Неуловимое одобрение Relyvrio в Европе: как избежать ожидания

Последнее обновление: 14 февраля 2024 г.

В течение десятилетий пациенты с ALS в Европе не получали одобрения новых лекарств. В 2023 году препарат Relyvrio подарил проблеск надежды на изменение ситуации с лечением ALS. Получив одобрение FDA, препарат был готов к утверждению в Европе, но CHMP отклонил его заявку. Дважды.

В то время как органы, выдающие разрешения на медицинское обслуживание, просто выполняют свою работу, тщательно соблюдая все требования, пациенты с АЛС вынуждены ждать. Столкнувшись с отсутствием вариантов лечения в условиях гонки со временем, некоторые даже прибегают к смешиванию собственных лекарств ¹.

Есть решения лучше, чем это. Вот все, что вам нужно знать об одобрении препарата Relyvrio в Европе. В том числе о безопасных и быстрых способах быстрого лечения.

Чем занимается компания Relyvrio/Albrioza?

Relyvrio (в Европе продается под названием Albrioza) - это пероральный препарат для взрослых с ALS. Он сочетает в себе два активных ингредиента - таурурсодиол и sodium phenylbutyrate. Точный механизм его действия изучен не до конца. Однако предполагается, что он предотвращает гибель нервных клеток, блокируя стрессовые сигналы в двух клеточных компартментах (митохондриях и эндоплазматическом ретикулуме).

Relyvrio/Albrioza не является лекарством от ALS. Однако результаты клинических испытаний позволяют предположить, что он может замедлить прогрессирование заболевания и помочь пациентам ^дольше сохранять физические функции.

Эффективны ли Альбриоза/Реливрио?

Одобрение Albrioza/Relyvrio Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США было основано на результатах клинического испытания CENTAUR. В первой фазе исследования проводилось сравнение препарата Relyvrio с плацебо для определения его безопасности и эффективности. Вторая фаза исследования была направлена на изучение долгосрочной безопасности лечения.

Основными результатами этого испытания были:

Реливрио замедлил темпы снижения оценки по шкале ALSFRS-R по сравнению с плацебо (1,24 балла против 1,66 балла). Этот результат был наиболее заметен в области мелкой моторики⁴;
Риск смерти был на 44% ниже у пациентов, получавших Relyvrio, по сравнению с плацебо;
Медиана выживаемости составила 25 месяцев в группе Relyvrio и 18,5 месяцев в контрольной группе;
Через 24 месяца после начала лечения шансы на выживание у пациентов, принимавших "Реливрио", составляли 51,6% по сравнению с 33,9% в группе плацебо ³.

Результаты исследования CENTAUR были положительно истолкованы FDA, однако в исследовании имеются ограничения. Эти ограничения послужили причиной отклонения препарата Relyvrio в EMA. В настоящее время продолжается клиническое исследование PHOENIX фазы 3, целью которого является подтверждение эффективности Relyvrio и его преимуществ в плане выживаемости. Надеемся, что оно предоставит дополнительные доказательства для повторного обращения в EMA. Результаты испытания PHOENIX ожидаются в 2024 году ⁵.

Почему "Реливрио" было отказано в одобрении EMA?

Как пациент, вы наверняка задаетесь вопросом, почему лечение, признанное достаточно эффективным одним агентством, отвергается другим. Критерии одобрения лекарств и их строгость в разных странах различны. И EMA, как правило, является одним из самых строгих ведомств.

Отклоняя заявку компании Relyvrio/Albrioza, CHMP сослалась на опасения относительно эффективности препарата и достоверности данных клинических исследований. Комиссия не была убеждена в том, что Albrioza эффективно замедляет прогрессирование ALS. Комиссия пришла к выводу, что положительное соотношение пользы и риска не может быть установлено ₆.

Когда Relyvrio/Albrioza появится в продаже в Европе?

Несмотря на разочарование, вызванное отказом EMA, производитель Albrioza/Relyvrio намерен устранить опасения, высказанные EMA, и повторно подать заявку на одобрение. Надеемся, что результаты исследования PHOENIX смогут положительно поддержать эту заявку.

Как правило, рассмотрение заявки на получение разрешения на продажу в EMA занимает около 210 дней. Однако препарат Relyvrio имеет статус сиротского лекарства. Это означает, что потенциальная повторная заявка с более убедительными доказательствами может получить право на ускоренное рассмотрение или условное разрешение на маркетинг ⁷.

В любом случае, вероятность того, что Relyvrio/Albrioza появится в Европе в 2024 году, невелика.

Как получить Relyvrio/Albrioza до одобрения EMA

Как сказала Сабин Турджеман, глава Французской ассоциации по изучению ALS, "болезнь не терпит бюрократических проволочек"[1]. Так что даже если до одобрения препарата Relyvrio в EMA остался год (скрестим пальцы), для пациентов это все равно может оказаться удручающе долгим сроком.

Хорошая новость заключается в том, что вам не придется ждать одобрения.

У вас есть два варианта начать лечение препаратом Relyvrio до того, как он появится в продаже в Европе. Один вариант - найти и присоединиться к клиническому исследованию с участием Relyvrio/Albrioza. Другой вариант - купить Relyvrio прямо сейчас в качестве именного пациента.

Вот что означает каждый из этих вариантов.

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям Relyvrio

Чтобы получить быстрый доступ к Relyvrio/Albrioza, вы можете попробовать присоединиться к текущему клиническому испытанию. Найти испытания нелегко, но это возможно. Чтобы принять участие, вы должны соответствовать критериям отбора и заручиться поддержкой вашего врача. Имейте в виду, что вместо действующего вещества вы можете получить плацебо.

Вот несколько мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний Relyvrio:

ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Однако некоторые из них открыты и для иностранных участников. На данный момент существует одно исследование(NCT05619783) с участием препарата Relyvrio, в котором международные участники набираются по приглашению. Однако стоит следить за этим списком, поскольку в любой момент могут появиться новые исследования.
EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования, проводимые в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Информацию о таких исследованиях можно найти в Реестре клинических исследований ЕС.
myTomorrows и FindMeCure: эти организации помогают пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Купить Relyvrio в качестве именного пациента

Если участие в клинических исследованиях не является для вас возможным, вы можете приобрести Relyvrio/Albrioza прямо сейчас как названный пациент. Это стало возможным благодаря правилам импорта именных пациентов, действующим в большинстве стран. Чтобы воспользоваться этими правилами, вам необходимо иметь рецепт на Relyvrio/Albrioza от вашего лечащего врача.

Купить капивасертиб

У вас уже есть рецепт? Отправьте его нашей команде экспертов по доступу к лекарствам, и мы поможем вам приобрести Relyvrio немедленно. Где бы вы ни находились.

В конечном итоге решение о доступе к препарату Relyvrio/Albrioza до его одобрения EMA принимаете только вы и ваш врач. Очень важно подходить к этому процессу с реалистичными ожиданиями и глубоким пониманием потенциальных рисков и преимуществ. При этом, когда вы будете готовы начать лечение, наша команда поможет вам преодолеть ожидание.