Доступ к сайту edaravone в вашей стране - новому препарату, одобренному FDA для лечения ALS

Каковы результаты клинических исследований, которые привели к одобрению препарата edaravone, и как пациенты могут получить доступ к нему в своей стране?

Важный шаг в правильном направлении

Одобрение препарата Radicava, упоминаемого под непатентованным названием edaravoneFDA, является первым новым препаратом, одобренным для лечения ALS в Соединенных Штатах с момента утверждения riluzole (Rilutek) в 1995 году. Поскольку месяц осведомленности о болезни ALS в самом разгаре, эта новость вселяет надежду в пациентов, врачей и защитников ALS и может означать новую главу в борьбе с ALS.

Эффективных методов лечения АЛС не существует, но одобрение FDA знаменует собой очень важный шаг для людей, живущих с АЛС, так как оно предоставляет новые возможности лечения в районе, где существует срочная медицинская необходимость в эффективном лечении. Одобрение было предоставлено компании Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. 

Несмотря на одобрение FDA, edaravone может быть доступен не всем пациентам с ALS. Задержки в утверждении и доступе могут быть связаны с ценой, приоритетом, возмещением расходов или предпочтениями врачей (или сочетанием всего вышеперечисленного). Однако большинство стран разрешают пациентам (или их опекунам) ввозить лекарства по принципу "именного пациента", и этот факт часто остается неизвестным. Если вам или кому-то из ваших знакомых нужна дополнительная информация или поддержка в поиске лекарств, которые еще не доступны в вашей стране, вы можете найти на нашей домашней странице информацию о том, как это сделать. Наша команда ежедневно доставляет еще не утвержденные лекарства со всего мира, и наш сервис высоко оценивается врачами и пациентами.

боковой амиотрофический склероз (БАС)

Боковой амиотрофический склероз (БАС) - это сложное, прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, которое поражает определенные клетки головного и спинного мозга, необходимые для движения мышц. Такие органы чувств, как слух, зрение, обоняние, вкус и осязание не подвержены воздействию БАС. Каждый случай индивидуален, но ранние признаки и симптомы БАС включают в себя:

• Мышечные подёргивания и спазмы
• Слабость в руках, ногах, ногах или лодыжках
• Трудно говорить или глотать

В настоящее время проводится много исследований по открытию АЛС, чтобы изменить наше понимание этого загадочного и смертельного расстройства.[1] Переменная скорость прогрессирования болезни затрудняет прогнозирование, а терапия - развитие. Как и другие нейродегенеративные заболевания, примерно 10% случаев АЛС классифицируются как семейные, в то время как остальные 90% случаев считаются спорадическими.[2]

Причина АЛС неизвестна. Однако данные научных исследований свидетельствуют о том, что как генетика, так и окружающая среда играют определенную роль в развитии БАС.

edaravone одобрение

edaravone был одобрен для лечения ALS Японским агентством по фармацевтическим и медицинским устройствам (PMDA) в июне 2015 года. Вскоре после этого он был также одобрен в Южной Корее.

С момента утверждения в Японии everyone.org обеспечивает безопасную и эффективную доставку edaravone почти в 20 странах.

Узнав об использовании edaravone для лечения пациентов с ALS в Японии, подразделение FDA по продуктам для неврологии охотно и быстро вступило в контакт с Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. для подачи маркетинговой заявки на использование edaravone в США.

"Это первое новое лечение, одобренное FDA для ALS за многие годы, и мы рады, что у людей с ALS теперь будет дополнительная возможность", - заявил Эрик Бастингс, доктор медицины, заместитель директора отделения неврологических продуктов FDA.

edaravone и клинические исследования

edaravone был впервые разработан компанией Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation в Японии для пациентов с неврологическими симптомами, связанными с острым ишемическим инсультом.

Затем компания провела несколько клинических испытаний в Японии, чтобы исследовать методы лечения АЛС, учитывая ее свойства как падальщика свободных радикалов.

edaravone - это антиоксидант и поглотитель свободных радикалов, который работает над удалением кислородсодержащих молекул, накапливающихся в организме людей с ALS3. В клиническом эксперименте прием edaravone значительно снизил плазменные маркеры окислительного повреждения тканей4. Считается, что такой антиоксидантный подход обеспечивает нейропротекторную поддержку нервной системы, потенциально замедляя прогрессирование заболевания или полностью ограничивая дополнительные повреждения.

В настоящее время он одобрен в Японии под названием Radicut для обоих показаний5 и в США под названием Radicava для лечения ALS. edaravone является активным ингредиентом как Radicava, так и Radicut.

Одобрение препарата edaravone для лечения ALS было основано на результатах исследования (MCI186-19), в котором сравнивался эффект edaravone с плацебо у 137 пациентов с ALS (69 пациентов на edaravone; 68 пациентов на плацебо). Исследование состояло из 6 циклов. Сравнение проводилось на основании изменений в баллах ALSFRS-R до и после лечения. Шкала ALSFRS-R состоит из 12 вопросов, которые оценивают двигательные и дыхательные функции пациентов с ALS, такие как речь, слюноотделение и ходьба. Каждый пункт оценивается в баллах от 0 до 4, причем более высокие баллы отражают большую функциональную способность6. Хотя темпы прогрессирования ALS могут значительно отличаться, исследования показывают, что люди с ALS теряют в среднем один балл в месяц по шкале ALSFRS-R7.

