Доступ к edaravone в вашей стране - новому препарату, одобренному FDA для лечения ALS

Каковы результаты клинических исследований, которые привели к одобрению препарата edaravone, и как пациенты могут получить доступ к нему в своей стране?

Важный шаг в правильном направлении

Одобрение препарата Radicava, известного под общим названием edaravoneFDA, является первым новым препаратом, одобренным для лечения ALS в США со времен riluzole (Rilutek) в 1995 году. В разгар месяца, посвященного проблеме ALS, эта новость вселяет надежду в пациентов, врачей и защитников ALS и может означать новую главу в борьбе с ALS.

Эффективных лекарств от ALS не существует, но одобрение FDA является очень важным шагом для людей, живущих с ALS, поскольку оно предоставляет новый вариант лечения в области, где существует острая медицинская потребность в эффективном лечении. Одобрение было выдано компании Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. 

Несмотря на одобрение FDA, edaravone может быть доступен не всем пациентам с ALS. Задержки с одобрением и доступом могут быть связаны с ценой, приоритетом, возмещением расходов или предпочтениями врачей (или сочетанием всего вышеперечисленного). Однако в большинстве стран пациентам (или их опекунам) разрешен ввоз лекарств по принципу "именного пациента", и этот факт часто остается неизвестным. Если вам или кому-то из ваших знакомых нужна дополнительная информация или поддержка в поиске лекарств, которые еще не доступны в вашей стране, вы можете найти на нашей главной странице информацию о том, как это сделать. Наша команда ежедневно доставляет еще не утвержденные лекарства со всего мира, и наш сервис высоко оценивается врачами и пациентами.

Боковой амиотрофический склероз (ALS)

Боковой амиотрофический склероз (БАС) - сложное, прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, которое поражает определенные клетки головного и спинного мозга, необходимые для движения мышц. Такие органы чувств, как слух, зрение, обоняние, вкус и осязание, при АЛС не страдают. Каждый случай индивидуален, но ранние признаки и симптомы ALS включают:

• Мышечные подергивания и судороги
• Слабость в руках, ногах, ступнях или лодыжках
• Затруднения при разговоре или глотании

В настоящее время проводится множество исследований, посвященных открытию ALS, чтобы изменить наше представление об этом загадочном и смертельно опасном заболевании.[1] Непостоянная скорость прогрессирования заболевания делает прогноз трудно предсказуемым, а методы лечения - сложными для разработки. Как и при других нейродегенеративных заболеваниях, примерно 10 % случаев ALS классифицируются как семейные, в то время как остальные 90 % случаев считаются спорадическими.[2]

Причина возникновения ALS неизвестна. Однако результаты научных исследований свидетельствуют о том, что в развитии ALS играют роль как генетика, так и окружающая среда.

одобрение edaravone

edaravone был одобрен для лечения ALS Японским агентством по фармацевтическим и медицинским устройствам (PMDA) в июне 2015 года. Вскоре после этого препарат был одобрен и в Южной Корее.

С момента утверждения препарата в Японии everyone.org обеспечивает безопасную и эффективную доставку edaravone почти в 20 странах.

Узнав о применении edaravone для лечения пациентов с ALS в Японии, отдел неврологических продуктов FDA с нетерпением и быстротой вступил в контакт с компанией Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. для подачи маркетинговой заявки на использование edaravone в США.

"Это первый новый метод лечения ALS, одобренный FDA за многие годы, и мы рады, что теперь у людей с ALS появится дополнительная возможность", - заявил Эрик Бастингс, доктор медицинских наук, заместитель директора FDA по неврологическим продуктам.

edaravone и клинические исследования

edaravone был впервые разработан японской компанией Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation для пациентов, страдающих неврологическими симптомами, связанными с острым ишемическим инсультом.

Затем компания провела несколько клинических испытаний в Японии, чтобы изучить возможности лечения ALS, учитывая его свойства как поглотителя свободных радикалов.

edaravone - это антиоксидант и поглотитель свободных радикалов, который работает над удалением кислородсодержащих молекул, накапливающихся в организме людей с ^ALS3. В клиническом эксперименте прием edaravone значительно снизил уровень плазменных маркеров окислительного повреждения ^{тканей4}. Считается, что такой антиоксидантный подход обеспечивает нейропротекторную поддержку нервной системы, потенциально замедляя прогрессирование заболевания или полностью ограничивая дополнительные повреждения.

В настоящее время он одобрен в Японии под названием Radicut по обоим ^{показаниям5} и в США под названием Radicava для лечения ALS. edaravone является активным ингредиентом как Radicava, так и Radicut.

Одобрение edaravone для лечения ALS было основано на результатах исследования (MCI186-19), в котором сравнивалось действие edaravone и плацебо на 137 больных ALS (69 пациентов принимали edaravone; 68 пациентов принимали плацебо). Исследование состояло из 6 циклов. Сравнение проводилось по изменению показателей шкалы ALSFRS-R до и после лечения. Шкала ALSFRS-R состоит из 12 вопросов, которые оценивают двигательные и дыхательные функции пациентов с ALS, такие как речь, слюноотделение и ходьба. Каждый пункт оценивается в баллах от 0 до 4, при этом более высокие баллы означают большую функциональную ^{способность6}. Хотя темпы прогрессирования ALS могут значительно варьироваться, исследования показывают, что люди с ALS теряют в среднем один балл в месяц по шкале ^ALSFRS-R7.

