Ворасидениб одобрен EMA: Когда он будет доступен в Европе, Великобритании и во всем мире?

Глиомы низкой степени тяжести часто встречаются у здоровых людей в возрасте 30-40 лет. Сначала они растут медленно, но со временем могут превратиться в опухоль высокой степени, требующую более агрессивного лечения ¹.

Ворасидениб, первый таргетный препарат для лечения пациентов с низкозлокачественными глиомами, привлекает к себе пристальное внимание. Данные клинических испытаний показывают, что он способен задерживать прогрессирование опухоли в низкосортных глиомах с мутациями IDH1 или IDH2, предлагая пациентам с глиомой потенциально судьбоносный вариант ¹.

Если вы также хотите узнать последние новости об этом новом прорыве в лечении рака мозга, читайте дальше. Мы расскажем, когда ворасидениб может получить одобрение EMA, а также когда он будет доступен в Европе, Великобритании и других странах.

Как действует ворасидениб при раке мозга?

Вораниго (ворасидениб) - это таргетная терапия рака мозга, направленная на лечение глиомы с мутацией IDH, наиболее распространенной первичной злокачественной опухоли мозга у людей моложе 50 ^лет. Почти все глиомы 2-го класса, включая астроцитомы и олигодендроглиомы, имеют эту мутацию.

Существующие методы лечения - хирургия, лучевая и химиотерапия - высокотоксичны и имеют значительные побочные эффекты. Ворасидениб предлагает важнейшую альтернативу, воздействуя на мутировавшие ферменты IDH1 и IDH2 и замедляя рост опухоли.

Насколько эффективен ворасидениб в клинических испытаниях?

В ноябре 2023 года были представлены данные исследования 3-й фазы INDIGO. Эти данные легли в основу заявки на одобрение препарата FDA, которая была подана производителем ворасидениба в феврале 2024 года ³. 

Вот несколько ключевых отчетов по результатам испытания INDIGO:

• Медиана выживаемости без прогрессирования составила 27,7 месяца для пациентов, принимавших ворасидениб, против 11,1 месяца в группе плацебо;
• Ворасидениб привел к снижению риска прогрессирования опухоли или смерти на 61 %;
• Вероятность того, что пациенты, получавшие терапию ворасиденибом, не получат другого лечебного вмешательства в течение 24 месяцев, составила 83,4%. Вероятность того, что пациентам, получавшим плацебо, не потребуется вмешательство, составляла 27 % ^4,5.

Эти результаты - проблеск надежды для пациентов с низкосортной глиомой во всем мире. Но когда результаты клинических испытаний превратятся в одобрение препарата ворасидениб? И как скоро это лекарство появится в продаже по всему миру?

Одобрен ли где-нибудь ворасидениб?

Да, в августе 2024 года препарат Voranigo (ворасидениб) получил ускоренное одобрение FDA в США. Кроме того, заявки на одобрение ворасидениба находятся на рассмотрении в:

• ЕС (с ускоренной оценкой) ⁶;
• Канада ⁷.

Когда ворасидениб получит одобрение EMA?

Срок, предусмотренный EMA для ускоренных оценок, составляет 150 дней. Однако это предполагает, что решение будет принято EMA к концу июня 2024 года, чего не произошло. Такая задержка не является чем-то необычным. Сроки утверждения могут меняться, если EMA требует от производителя дополнительных данных. После недавнего одобрения ворасидениба Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA), вполне вероятно, что одобрение EMA не за горами. Однако только время покажет, когда пациенты из ЕС смогут воспользоваться этим препаратом.  

Когда ворасидениб будет доступен в Европе?

К сожалению, получение одобрения EMA - это только первый шаг. Это не означает, что ворасидениб сразу же станет доступен для пациентов во всем ЕС. После одобрения EMA каждой стране-члену ЕС требуется разное количество времени для согласования местных цен, возмещения расходов и вывода нового препарата на местный рынок.

Быстрее всего процесс запуска происходит в Германии: в среднем 102 дня для сиротских препаратов. На другом конце спектра находится Эстония, где на выпуск нового лекарства уходит в среднем 1 081 день. 

Это означает, что ворасидениб станет доступен для вас в разное время, в зависимости от того, в какой части Европы вы находитесь ⁸.

Когда препарат Voranigo (vorasidenib) будет одобрен в Великобритании?

Сказать об этом сложнее. По состоянию на август 2024 года в MHRA не представлено разрешение на маркетинг ворасидениба. Однако, согласно правилам, принятым после Брексита, MHRA может принять решение об одобрении лекарств на местном уровне, как только они получат зеленый свет от другого надежного регулирующего органа (например, EMA или FDA). Это известно как международная процедура ⁹. Будет неудивительно, если MHRA решит пойти по этому пути для одобрения ворасидениба, учитывая неудовлетворенную потребность в лечении пациентов с низкосортными глиомами в Великобритании. 

Когда ворасидениб будет доступен в Великобритании?

Если MHRA одобрит ворасидениб одновременно с FDA или EMA, лекарство потребует оценки NICE, прежде чем станет доступным для пациентов в Великобритании. NICE примет решение о доступности ворасидениба в системе NHS. Если препарат будет одобрен, ворасидениб должен стать доступным для пациентов в Великобритании в течение трех месяцев после даты принятия решения.

Несмотря на то, что NICE приступила к оценке, дата принятия решения пока не объявлена ¹⁰. Если предположить наилучший сценарий, при котором MHRA последует за одобрением ворасидениба FDA в августе 2024 года, а NICE вскоре примет положительное решение, то ворасидениб может быть доступен в Великобритании к концу 2024 или началу 2025 года.

Пациенты, чье лечение не может ждать до этого момента, могут получить доступ к ворасиденибу в Великобритании по программе Compassionate use ¹¹.

Как получить ворасидениб до того, как он появится в продаже в вашей стране?

Несмотря на приведенные выше сроки, ожидание не является единственным вариантом для пациентов с низкосортной глиомой в Европе, Великобритании или где-либо еще.

Теперь, когда препарат Voranigo (ворасидениб) впервые получил глобальное одобрение в США, вы можете получить доступ к нему в любом другом месте, импортировав его для личного использования. Эта возможность известна как "Импорт именного пациента", или расширенный доступ. Вот как это работает.

Расширенный доступ к ворасиденибу

Даже если лекарство еще не одобрено или не доступно в вашей стране, вы можете получить к нему доступ на законных основаниях. Положение, известное как "Импорт по требованию пациента", позволяет вам покупать и импортировать лекарство, если оно соответствует указанным условиям:

• где-то это утверждено;
• он не одобрен и не доступен в вашей стране (пока);
• у него нет локальных альтернатив, и
• он предназначен для личного пользования.

Для этого необходимо получить рецепт от лечащего врача. Как и во всех других случаях, врач берет на себя ответственность за лечение. В каждой стране могут быть свои требования к документации.

Вы хотите как можно скорее начать лечение ворасиденибом, используя положение о ввозе именных пациентов? Сначала вам необходимо проконсультироваться со своим лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Поделитесь им с нашей командой на сайте Everyone.org. Мы поможем вам купить ворасидениб, как только он будет одобрен где-нибудь в мире.

Ссылки:

1.  Ворасидениб эффективен против низкосортных глиом. Национальный институт рака, 27 июня 2023 года.
2. Пасси, Дж. Недавнее клиническое исследование показало, что препарат ворасидениб может предложить новый вариант лечения низкосортной глиомы. The Brain Tumour Charity, 30 июня 2023 г.
3. FDA и EMA приняли регуляторные заявки на ворасидениб для лечения IDH-мутантной диффузной глиомы. OncLive, 20 февраля 2024 года.
4. INDIGO: Ворасидениб предлагает пациентам с IDH-мутантной низкозлокачественной глиомой возможность отсрочить химио- и радиотерапию. ASCO Daily News, Accessed 27 May 2024.
5. Ворасидениб при IDH1- или IDH2-мутантной низкозлокачественной глиоме. The New England Journal of Medicine, 4 июня 2023 года.
6. FDA и EMA приняли регуляторные заявки на препарат ворасидениб для лечения IDH-мутантной диффузной глиомы. Duke Research & Innovation, 21 февраля 2024 г.
7. Заявки на лекарства и медицинские изделия, находящиеся на рассмотрении. Health Canada, Accessed 27 May 2024.
8. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. Accessed 27 May 2024.
9. Ускоренное утверждение лекарственных средств - Великобритания публикует подробное руководство по новой процедуре международного признания. Inside EU Life Sciences, 11 сентября 2023 г.
10. Информация о проекте | Ворасидениб для лечения астроцитомы или олигодендроглиомы с мутациями IDH1 или IDH2 после операции у людей в возрасте 12 лет и старше TS ID 11974. NICE, Доступно 28 мая 2024 г.
11. Обновленная информация о ворасиденибе для британского сообщества специалистов по опухолям мозга. Brain Tumour Research, Accessed 28 May 2024.