Одобрение лениолизиба в EMA: Как не допустить задержек в лечении

Последнее обновление: 09 апреля 2024 г.

Для пациентов с синдромом активированной PI3K-дельта (APDS) 2023 год принес долгожданные хорошие новости. Первый препарат для лечения этого сверхредкого заболевания, лениолизиб, получил одобрение FDA в марте 2023 года. Рассматриваемый FDA как первый в своем классе препарат, Joenja (leniolisib) является маяком надежды для пациентов во всем мире ¹.

Однако по состоянию на апрель 2024 года лениолизиб по-прежнему одобрен только в США. Его одобрение MHRA и EMA еще не получено, поэтому у пациентов с APDS в Европе и Великобритании остается больше вопросов, чем ответов.

Здесь собрано все, что вам нужно знать о текущем статусе одобрения препарата лениолизиб в Европе и Великобритании. В том числе все варианты безопасного доступа к препарату в удобное для вас время.

Для чего используется лениолизиб?

Джоенджа (лениолизиб) показан взрослым и детям с синдромом активированной PI3K-дельта (APDS). Препарат действует путем присоединения к ферменту фосфоинозитид-3-киназы дельта и блокирования его активности. Таким образом, он поддерживает B- и T-клетки в их функции борьбы с инфекциями и уменьшает симптомы заболевания ².

Каковы результаты клинических испытаний Joenja?

Испытания фазы 2/3, на основании которых FDA приняло решение об одобрении препарата Joenja, длились 12 недель. Некоторые из представленных результатов включают:

Джоенджа лучше, чем плацебо, уменьшила размер лимфатических узлов. Скорректированное среднее изменение размера лимфатических узлов составило -0,30 для Joenja по сравнению с +37,30 для плацебо;
У пациентов, получавших Джоенджа, количество наивных В-клеток увеличилось на 34,76%. У пациентов, принимавших плацебо, количество наивных В-клеток уменьшилось на 5,37%;
Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с применением Joenja, были головная боль, атопический дерматит и синусит ⁶.

Одобрение препарата Лениолисиб в EMA: Задержки и сроки

Заявка на получение разрешения на продажу препарата Joenja находится на рассмотрении в EMA с 27 октября 2022 года. Как правило, процесс одобрения EMA занимает 210 дней. Однако в случае с Joenja он занял больше времени, поскольку регулятор запросил дополнительные данные в ноябре 2023 года ³.

По текущим данным, CHMP примет решение об одобрении лениолизиба в Европе где-то в первой половине 2024 года ³. Если CHMP даст положительную рекомендацию, официальное одобрение препарата EMA должно быть получено в течение 67 дней с этой даты.

Когда лениолизиб будет доступен в Европе?

Что интересно, одобрение EMA не означает, что лениолизиб сразу же появится на местных рынках. Каждое государство-член ЕС должно пройти свои собственные процедуры, прежде чем это произойдет, включая переговоры с производителем о цене и решения о возмещении расходов.

Длительность этих процессов сильно различается в зависимости от страны. Среднее время от утверждения до получения разрешения варьируется от 102 дней в Германии до 1 081 дня в Эстонии, а в среднем по ЕС составляет 636 дней ⁴.

Другими словами, некоторые пациенты в Европе смогут получить лениолизиб уже в 2024 году, а другим придется ждать еще пару лет.

Лениолисиб в Великобритании: Когда он будет доступен?

Компания Pharming, производитель препарата Joenja, заявила о своем намерении подать заявку на получение разрешения MHRA в первой половине 2024 года. Согласно действующим ускоренным процедурам, решение об одобрении лениолизиба в Великобритании должно быть принято в течение 110 дней с момента подачи заявки.

Будет ли лениолизиб доступен в системе NHS?

Это будет зависеть от результатов обзора препарата, проведенного NICE. Решение о включении лениолизиба в программу NHS ожидается в декабре 2024 г. ⁵. Разумеется, это зависит от положительного результата рассмотрения заявки на одобрение MHRA.

Если NICE рекомендует включить Joenja в NHS, препарат должен стать доступным для пациентов в течение 3 месяцев с момента принятия решения NICE.

Таким образом, самая ранняя дата, когда пациенты APDS в Великобритании смогут получить доступ к лениолизибу, - март 2025 года.

Как безопасно получить лениолизиб до его одобрения MHRA и EMA

Несмотря на приведенные выше сроки, ожидание - не единственный вариант для пациентов с APDS в Европе и Великобритании.

Вы можете сразу же получить доступ к лекарству, импортировав его для личного использования. Эта возможность известна как "Импорт именного пациента", или расширенный доступ. Вот как это работает.

Лениолисиб расширенный доступ

Даже если лекарство еще не одобрено или не доступно в вашей стране, вы можете получить к нему доступ на законных основаниях. Положение, известное как "Импорт по требованию пациента", позволяет вам покупать и импортировать лекарство, если оно соответствует указанным условиям:

где-то это утверждено;
он не одобрен и не доступен в вашей стране (пока);
у него нет локальных альтернатив, и
он предназначен для личного пользования.

Для этого необходимо получить рецепт от лечащего врача. Как и во всех других случаях, врач берет на себя ответственность за лечение. В каждой стране могут быть свои требования к документации.

Хотите начать лечение лениолизибом раньше, используя правила ввоза именных пациентов? Сначала вам необходимо проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Поделитесь им с нашей командой на сайте Everyone.org. Мы поможем вам купить лениолизиб немедленно.