Снижение баллов по шкале ALSFRS-R от исходного уровня было значительно меньше у пациентов, получавших edaravone(средняя ± стандартная ошибка (95% ДИ) = - 5,01 ± 0,64) по сравнению с плацебо (средняя ± стандартная ошибка (95% ДИ) = - 7,50 ± 0,66), при этом разница между edaravone и плацебо по шкале ALSFRS-R составила 2,49 (95% ДИ = 0,99, 3,98⁾⁸. Это соответствует 33% разнице между двумя группами7.

Как и в случае с каждым лекарственным препаратом, эффект edaravone, хотя в среднем и превосходил плацебо, не был одинаковым для всех пациентов. Распределение изменений в баллах ALSFRS-R от исходного уровня до 24-й недели можно найти настранице информации о назначениипрепарата Radicava .

Наиболее распространенными побочными реакциями, о которых сообщали участники клинических исследований, принимавшие edaravone , были синяки (ушибы) и нарушение походки. Препарат также связан с серьезными рисками, требующими немедленной медицинской помощи, такими как крапивница, отеки или одышка, а также аллергические реакции на бисульфит натрия, входящий в состав препарата8^.

Стандартная доза для взрослых пациентов с БАС:

• 60 мг edaravone вводится внутривенно в течение 60 минут один раз в день

• Первый цикл: ежедневное дозирование в течение 14 дней с последующим 14-дневным безрецептурным периодом.

• Последующие циклы лечения: ежедневное дозирование в течение 10 дней из 14-дневных периодов, затем 14-дневные периоды без наркотиков6.

Radicut, распространяемый компанией Mitsubishi Tanabe Pharma Japan, поставляется во флаконах с одной дозой и разводится соответствующим объемом физиологического раствора. Для одной инфузии требуется два флакона8. В качестве альтернативы Radicava поставляется в двух полипропиленовых пакетах с одной дозой, где разведение не требуется6.

Доступ к edaravone

Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. намерена получить edaravone для использования в США к августу 2017 года.

Однако пациенты из США все еще могут воспользоваться сайтом edaravone . everyone.orgГлобальный клуб покупателей пациентов может обеспечить безопасную и надежную доставку пациентам с ALS в США до этого момента и по самой выгодной цене. Более подробную информацию вы можете найти на нашей информационной страницеedaravone .

Мы можем обеспечить надежный доступ к Radicut (edaravone) с помощью политики FDA по персональному импорту (PIP), которая гарантирует отправку после получения письма с рецептом от вашего врача. В качестве альтернативы мы можем обеспечить поставку через запрос FDA о разрешении для одного пациента (Single Patient IND ), который требует одобрения FDA перед отправкой.

Если вы живете за пределами США, аналогичным образом everyone.org может обеспечить безопасную и надежную доставку Radicut (edaravone) и других лекарств, перечисленных на нашем сайте, через различные схемы индивидуального ввоза по всему миру, такие как:

Австралия: Персональная схема импорта, специальная схема доступа

Бельгия: Федеральное агентство по лекарствам и медицинским препаратам

Болгария: Болгарское агентство по борьбе с наркотиками

Канада: Специальная программа доступа

Китай: Китай Управление по контролю за продуктами и лекарствами

Франция: ANSM

Германия: Закон о медицинских препаратах Германии

Иран: IFDA

Джордан: Иорданское управление по контролю за продуктами и лекарствами

Новая Зеландия: Медсаф

Саудовская Аравия: Саудовская Аравия: Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами Саудовской Аравии

Сингапур: Правила обращения с медицинскими продуктами (медицинскими приборами)

Южная Африка: Орган по регулированию продукции здравоохранения

Индейка: TITCK

ВЕЛИКОБРИТАНИЯ: Импорт медицины человека

За дополнительной информацией обращайтесь к своему врачу, в местную аптеку или everyone.org по адресу [email protected] или по телефону + 31 208084414.

Будущее АЛС

Благодаря одобрению FDA американские пациенты теперь будут иметь доступ ко второму препарату, одобренному для лечения ALS. Тем не менее, ALS остается сложным гетерогенным заболеванием, и everyone.org будет продолжать поддерживать тех, кто борется с ALS.

Людям с ALS следует обратиться к веб-сайту Mitsubishi Tanabe Pharma America (www.mt-pharma-america.com) для получения дополнительной информации о edaravone. Институт развития терапии ALS может предоставить дополнительную информацию о ALS и проведет открытый вебинар в среду 10 мая для обсуждения edaravone с сообществом ALS. Требуется предварительная регистрация на сайте http://www.als.net/als-webinars/.

"Пока мы с нетерпением ждем, когда Mitsubishi Tanabe Pharmato объявит свои цены, everyone.org будет продолжать помогать семьям и пациентам, которые могут пострадать от ограничений, связанных с утверждением и ценообразованием, получать доступ к эффективным препаратам по максимально возможным ценам", - говорит соучредитель everyone.org Сяак Винк. Именно такие социальные предприятия, как everyone.org , помогают пациентам, которые находятся на переднем крае проблемы утверждения лекарств, получать самую свежую информацию и доступ к инновационным и эффективным лекарствам по самым выгодным ценам".

Ссылки

1. Рентон и др. Природа неврология, декабрь 2014 года doi:10.1038/nn.3584.

2. Роуланд и др. N Engl J Med, May 2001 doi: 10.1056/NEJM200105313442207

3. Ито и др. Exp Neurol, октябрь 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017.

4. Нагесе и др. Редокс Репорт, февраль 2016 года : 10.1179/1351000215Y.0000000026

5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf

6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf

7.https://www.multivu.com/players/English/8047051-mt-pharma-america-radicava-fda-approval/docs/radicavaproductfs-1494020153658-192439555.pdf

8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm