Нирогацестат: Что представляет собой новый метод лечения десмоидных опухолей?

Десмоидные опухоли встречаются редко, составляя всего 0,03% от всех опухолей ⁷. К счастью, они также редко приводят к летальному исходу: выживаемость в течение 15 лет после постановки диагноза составляет 87 % ⁸. Однако десмоидная опухоль может сопровождаться болью и функциональными нарушениями, что снижает качество жизни пациентов, возраст которых зачастую составляет от 10 до 40 лет. 

Если у вас диагностирована десмоидная опухоль, вы, возможно, знаете, что возможности лечения, помимо хирургического, ограничены. Нирогацестат, новейший препарат для лечения десмоидной опухоли, призван изменить ситуацию и предоставить врачам и таким пациентам, как вы, больше возможностей для выбора. 

Вот все, что вам нужно знать об этом новейшем методе лечения десмоидной опухоли. 

Десмоидные опухоли: современные возможности и ограничения в лечении

Десмоидные опухоли, также известные как агрессивный фиброматоз, - это нераковые образования, обычно встречающиеся в соединительной ткани желудка, рук и ног. 

В отличие от рака, десмоидные опухоли не распространяются на другие участки тела, но они могут быть очень агрессивными и расти локально.

Многие пациенты не нуждаются в лечении, если опухоль не растет или у них не появляются дополнительные симптомы. Если лечение необходимо, оно обычно включает в себя хирургическое вмешательство, лучевую терапию или химиотерапию. 

Какова первая линия лечения десмоидных опухолей

Первым способом лечения десмоидных опухолей обычно является хирургическое удаление. Поскольку десмоидные опухоли не распространяются по организму, операция может быть эффективным методом лечения.

Однако хирургическое вмешательство не всегда возможно. Например, расположение опухоли может сделать операцию рискованной. Если опухоль включила в себя близлежащие структуры, это также может затруднить ее полное удаление. 

Если хирургическое вмешательство невозможно, в качестве первой линии лечения десмоидных опухолей может быть использована лучевая терапия. В тех случаях, когда опухоль быстро растет, врач может порекомендовать начать химиотерапию. Обычно это метотрексат и винбластин или комбинация виннорелбина ¹. 

До 2023 года это были единственные доступные варианты первой линии лечения десмоидных опухолей.

Одобрение FDA препарата Огсивео (нирогацестат), специально разработанного для лечения этого заболевания, стало важным шагом на пути к расширению спектра лечения. 

Нирогацестат: Новый препарат для лечения десмоидной опухоли

В ноябре 2023 года FDA дало зеленый свет первой целевой терапии десмоидных опухолей. Препарат, представленный на рынке под названием Ogsiveo (нирогацестат), является пероральным ингибитором гамма-секретазы.

Вот что вам следует знать об этом.

Является ли нирогацестат первым в своем классе?

Нирогацестат действительно считается первой в своем классе таргетной терапией десмоидных опухолей, утверждает Мринал Гундер, доктор медицины, онколог-саркоматолог из Онкологического центра Мемориал Слоан Кеттеринг ¹. Поскольку онкологи постепенно пытаются отказаться от хирургического вмешательства при лечении десмоидных опухолей, становится все более важным, чтобы у них было больше альтернативных методов лечения. 

Как действует нирогацестат?

Нирогацестат - это ингибитор гамма-секретазы. Он действует путем блокирования специфических ферментов, которые дают сигнал опухолям расти. Блокируя эти ферменты, нирогацестат вмешивается в пути, которые регулируют рост и деление клеток. Благодаря такому механизму действия нирогацестат может помочь замедлить или остановить рост клеток десмоидной опухоли.

Нирогацестат не является лекарством от десмоидных опухолей. Однако в ходе клинических испытаний он продемонстрировал потенциал для уменьшения размеров этих опухолей и улучшения симптомов у некоторых пациентов.

Каковы результаты клинических испытаний нирогацестата?

