Препарат Relyvrio снят с производства: Лучшие альтернативы и как продолжить лечение

Препарат Relyvrio подарил проблеск надежды пациентам с ALS в США, получив ускоренное одобрение FDA в 2022 году. Однако искра препарата продержалась недолго. Одобрение EMA так и не было получено после двух отказов. А в марте 2024 года результаты исследования PHOENIX не подтвердили эффективность Relyvrio в более широкой популяции ¹.

Кажется неизбежным, что препарат Relyvrio будет снят с производства. Тем не менее, более 4000 пациентов в США принимают этот препарат, и, возможно, еще больше пациентов по всему миру, которые получили доступ к нему через систему импорта именных пациентов.

Если вы один из них, вот что вы должны знать о неудачном клиническом испытании Relyvrio и о том, какие есть альтернативы.

Неудачное клиническое испытание Relyvrio: Что произошло?

Когда препарат Relyvrio получил ускоренное одобрение в США, FDA отметило недостаточность доказательств того, что лекарство может помочь продлить жизнь или замедлить прогрессирование заболевания у пациентов с ALS ⁶. Однако на тот момент существовала (и продолжает существовать) явная неудовлетворенная потребность в лечении. Поэтому FDA решило не дожидаться результатов исследования фазы 3 PHOENIX, а сразу же выдать разрешение.

Перенесемся в начало 2024 года, и результаты исследования PHOENIX окажутся, мягко говоря, неутешительными. После 48 недель лечения препарат Relyvrio не показал значительных преимуществ по сравнению с плацебо. Клиническая польза измерялась изменениями в ¹ балле функциональной рейтинговой шкалы ALS (ALSFRS-R).

Также не было выявлено статистически значимых преимуществ препарата "Реливрио" перед плацебо по другим вторичным показателям. К ним относятся снижение медленной жизненной емкости, качество жизни, снижение показателей по шкале Кинга и Милано-Торино, выживаемость без вентиляции легких и долгосрочная выживаемость ².

Эти результаты стали негативным сюрпризом для многих врачей и пациентов. Особенно учитывая результаты исследования Centaur, в котором препарат Relyvrio замедлил снижение показателей по шкале ALSFRS-R по сравнению с плацебо, особенно в отношении мелкой моторики. Риск смерти у пациентов, получавших Реливрио, был на 44 % ниже, а медиана выживаемости составила 25 месяцев по сравнению с 18,5 месяцами в контрольной группе. Через 24 месяца вероятность выживания пациентов, получавших "Реливрио", составляла 51,6% против 33,9% в группе плацебо ⁷.

Однако данные есть данные. Что будет дальше?

Снимается ли с производства препарат Relyvrio?

Да. 4 апреля 2024 года производитель "Реливрио" компания Amylyx объявила о начале процесса отзыва препарата "Реливрио" с рынка ³. Отзыв препарата "Реливрио" будет касаться обоих рынков, на которых он одобрен, - США и Канады. Согласно пресс-релизу Amylyx, все пациенты, которые в настоящее время принимают Relyvrio и хотят продолжить лечение, будут переведены на бесплатную программу ³.

Если вас затронул уход Relyvrio с рынка, вот некоторые варианты и альтернативы.

Какие у вас есть альтернативы Relyvrio?

Если вы или кто-то из ваших близких принимали препарат Relyvrio, новость о неудачном клиническом испытании, должно быть, нелегко пережить. Особенно если у вас были хорошие результаты.

Однако есть некоторые действия, которые вы можете предпринять. Все они требуют обсуждения с лечащим врачом.

Продолжайте получать доступ к Relyvrio через производителя

Если вы удовлетворены лечением Relyvrio и ваш врач хочет продолжать его, вы можете связаться с Amylyx и принять участие в их бесплатной программе. Это может быть лучшим вариантом для вас и не повлечет за собой никаких финансовых последствий.

К сожалению, если вы принимали препарат Relyvrio в стране, где он еще не был одобрен (в соответствии с правилами импорта именных пациентов), бесплатная программа может не распространяться на вас. Вам необходимо связаться с компанией Amylyx и обсудить с ней вашу индивидуальную ситуацию.

Если вы не имеете права на бесплатную программу и хотите продолжать принимать препарат Relyvrio, есть другая альтернатива, которую следует обсудить с вашим врачом.

Замените "Реливрио" на его ингредиенты (Ammonaps и Tudca).

Активными компонентами препарата Relyvrio являются sodium phenylbutyrate и таурурсодиол. Чтобы продолжить лечение Relyvrio после снятия препарата с продажи, вы можете приобрести оба активных компонента и принимать их вместе.

• Ингредиент №1: Tudca. Таурурсодиол (также называемый tauroursodeoxycholic acid) можно приобрести под названием Tudca или Tudcabil. Tudca одобрен в Италии. В настоящее время он участвует в клинических испытаниях по лечению ALS, за что получил статус сиротского препарата от EMA ⁸. Чтобы заказать Tudca за пределами Италии, вы можете связаться с нашей командой по адресу Everyone.org. Мы поможем вам приобрести и импортировать препарат в качестве именного пациента.

Купить Tudcabil

• Ингредиент №2: Ammonaps. Sodium phenylbutyrate можно приобрести под названием Ammonaps. Он одобрен EMA и FDA для лечения нарушений цикла мочевины. Он нигде не одобрен для лечения ALS. Однако ваш врач может назначить вам его в комбинации с Tudca по этому показанию (так называемое off-label prescription). Если у вас есть рецепт, мы поможем вам получить лекарство, где бы вы ни находились.

Купить Ammonaps

Другие альтернативы Relyvrio

Если вы еще не начали лечение препаратом Relyvrio или не получили желаемых результатов, вам придется рассмотреть другие альтернативы. Ниже приведены некоторые варианты, которые можно начать обсуждать с вашим врачом.

• edaravone

  Этот препарат, также известный как Radicava или Radicut, одобрен FDA для лечения ALS. Хотя edaravone еще не имеет одобрения EMA, вы можете получить доступ к нему из любой точки мира через Named Patient Import. Однако вам потребуется рецепт от вашего врача.

  edaravone предназначен для замедления прогрессирования ALS. Клинические исследования, проведенные в Японии, показали, что у пациентов, получавших edaravone , замедлялось снижение функциональных способностей по сравнению с теми, кто принимал плацебо ⁴.

  Однако некоторые метаанализы не выявили статистически значимой разницы в показателях функциональных способностей между пациентами, получавшими edaravone, и контрольной группой ⁵. Что касается выживаемости, то недавний метаанализ показал статистически значимое увеличение выживаемости пациентов с ALS, получавших edaravone , по сравнению с теми, кто получал плацебо ⁵.

  Может ли это лекарство подойти вам, должен решить ваш врач.

   

Купить edaravone

• Rilutek (riluzole)

  Rilutek (riluzole) был одобрен FDA для лечения ALS с 1995 года. Он действует путем модуляции высвобождения глутамата, нейромедиатора, который, как полагают, играет роль в нейродегенерации, наблюдаемой при ALS. Снижая уровень глутамата, Rilutek стремится замедлить прогрессирование заболевания.

  Rilutek широко доступен во всем мире. Однако если препарат не одобрен или не доступен в вашей стране, вы все равно можете получить доступ к нему через систему Named Patient Import. Свяжитесь с нашей командой, если у вас есть рецепт на Rilutek, но нет доступа к препарату в вашей стране.

Что делать, если альтернатива Relyvrio недоступна в вашей стране?

Пациенты с ALS (вполне обоснованно) расстроены отсутствием доступных им вариантов лечения. Не менее обидно знать, что такой вариант есть, но ждать, пока он появится в вашей стране.

Хорошая новость заключается в том, что любой препарат, одобренный в любой точке мира, вы можете получить в любом месте с помощью программы Named Patient Import. Everyone.org специализируется на оказании помощи пациентам в получении доступа к необходимым им препаратам независимо от того, где они одобрены. Если ваш врач решит заменить Relyvrio его компонентами, перевести вас на edaravone или выбрать другой вариант, будьте уверены, что вы сможете получить необходимое лечение.

Просто свяжитесь с нами и пришлите нам свой рецепт. Мы сделаем все возможное, чтобы прекращение приема Relyvrio не помешало вашему лечению.

Ссылки:

1. Испытание PHOENIX препарата AMX0035 не достигло конечных точек - Общество ALS Канады. Общество ALS Канады, 8 марта 2024 г.
2. Меглио, Марко. Amylyx рассматривает вопрос об отзыве AMX0035 после разочаровывающих результатов фазы 3 PHOENIX. NeurologyLive, 8 марта 2024 г.
3. Ченг, Мира. Препарат от ALS Relyvrio отозван с рынка после неудачного клинического испытания. CNN, Accessed 14 May 2024.
4. edaravone Эффективность при боковом амиотрофическом склерозе со сниженной форсированной жизненной емкостью: Post-hoc analysis of Study 19 (MCI186-19) [клиническое исследование NCT01492686]. NCBI, 14 июня 2022 г.
5. Безопасность и эффективность edaravone у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом: систематический обзор и мета-анализ. Neurological Sciences, Accessed 14 May 2024. 
6. Новинс, Оливия и др. Одобрение препарата Relyvrio: Извлеченные уроки. Parexel, Accessed 14 May 2024.
7. Испытание Sodium Phenylbutyrate-таурурсодиола для лечения бокового амиотрофического склероза. The New Englang Journal of Medicine, Accessed 14 May 2024.
8. EU/3/17/1844 - сиротское назначение для лечения бокового амиотрофического склероза. Европейское агентство по лекарственным средствам, 31 марта 2017 г.