Снижение баллов по шкале ALSFRS-R по сравнению с исходным уровнем было значительно меньше у пациентов edaravone(средняя ± стандартная ошибка (95% ДИ) = - 5,01 ± 0,64), по сравнению с плацебо (средняя ± стандартная ошибка (95% ДИ) = - 7,50 ± 0,66), а разница между edaravone и плацебо по шкале ALSFRS-R составила 2,49 (95% ДИ = 0,99, 3,98⁾⁸. Это соответствует 33% разницы между двумя ^{группами7}.

Как и в случае с любым другим препаратом, эффект edaravone, хотя в среднем и превосходил плацебо, не был одинаковым для всех пациентов. Распределение изменений в баллах ALSFRS-R от исходного уровня до 24-й недели можно найти настранице рецептурной информации о препарате Радикава .

Наиболее распространенными побочными реакциями, о которых сообщали участники клинических испытаний, принимавшие edaravone , были синяки (ушибы) и нарушение походки. Препарат также связан с серьезными рисками, требующими немедленной медицинской помощи, такими как крапивница, отек Квинке или одышка, а также аллергические реакции на бисульфит натрия, входящий в состав препарата8^.

Стандартная дозировка для взрослых пациентов с ALS составляет:

• 60 мг edaravone , вводимого внутривенно в течение 60 минут один раз в день

• Первый цикл: ежедневная дозировка в течение 14 дней, затем 14-дневный период без лекарств

• Последующие циклы лечения: ежедневная дозировка в течение 10 дней из 14-дневных периодов, затем 14-дневные периоды без приема ^{препарата6}.

Препарат Radicut, распространяемый компанией Mitsubishi Tanabe Pharma Japan, поставляется во флаконах с одной дозой и разводится соответствующим объемом физиологического раствора. Для одной инфузии требуется два ^{флакона8}. В качестве альтернативы Radicava поставляется в двух полипропиленовых пакетах с одной дозой, где разведение не ^{требуется6}.

Доступ к edaravone

Компания Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. планирует выпустить edaravone для использования в США к августу 2017 года.

Однако американские пациенты все еще могут приобрести edaravone в качестве everyone.orgглобальный клуб покупателей, может обеспечить безопасную и надежную доставку пациентам с ALS в пределах США до этого момента и по самой выгодной цене. Более подробную информацию вы можете найти на нашей странице, посвященнойedaravone .

Мы можем обеспечить надежный доступ к препарату Radicut edaravone) в рамках политики FDA по персональному импорту (PIP), которая гарантирует поставку после получения письма с рецептом от вашего врача. В качестве альтернативы мы можем обеспечить поставку через запрос FDA на индивидуальное исследование (Single Patient IND ), который требует одобрения FDA перед отправкой.

Если вы живете за пределами США, аналогичным образом everyone.org может обеспечить безопасную и надежную доставку Radicut edaravone) и других лекарств, перечисленных на нашем сайте, с помощью различных схем индивидуального ввоза по всему миру, таких как:

Австралия: Схема персонального импорта, Специальная схема доступа

Бельгия: Федеральное агентство по лекарственным средствам и изделиям медицинского назначения

Болгария: Болгарское агентство по борьбе с наркотиками

Канада: Программа специального доступа

Китай: Китайское управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств

Франция: ANSM

Германия: Немецкий закон о лекарственных средствах

Иран: IFDA

Иордания: Иорданское управление по контролю за продуктами и лекарствами

Новая Зеландия: Medsafe

Саудовская Аравия: Саудовское управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов разрешает импорт

Сингапур: Положения о медицинских изделиях (медицинских приборах)

Южная Африка: Управление по регулированию производства медицинских товаров

Турция: TITCK

ВЕЛИКОБРИТАНИЯ: Импортная медицина человека

За дополнительной информацией обращайтесь к своему врачу, в местную аптеку или everyone.org по адресу [email protected] или по телефону + 31 208084414.

Будущее ALS

Благодаря одобрению FDA американские пациенты теперь будут иметь доступ ко второму препарату, одобренному для лечения ALS. Тем не менее, ALS остается сложным гетерогенным заболеванием, и everyone.org будет продолжать поддерживать тех, кто борется с ALS.

Людям с ALS следует обратиться к веб-сайту Mitsubishi Tanabe Pharma America (www.mt-pharma-america.com) для получения дополнительной информации об edaravone. Институт развития терапии ALS может предоставить дополнительную информацию о ALS и проведет открытый вебинар 10 мая, чтобы обсудить edaravone с сообществом ALS. Необходима предварительная регистрация на сайте http://www.als.net/als-webinars/.

"Пока мы с нетерпением ждем, когда Mitsubishi Tanabe Pharmato объявит свои цены, everyone.org будет продолжать помогать семьям и пациентам, которые могут пострадать от ограничений, связанных с утверждением и ценообразованием, получать доступ к эффективным препаратам по максимально возможным ценам", - говорит соучредитель everyone.org Сьяк Винк. Именно такие социальные предприятия, как everyone.org , помогают пациентам, которые находятся на переднем крае проблемы утверждения, получать самую свежую информацию и доступ к инновационным и эффективным лекарствам по самым выгодным ценам".

Ссылки

1. Рентон и др. Nature Neuroscience, Dec 2014 doi:10.1038/nn.3584

2. Роуланд и др. N Engl J Med, май 2001 г. doi: 10.1056/NEJM200105313442207

3. Ito et al. Exp Neurol, Oct 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017

4. Nagese et al. Redox Report, Feb 2016 doi: 10.1179/1351000215Y.0000000026

5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf

6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf

7.https://www.multivu.com/players/English/8047051-mt-pharma-america-radicava-fda-approval/docs/radicavaproductfs-1494020153658-192439555.pdf

8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm