Гивиностат одобрен EMA: Как долго ждать (и как не ждать)?

Последнее обновление: 24 апреля 2024 г.

Гивиностат одобрен EMA: Как долго ждать (и как не ждать)?

Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.

Узнайте, как

В марте 2024 года FDA одобрило препарат Duvyzat (гивиностат) в качестве первого нестероидного препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) 1. Хотя это положительная новость для всех пациентов и их семей, у тех, кто находится за пределами США, возникает обычный вопрос: когда гивиностат для лечения МДД будет одобрен и в их странах?

Для пациентов, проживающих в ЕС и Великобритании, здесь представлено все, что вам нужно знать о сроках получения разрешения MHRA и EMA на применение гивиностата. В том числе способы получения доступа к препарату до того, как он появится в вашей стране.

Для чего используется гивиностат?

Препарат Дувизат (гивиностат) показан для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов старше 6 лет 2. Благодаря принципу действия гивиностата, он потенциально может использоваться и для лечения мышечной дистрофии Беккера (МДБ), как указывает производитель препарата, компания Italfarmaco 3. Однако в настоящее время препарат не одобрен для лечения БМД.

Как действует гивиностат?

Гивиностат - это ингибитор HDAC. Он блокирует тип ферментов, называемых деацетилазами гистонов (HDAC). HDAC играют роль в активации и деактивации генов, которые могут снижать регенерацию мышц при болезни Дюшенна. Блокируя HDACs, гивиностат призван стимулировать восстановление мышц, увеличить регенерацию мышечных волокон, уменьшить воспаление и фиброз 4.

Статус одобрения Гивиностата в EMA

Заявка на получение разрешения на продажу препарата "Дювизат" находится на рассмотрении в EMA с августа 2023 года. Обычно рассмотрение занимает до 210 дней, не считая перерывов на запрос дополнительной информации у производителя. Согласно этому стандартному графику, решение по заявке на гивиностат должно быть принято к середине 2024 года. Однако произойдет ли это, пока неизвестно. 

Когда гивиностат появится в продаже в Европе?

К сожалению, даже если гивиностат получит одобрение EMA к середине 2024 года, это не означает, что он сразу же станет доступен на территории ЕС. Время, необходимое для получения разрешения EMA до выхода на рынок, сильно различается в разных странах-членах ЕС. Для сиротских препаратов, таких как гивиностат, среднее время выхода на рынок колеблется от 102 дней в Германии до 1 081 дня в Эстонии, а в среднем по ЕС составляет 636 дней 4. 

Другими словами, некоторые страны ЕС могут получить доступ к гивиностату уже в 2024 году, но большинству пациентов из ЕС придется ждать еще как минимум год, прежде чем препарат появится на их местных рынках. 

Когда гивиностат появится в продаже в Великобритании?

По состоянию на апрель 2024 года гивиностат еще не одобрен и не доступен в Великобритании. Однако это не означает, что британским пациентам придется долго ждать.

С начала 2024 года лекарства, уже одобренные надежным регулятором (например, FDA или EMA), могут получить ускоренное рассмотрение и одобрение MHRA на основе Международной процедуры признания. Это не происходит автоматически. Производитель препарата, компания Italfarmaco, должна инициировать процесс утверждения. Чтобы поддержать этот процесс, организация Duchenne UK также запускает собственную кампанию, направленную на то, чтобы MHRA ускорило признание решения FDA по гивиностату.

Учитывая вышесказанное, теоретически возможно, что гивиностат получит одобрение MHRA в 2024 году. Произойдет ли это на практике, пока неизвестно.

Будет ли гивиностат доступен в системе NHS?

Чтобы включить гивиностат в программу NHS, необходимо получить положительный отзыв NICE. Процесс рассмотрения уже начат, но дата публикации решения не указана.

При условии одобрения MHRA и положительного отзыва NICE гивиностат должен поступить в продажу в NHS в течение 3 месяцев с момента принятия решения NICE. 

Как безопасно получить Дувизат (гивиностат) до его одобрения MHRA или EMA

Ожидание лечения может быть сложной задачей, особенно в отсутствие четких сроков. Хорошая новость заключается в том, что существуют безопасные и законные способы начать лечение гивиностатом до того, как он станет доступен в вашей стране. 

Один из вариантов - найти и принять участие в клиническом исследовании. Другой вариант - купить и импортировать гивиностат для личного использования. 

Вот как работает каждый из вариантов.

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям гивиностата

Чтобы получить быстрый доступ к препарату Duvyzat, вы можете попробовать присоединиться к текущему клиническому исследованию. Для этого вы должны соответствовать критериям отбора. Вам также понадобится поддержка вашего лечащего врача. Следует иметь в виду, что участие в испытаниях не гарантирует, что вы попадете в группу лечения. Вместо нее вы можете получить плацебо. 

Вот несколько мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний гивиностата:

  • ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Однако некоторые из них открыты и для иностранных участников. В настоящее время это исследование гивионостата собирается начать набор пациентов по всей Европе. Возможно, за ним стоит понаблюдать.
  • EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования, проводимые в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Информацию о таких исследованиях можно найти в Реестре клинических исследований ЕС.
  • myTomorrows: Эта организация помогает пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Купить гивиностат в качестве именного пациента

В большинстве стран пациентам разрешено покупать и импортировать лекарства, которые могут улучшить их жизнь или устранить угрожающие жизни состояния. Особенно если эти лекарства еще не одобрены или не доступны на местном рынке.

Если вы хотите получить доступ к гивиностату до того, как он будет одобрен в Европе и Великобритании (или где-либо еще), это может быть вариантом для вас и вашего врача.

Постановление, которое делает это возможным, известно как "Импорт по требованию пациента". Согласно этому правилу, пациенты могут ввозить лекарство, которое еще не одобрено или не доступно в их стране, если:

  • она утверждена в другом месте;
  • у него нет локальных альтернатив, и
  • он предназначен для личного пользования.

Для этого требуется рецепт от лечащего врача пациента. В зависимости от страны могут применяться другие требования к документации.

Хотите воспользоваться положением о ввозе именных пациентов, чтобы получить гивиностат до его одобрения MHRA или EMA? Сначала вам нужно проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

 

У вас уже есть рецепт? Поделитесь им с нашей командой на Everyone.org, чтобы мы могли помочь вам купить гивиностат немедленно.

Купить Дувизат

 

Ссылки:

  1. FDA одобрило нестероидный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. FDA, 21 марта 2024 года.
  2. Идентификатор ссылки: 5351230. Accessdata.fda.gov, Accessed 16 April 2024.
  3. Италфармако > Деятельность > Трубопроводы > О мышечных дистрофиях > Гивиностат. ITALFARMACO SpA, Accessed 16 April 2024.
  4. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, Accessed 16 April 2024.