edaravone в Европе: как быстро получить это лечение ALS

edaravoneПрепарат, известный под торговыми названиями Radicava или Radicut, получил одобрение FDA в качестве средства для лечения ALS в 2017 году ¹. Первоначально препарат был одобрен для внутривенного применения, но в 2022 году FDA также выдало разрешение на его пероральный прием.

По состоянию на февраль 2024 года edaravone остается недоступным в Европе и Великобритании, несмотря на то, что другие страны перешли на его использование.

Каковы последствия для местных пациентов и каковы ваши безопасные и законные возможности получить это лечение ALS до того, как оно станет широко доступным?

Как edaravone используется в лечении ALS?

edaravone, также известный как Radicava или Radicut, является лекарственным средством, используемым для лечения бокового амиотрофического склероза (ALS). ALS - это прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, при котором ослабевают и разрушаются нервные клетки в головном и спинном мозге. edaravone помогает снизить окислительный стресс, который, как считается, способствует прогрессированию ALS.

edaravone не является лекарством от ALS. Его действие направлено в первую очередь на замедление прогрессирования болезни, а не на обращение ее вспять. Тем не менее, он представляет собой важный шаг вперед в лечении ALS и дает надежду пациентам и их семьям.

Насколько эффективен сайт edaravone для лечения ALS по результатам клинических испытаний?

• Внутривенно edaravone эффективность

В клиническом исследовании, проведенном среди японских пациентов с ALS, было отмечено меньшее снижение функциональных способностей у пациентов, получавших Радикаву, по сравнению с плацебо. Эти результаты наблюдались среди пациентов с форсированной жизненной емкостью (ФЖЕЛ) ≥80%. Другими словами, у пациентов с нормальной функцией дыхания. 

В последующем post-hoc анализе также изучалась эффективность edaravone для пациентов с ALS с FVC менее 80%. Полученные результаты соответствовали таковым для пациентов с нормальной функцией дыхания, демонстрируя значительно меньшее функциональное снижение по сравнению с плацебо ³.

Однако следует отметить, что мета-анализ, проведенный в 2023 году, не выявил статистически значимой разницы между показателями функциональных способностей, такими как ALSAQ-40 и ALSFRS, между пациентами edaravone и контрольной группой ⁵. 

Для полного понимания влияния edaravone на функциональные способности конкретных групп пациентов и стадий заболевания необходимы дальнейшие исследования.

• Эффективность пероральных препаратов

Пероральный препарат edaravone (Radicava ORS) был одобрен FDA в 2022 году. Это одобрение было основано на результатах исследования, которое показало сопоставимые уровни перорально принимаемой Радикавы в кровотоке с уровнями внутривенной формулы Радикавы (которая уже была одобрена в 2017 году). Предполагалось, что эффективность двух препаратов будет одинаковой ⁷.

Тем не менее, недавнее клиническое исследование фазы 3, проведенное в Европе, не показало значительного преимущества орального edaravone по сравнению с плацебо ⁴. 

Продлевает ли edaravone выживаемость?

Недавний метаанализ клинических исследований с участием edaravone показал статистически значимое увеличение выживаемости пациентов с ALS, получавших edaravone , по сравнению с плацебо. Это увеличение выживаемости было отмечено через 18, 24 и 30 месяцев лечения ⁵. 

Стоит отметить, что для полного понимания влияния edaravone на продление выживаемости пациентов с ALS, а также для определения конкретных факторов, которые могут влиять на его эффективность, необходимы дополнительные исследования. 

Одобрен ли сайт edaravone в Европе?

По состоянию на февраль 2024 года - пока нет. Заявка на получение разрешения на продажу внутривенного препарата Radicava была подана, но позже отозвана производителем лекарства ⁶. Если не будет подана новая заявка на получение разрешения EMA на внутривенное введение Radicava, похоже, что в ближайшее время этот препарат не будет доступен для пациентов с ALS в Европе.

Оральный edaravone еще не был представлен на утверждение EMA.

Доступен ли сайт edaravone в Великобритании?

К сожалению, сайт edaravone пока не доступен в Великобритании. Если производитель препарата Radicava подаст заявку на одобрение MHRA, ее рассмотрение займет около 210 дней. В случае положительного результата NICE также должен принять решение о возможном включении препарата в программу NHS. В любом случае, при отсутствии активной заявки на одобрение MHRA, вероятность того, что препарат edaravone станет доступен в Великобритании в ближайшее время, невелика. 

Где можно будет найти edaravone в 2024 году?

edaravoneВ настоящее время препарат Radicava или Radicut доступен в США, Японии, Южной Корее, Китае, Канаде, Швейцарии, Индонезии, Австралии, Малайзии и Таиланде ¹.

Это может показаться плохой новостью, если вы пациент с ALS, проживающий в стране, не входящей в этот список. Однако если ваш лечащий врач хочет включить edaravone в ваш план лечения, есть способы быстро получить лекарство в Европе, Великобритании или других странах, где оно недоступно.

Как вы можете получить edaravone до одобрения EMA и MHRA.

Хотя процесс утверждения новых лекарств может быть долгим и сложным, вам не всегда придется ждать.

Вы можете либо попытаться принять участие в клиническом исследовании с участием edaravone, либо приобрести edaravone напрямую в качестве именного пациента, 

Вот немного о каждом варианте.

Присоединяйтесь к клиническому исследованию edaravone

Чтобы быстро получить доступ к сайту edaravone в Европе или Великобритании, вы можете попробовать присоединиться к текущему клиническому исследованию. Поиск такого исследования может потребовать определенных усилий, но это возможно. Чтобы принять участие в клиническом исследовании, вы должны соответствовать критериям отбора. Для участия вам также потребуется поддержка вашего лечащего врача. В любом случае вы должны знать, что в ходе испытания вы можете оказаться в группе плацебо.

Вот несколько хороших мест, где можно начать поиск проводимых клинических испытаний edaravone :

• ClinicalTrials.gov: Всеобъемлющая база данных клинических исследований США. Некоторые исследования открыты для иностранных участников, поэтому всегда стоит следить за списком.
• EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования в Европейском союзе. В настоящее время в Европе проводится множество испытаний с участием edaravone . Для исследований, начатых до 31 января 2022 года, вы можете обратиться к Регистру клинических исследований ЕС.
• myTomorrows и FindMeCure: эти организации помогают пациентам по всему миру найти подходящие клинические испытания.

Купить edaravone в качестве именного пациента

Если участие в испытаниях вам не подходит или вы просто предпочитаете не ждать, вы можете купить edaravone напрямую, как именной пациент. В большинстве стран мира пациентам разрешено покупать и импортировать лекарства, которые еще не одобрены или не доступны на местном рынке, если они предназначены для личного использования. Правила, позволяющие это делать, обычно называются правилами импорта именных пациентов. Чтобы воспользоваться ими, сначала необходимо получить рецепт от врача. 

У вас уже есть рецепт? Пришлите его нам, и мы поможем вам купить edaravone быстро и безопасно.

Сколько стоит edaravone в год?

Если вы собираетесь купить лекарство, которого еще нет в продаже на вашем местном рынке, цены должны быть только ориентировочными. Окончательная стоимость, скорее всего, будет зависеть от вашего местоположения, поставщика и любых сборов за доставку или импорт, которые могут применяться для безопасной доставки лекарства. 

Чтобы дать вам представление о том, сколько стоит edaravone в год, вот разбивка по вариантам:

• Radicut (японская торговая марка edaravone). 10 флаконов по 30 мг/20 мл стоят около 1 158 евро. Рекомендуемый цикл лечения Radicut состоит из ежедневной инфузии в течение 10 дней, а затем 14 дней без инфузии. Это означает, что 10 флаконов Radicut вам хватит примерно на месяц. В течение года лечение Radicut обойдется вам примерно в 13 900 евро. 

Купить Radicut

• Пероральный edaravone (Radicava ORS). Один флакон 50 мл (доза 105 мг/5 мл) перорального препарата Radicava в настоящее время стоит около 33 400 евро. Одного флакона вам хватит почти на месяц. Ваши ежегодные расходы составят около 400 800 евро.

Купить Radicava ORS

• Дженерик edaravone ( Meiji Seika). Существует также дженерик японского производства edaravone , который часто является наиболее экономичным вариантом. 10 флаконов по 30 мг/20 мл, которых вам хватит почти на месяц, стоят примерно 580 евро (или 6 960 евро в год). 

Купить дженерик edaravone

Заключительные мысли 

В клинических исследованиях нет единого мнения об эффективности и преимуществах edaravone для выживания. Тем не менее, он может подойти определенным группам пациентов. Ваш лечащий врач определит, подходит ли он вам. Если ваш врач поддерживает edaravone в качестве лечения, вам не придется ждать его одобрения в Европе или других странах. Просто обратитесь за помощью к нашей команде экспертов по доступу к лекарствам.

Ссылки:

1. edaravone. ALS Association, Accessed 13 February 2024.
2. РАДИКАВА (edaravone инъекция), для внутривенного применения. Accessdata.fda.gov, Accessed 13 February 2024.
3. edaravone Эффективность при боковом амиотрофическом склерозе со сниженной форсированной жизненной емкостью: Post-hoc analysis of Study 19 (MCI186-19) [клиническое исследование NCT01492686]. NCBI, 14 июня 2022 г.
4. Отрицательные результаты фазы 3 клинических испытаний ADORE орального препарата edaravone (FAB122) при ALS - Общество ALS Канады. Общество ALS Канады, 31 января 2024 г.
5. Безопасность и эффективность edaravone у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом: систематический обзор и мета-анализ. Неврологические науки, 30 мая 2023 г.
6. Радикава | Европейское агентство по лекарственным средствам. Европейское агентство по лекарственным средствам, Доступно 13 февраля 2024 г.
7. FDA одобрило пероральную форму для лечения взрослых с боковым амиотрофическим склерозом (ALS). FDA, 12 мая 2022 года.