Роль гивиностата в лечении полицитемии вера: Все, что вам нужно знать

До недавнего времени пациентов с истинной полицитемией (ВП) лечили в основном препаратами, предотвращающими тромбоз. Тем не менее, клинические испытания новых методов лечения дают надежду на лечение, которое может изменить течение заболевания. Одним из таких методов лечения является гивиностат.

Что нужно знать пациенту о гивиностате при истинной полицитемии? Вот краткое изложение последних результатов клинических испытаний и их значение для вас.

Помогает ли гивиностат при истинной полицитемии: результаты клинических исследований

Начнем с того, что гивиностат пока нигде не одобрен для лечения ВП. Тем не менее, его эффективность и безопасность по этому показанию были в центре внимания многочисленных клинических испытаний в последние годы. Из них у нас есть данные, иллюстрирующие его потенциал. Ниже приведены некоторые важные моменты из опубликованных результатов.

Успешность применения гивиностата с гидроксикарбамидом

Исследование 2-й фазы гивиностата в комбинации с гидроксикарбамидом было сосредоточено на пациентах, не реагирующих только на гидроксикарбамид. После 12 недель лечения были получены следующие результаты:

• У 55% пациентов, получавших гивиностат и гидроксикарбамид в дозе 50 мг/сут, наблюдался полный или частичный ответ. 64% отметили уменьшение симптомов зуда;

• У 50% пациентов, получавших гивиностат в дозе 100 мг/сут и гидроксикарбамид, наблюдался полный или частичный ответ. 67% отметили уменьшение симптомов зуда;

• Комбинированное лечение хорошо переносилось. Только 4,5% пациентов сообщили о нежелательных явлениях 3-й степени или выше ^2-й.

Долгосрочная эффективность

В течение 4 лет после трех исследований фазы 1-2 и программы гуманного применения гивиностат продемонстрировал следующие результаты:

• Общий процент ответивших превысил 80%. Кроме того, JAK2V617F нагрузка аллелей со временем уменьшалась;

• Наблюдаемые ответы сохранялись в течение 4-летнего периода наблюдения;

• У большинства пациентов наблюдались нежелательные явления легкой и средней степени тяжести. Это согласуется с предыдущими выводами;

• Интересно, что большинство пациентов продолжили лечение гивиностатом после проведенных исследований. Это было обусловлено его постоянной клинической пользой и хорошим профилем безопасности ¹.

На основании этих результатов готовится к началу клиническое исследование 3-й фазы. Он направлен на подтверждение безопасности и эффективности гивиностата при истинной полицитемии.

Чем гивиностат отличается от стандартных процедур ФВ?

Гивиностат обеспечивает иной подход к лечению истинной полицитемии (ВП) по сравнению со стандартными методами лечения, такими как гидроксикарбамид (ГЦ). Он нацелен на пролиферацию клеток, ингибируя клетки с мутацией JAK2 V617F, обычно встречающейся у пациентов с ВП. Исследования показали эффективность гивиностата даже у пациентов, которые не реагировали на ГЦ. Это говорит о его потенциале в качестве альтернативы или дополнительного лечения ФВ.

Может ли врач назначить гивиностат при истинной полицитемии?

Лучший ответ: возможно.

Дувизат (гивиностат) пока нигде не одобрен для лечения ВП. Он все еще ожидает одобрения EMA для своего первоначального показания для лечения мышечной дистропии Дюшенна.

Тем не менее, ваш лечащий врач имеет право назначить его в любом случае. Они могут сделать это, основываясь на имеющихся результатах клинических исследований и вашей личной ситуации. Если ваш врач принимает такое решение, это считается использованием лекарства не по назначению.

Ваш врач назначил вам гивиностат для лечения полицитемии вера? Everyone.org поможет вам получить его. Мы специализируемся на поиске и доставке лекарств, недоступных в стране пациента. Свяжитесь с нами, и мы сможем вам помочь.

Купить гивиностат

Ссылки:

1. Долгосрочная безопасность и эффективность гивиностата при истинной полицитемии: 4-летнее среднее наблюдение за тремя исследованиями фазы 1/2 и программой гуманного применения. NCBI, 6 марта 2021 г.
2. Исследование II фазы Гивиностата в комбинации с гидроксикарбамидом у пациентов с истинной полицитемией, не реагирующих на монотерапию гидроксикарбамидом. PubMed, по состоянию на 16 апреля 2024 г.