Препарат Огсивео (нирогацестат) был одобрен Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США на основании результатов клинического исследования 3-й фазы, в котором приняли участие 70 пациентов. В ходе исследования пациенты получали либо нирогацестат, либо плацебо. Среди основных результатов были следующие:

• У 41 % пациентов, принимавших Огсивео, опухоли уменьшились или исчезли. В группе плацебо такой результат был отмечен только у 8 %;
• У 7% пациентов, получавших Огсивео, наблюдался полный ответ (т.е. опухоли исчезли). В группе плацебо такого результата не было ни у одного пациента;
• Медиана времени до ответа составила 5,6 месяца;
• Вероятность отсутствия прогрессирования заболевания через 2 года после начала лечения составила 76% при использовании Огсивео и 44% при использовании плацебо ³.

Важно отметить, что, хотя нирогацестат показал многообещающие результаты в уменьшении размеров опухоли и предотвращении ее роста, он также вызывал определенные побочные эффекты. Среди распространенных побочных эффектов, отмеченных в ходе исследования, были тошнота, диарея, утомляемость и повышение уровня креатинина в крови. В целом эти побочные эффекты были управляемыми и не оказывали существенного влияния на качество жизни пациентов ³.

Среди женщин, участвовавших в испытаниях, 75% женщин детородного возраста сообщили о побочных эффектах, связанных с дисфункцией яичников. Это нередкий эффект ингибиторов гамма-секретазы. Симптомы обычно проходили после прекращения лечения ⁴.

Одобрен ли нирогацестат?

Да, в США, где FDA одобрило препарат в ноябре 2023 г. ⁵. Одобрение нирогацестата в EMA еще не получено, поскольку заявка на препарат находится на рассмотрении. 

По состоянию на апрель 2024 года препарат Огсивео (нирогацестат) больше нигде в мире не разрешен. 

Можно ли приобрести нирогацестат за пределами США?

В настоящее время еще нет. За пределами США доступность нирогацестата ограничена пациентами, участвующими в клинических испытаниях.

При этом отдельные пациенты в странах, не входящих в состав США, могут получить доступ к лекарству и вне клинических испытаний при определенных условиях. Согласно правилам сострадательного использования, пациентам разрешается импортировать лекарство из-за границы, если оно еще не доступно в их стране. Это касается только лекарств для личного использования и лечения опасных для жизни или изнурительных состояний.

Если ваш лечащий врач считает, что Ogsiveo может принести вам пользу, вы можете получить лекарство немедленно. Плюсом является то, что вам не нужно ждать одобрения или наличия препарата на местном рынке. Минус в том, что вы не сможете получить компенсацию и вам придется самостоятельно покрывать расходы на лекарство. 

Сколько стоит нирогацестат?

Нирогацестат в настоящее время разрешен только в США. В результате он доступен только по американской цене. В общих чертах, стоимость ^{30-дневного} запаса препарата составляет около 30 000 долларов США.

Важно отметить, что эти цифры могут меняться, и окончательная стоимость будет зависеть от множества факторов, таких как ваше местоположение, поставщик и возможное страховое покрытие.

Если вас заинтересовал нирогацестат и у вас есть рецепт от вашего лечащего врача, свяжитесь с нашей командой экспертов по доступу к лекарствам. Мы поможем вам приобрести нирогацестат до того, как он будет одобрен или доступен в вашей стране. 

Ссылки:

1. Макналти, Роуз. Доктор Мринал Гундер: Одобрение нирогацестата обеспечивает первый в своем классе вариант лечения десмоидной опухоли. American Journal of Managed Care, 8 декабря 2023 г.
2. Нирогацестат, ингибитор γ-секретазы для лечения десмоидных опухолей. PubMed, 9 марта 2023 г.
3. Нирогацестат, ингибитор γ-секретазы для лечения десмоидных опухолей. The New England Journal of Medicine, 8 марта 2023 года. 
4. Нирогацестат уменьшает десмоидные опухоли - NCI. Национальный институт рака, 1 мая 2023 года.
5. Взрывной выпуск FDA D.I.S.C.O: Одобрение FDA препарата OGSIVEO (нирогацестат) для взрослых пациентов с прогрессирующими десмоидными опухолями, которым требуется системное лечение. FDA, 8 января 2024 г.
6. Цены на Ogsiveo, купоны, оплата и помощь пациентам. Drugs.com, Accessed 23 April 2024.
7. Десмоидная опухоль - Симптомы, причины, лечение | NORD. Национальная организация по редким расстройствам, Accessed 23 April 2024.
8. Десмоидные опухоли: Опухоль, которая не является раком. OncLive, 27 сентября 2022 года.