Понимание программ именных пациентов: Как они работают, преимущества и проблемы

Один из самых распространенных вопросов, который нам задают пациенты, члены их семей, сиделки и врачи, - "Как вы обеспечиваете доступ к лекарствам, которые не одобрены в моей стране?".

Проще говоря, мы берем уже существующую норму - норму об импорте именных пациентов - и упрощаем ее использование для пациентов и врачей. В этой статье мы рассмотрим все, что вам нужно знать об импорте именных пациентов и нашей роли в этом процессе.

Что такое положение об импорте именных пациентов?

Доступ к потенциально жизненно важным лекарствам, которые еще не доступны по обычным каналам, может стать сложной задачей для пациентов с серьезными заболеваниями. Именно здесь на помощь приходит "Именной импорт пациента", предлагая жизненно важный спасательный круг.

Импорт именных пациентов, также известный как Программа именных пациентов (NPP), Программа сострадательного использования именных пациентов, Программа поставок именных пациентов, Программа расширенного доступа (EAP) или Программа индивидуальных пациентов (IPP), имеет решающее значение для обеспечения раннего доступа к неодобренным лекарствам.

Это правило действует в большинстве стран мира и позволяет пациенту (названному пациенту) с угрожающим жизни, длительным или серьезно истощающим заболеванием получить доступ, приобрести и импортировать лекарства, которые не одобрены или не доступны в стране, но потенциально могут спасти его жизнь или улучшить ее качество.

В чем разница между программами Compassionate Use и Named Patient Programs?

Термины Compassionate Use и Named Patient Program (NPP) часто используются как взаимозаменяемые. Однако, несмотря на сходство, эти два типа программ доступа не являются одним и тем же.

• Сходства

Обе программы помогают пациентам с серьезными заболеваниями, нуждающимся в срочной медицинской помощи. Эти программы предоставляют доступ к исследуемым или неодобренным препаратам, когда другие методы лечения отсутствуют. Обе программы могут распространяться как на отдельного человека, так и на небольшую группу пациентов.

• Различия

Программы сострадательного использования контролируются на национальном или международном уровне - например, органами здравоохранения, такими как FDA или EMA. Они требуют официального одобрения со стороны регулирующего органа. Врачи должны подать заявку на одобрение и пройти этическую экспертизу, прежде чем пациент(ы) получит(ут) доступ к лекарству.

АЭС, с другой стороны, регулируются на национальном уровне. По этой причине требования к ним могут отличаться в зависимости от страны. Однако в целом NPP - это более быстрый и гибкий способ получить доступ к лекарствам в регионах, где они еще не одобрены. Здесь не требуется этическая экспертиза или подача официальной заявки. Врач может напрямую получить лекарство от производителя или соответствующего поставщика от имени конкретного пациента (и при поддержке квалифицированной аптеки).

Еще одно различие между Compassionate Use и Named Patient Import заключается в том, что последний применяется только в том случае, если лекарство одобрено где-либо в мире. Вы не можете получить доступ к исследуемым препаратам через "Именной импорт пациента", в то время как через "Сострадательное использование" вы можете.

Кто регулирует программы именных пациентов?

АЭС действуют в соответствии с различными международными правилами. В Европейском союзе они находятся в ведении Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) и соответствующих национальных органов. В Соединенных Штатах действует аналогичная программа, известная как расширенный доступ, регулируемая Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA).

Однако, хотя официально NPP относятся к сфере деятельности медицинских учреждений, они не требуют формального процесса подачи заявки или этической экспертизы, в отличие от программ Compassionate Use.

В каждой стране существуют свои особые правила и нормы, регулирующие доступ и импорт инновационных лекарственных средств.

Кто может участвовать в программе "Именной пациент"?

Несмотря на некоторые различия в правилах ввоза именных пациентов в разных странах, критерии отбора везде одинаковы.

Отдельный пациент может воспользоваться программой "Именной пациент", если:

• Необходимое им лекарство одобрено на рынке другой страны, но не одобрено или не доступно в их стране;
• На местном рынке нет альтернативы;
• Лекарство предназначено для личного пользования;
• Пациент имеет рецепт от врача в своей стране;
• Лекарство отпускается в аптеке.

Какие документы вам понадобятся?

Некоторые документы являются обязательными, если вы хотите получить доступ к лекарству через систему Named Patient Import. Например, всегда требуется рецепт от вашего лечащего врача.

Если вы пытаетесь ввезти лекарство, одобренное в вашей стране, но недоступное (например, из-за дефицита поставок), то вам может понадобиться письмо от вашего врача, в котором будет указано это обстоятельство.

В зависимости от страны могут потребоваться дополнительные документы, например, лицензия на импорт.

Если вас интересуют требования к конкретной стране или лекарству, свяжитесь с нашей командой экспертов по доступу к лекарствам. Если вы закажете лекарство через нас, мы позаботимся о том, чтобы все местные требования были соблюдены.

Как найти и ввезти необходимые вам лекарства?

Следующий шаг после получения необходимых документов - поиск лекарства. Вы или ваш врач не можете напрямую обратиться к производителю лекарства, чтобы запросить его. Вам нужно будет найти аптеку, которая либо имеет лицензию на импорт, либо готова подать заявку на отказ. Затем аптека сама доставит лекарство от вашего имени - либо от производителя, либо от оптового поставщика, у которого оно есть в наличии.

