот как это работает. 

Лениолисиб расширенный доступ

Даже если лекарство еще не одобрено или не доступно в вашей стране, вы можете получить к нему доступ на законных основаниях. Положение, известное как "Импорт по требованию пациента", позволяет вам покупать и импортировать лекарство, если оно соответствует указанным условиям:

  • где-то это утверждено;
  • он не одобрен и не доступен в вашей стране (пока);
  • у него нет локальных альтернатив, и
  • он предназначен для личного пользования.

Для этого необходимо получить рецепт от лечащего врача. Как и во всех других случаях, врач берет на себя ответственность за лечение. В каждой стране могут быть свои требования к документации.

Хотите начать лечение лениолизибом раньше, используя правила ввоза именных пациентов? Сначала вам необходимо проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Поделитесь им с нашей командой на сайте Everyone.org. Мы поможем вам купить лениолизиб немедленно.

 

Купить лениосилиб

 

 

Ссылки:

  1. FDA одобрило первое средство для лечения синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта. FDA, 24 марта 2023 года.
  2. EU/3/20/2339 - сиротское назначение для лечения синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта | Европейское агентство по лекарственным средствам. Европейское агентство по лекарственным средствам, 25 мая 2021 г.
  3. Компания Pharming Group представила обновленную информацию о пересмотре EMA MAA препарата лениолизиб и планах по подаче заявки на одобрение в Великобритании. Pharming Group N.V., 10 ноября 2023 г.
  4. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, доступ 9 апреля 2024 года.
  5. Лениолисиб для лечения синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта у людей в возрасте 12 лет и старше [ID6130]. NICE, Accessed 09 April 2024.
  6. Исследование эффективности CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI. ClinicalTrials.gov, Accessed 09 April 2024.