Поиск нового лекарства может быть утомительным и длительным процессом. На сайте Everyone.org мы специализируемся на том, чтобы облегчить этот процесс для вас и вашего врача. Если вы закажете нужное вам лекарство через нашу платформу, мы найдем его от вашего имени и организуем его безопасную доставку в одну из наших партнерских аптек (для самовывоза) или в аптеку в вашем регионе.

Как Everyone.org поддерживает вас в рамках программы "Именной пациент"?

Мы понимаем, что процесс импорта лекарства, которое вам срочно необходимо, может быть сложным и непосильным для вас. Именно поэтому мы специализируемся на оказании поддержки вам и вашему врачу в процессе импорта именного пациента.

Если вы запросите необходимое вам лекарство через нашу платформу, наша команда экспертов по доступу к лекарствам поможет вам оформить необходимые документы. Мы найдем поставщика с лучшей ценой и организуем безопасную и надежную доставку лекарства в аптеку, где вы сможете его забрать. В некоторых случаях аптека может доставить лекарство непосредственно на ваш адрес или адрес больницы. В таком случае мы сообщим вам об этом.

Одним словом, Everyone.org контролирует весь процесс. Мы управляем всеми аспектами - от поиска поставщиков до доставки, таможенного оформления и доставки, - чтобы вы и ваш врач могли сосредоточиться на лечении. От начала и до конца мы поддерживаем с вами тесную связь, чтобы вы знали, чего ожидать.

Узнайте больше о том, как мы работаем.

Преимущества программ для именных пациентов

Именные пациентские программы - важный инструмент как для пациентов, так и для медицинских работников. Они дают возможность преодолеть разрыв между разработкой и утверждением. А также разрыв между утверждением и доступностью. Для заболеваний, чувствительных к времени, этот промежуток в несколько месяцев или лет может иметь решающее значение. Вот список основных преимуществ НПФ:

• Доступ к неодобренным методам лечения: Программа "Сострадательное использование" позволяет пациентам с серьезными заболеваниями получить ранний доступ к потенциально жизненно важным лекарствам, которые еще не одобрены в их стране.
• Гибкость в выборе вариантов лечения: NPP позволяют медицинским работникам изучать дополнительные варианты лечения пациентов, которые исчерпали все другие одобренные методы терапии.
• Ускоренное лечение: Благодаря АЭС пациенты и врачи могут начать лечение быстрее, чем если бы они ждали официального одобрения или наличия на местах. Для некоторых заболеваний эта возможность может оказаться спасительной.
• Сбор данных для фармацевтических компаний: Индивидуальные программы для пациентов позволяют фармацевтическим компаниям собирать реальные данные об эффективности и безопасности лекарств, что помогает в дальнейшем представлении регуляторных документов.

Проблемы и соображения, связанные с импортом именных пациентов

Несмотря на множество преимуществ, связанных с АЭС, существуют и некоторые проблемы, в том числе:

• Сложность нормативно-правового регулирования: Навигация по различным нормативным требованиям в разных странах может быть сложной и отнимать много времени. Поиск нужной информации в некоторых странах может быть более сложным, чем в других.
• Ограниченные данные о безопасности и эффективности: Поскольку в NPP участвуют не утвержденные на местном уровне препараты, информация об их долгосрочной безопасности и эффективности может быть ограничена, что создает потенциальный риск для пациентов. Поэтому решение о доступе к лекарству через программу Named Patient Program всегда должно приниматься в тесном сотрудничестве с лечащим врачом.
• Высокие расходы: Стоимость закупки и импорта лекарств из-за границы может быть высокой, особенно если лекарство одобрено только в США, где цены на лекарства самые высокие в мире. Это может сделать доступ к определенным лекарствам недоступным для некоторых пациентов. Чтобы внести свой вклад в решение этой проблемы, мы создали фондEveryone.org . 
• Неравенство в доступе: Доступность АЭС может быть непостоянной, что приводит к неравенству в доступе к лечению в зависимости от географического положения и инфраструктуры здравоохранения.

Ваше здоровье - это конечная цель

Как и в любом другом деле, в программах именных пациентов есть свои плюсы и минусы. Однако в конечном итоге они существуют для того, чтобы помочь вам и вашему врачу достичь наилучшего результата. Во многих случаях может подойти и местная альтернатива лечения. Но для пациентов, у которых закончились местные возможности, или для тех, у кого редкое заболевание застряло в "зале ожидания" одобрения медицины, полезно знать, что вы можете сделать больше.

Если вы и ваш лечащий врач решили рассмотреть вопрос о применении АЭС, наша команда на сайте Everyone.org готова вам помочь. Мы стремимся предложить индивидуальную поддержку каждому пациенту и лечащему врачу. Таким образом, вам не придется беспокоиться о том, как вы будете получать необходимые вам лекарства. В конце концов, наша цель - чтобы все, независимо от того, кто они и где живут, имели равный, быстрый и справедливый доступ к новейшим и лучшим медицинским услугам.

Готовы начать? Найдите нужный вам препарат на нашей платформе.

Ресурсы:

1. Вопросы и ответы о сострадании при использовании лекарственных средств в Европейском Союзе [PDF], Европейское медицинское агентство, январь 2010 года.
2. Iudicello A., Alberghini L., Benini G. and Mosconi, P. Expanded Access Programme: looking for a common definition. Trials, 2016;17:21, 2016/01/12.
3. Глоссарий терминологии доступа до утверждения [PDF]. Саммит по адвокации доступа пациентов до утверждения, Янссен, октябрь 2018 года.