Роль гивиностата в лечении полицитемии вера: Все, что вам нужно знать

До недавнего времени пациентов с полицитемией вера (ПВ) лечили в основном препаратами, предотвращающими тромбообразование. Однако клинические испытания новых препаратов дают надежду на то, что лечение может изменить течение болезни. Одним из таких препаратов является гивиностат.

Что вы как пациент должны знать о препарате гивиностат для лечения полицитемии вера? Вот краткое изложение последних результатов клинических исследований, и что они означают для вас.

Помогает ли гивиностат при полицитемии вера: Результаты клинических испытаний

Начнем с того, что гивиностат пока нигде не одобрен для лечения ПВ. Однако его эффективность и безопасность для этого показания были предметом многочисленных клинических исследований в течение последних лет. По результатам этих исследований у нас есть данные, иллюстрирующие его потенциал. Ниже приведены некоторые важные моменты из представленных результатов.

Успешность применения гивиностата с гидроксикарбамидом

Испытание фазы 2 гивиностата в комбинации с гидроксикарбамидом было направлено на пациентов, не реагирующих на один гидроксикарбамид. После 12 недель лечения были получены следующие результаты:

• У 55% пациентов, получавших гивиностат и гидроксикарбамид по 50 мг/сут, наблюдался полный или частичный ответ. У 64 % пациентов уменьшились симптомы зуда;

• У 50% пациентов, получавших гивиностат и гидроксикарбамид по 100 мг/сут, наблюдался полный или частичный ответ. У 67 % пациентов уменьшились симптомы зуда;

• Комбинированное лечение хорошо переносилось. Только у 4,5% пациентов отмечались нежелательные явления 3-го или выше ^2-го класса.

Долгосрочная эффективность

В ходе 4-летнего наблюдения за тремя исследованиями фазы 1-2 и программой "сострадательного использования" гивиностат продемонстрировал эти результаты:

• Общая частота ответов превысила 80%. Кроме того, с течением времени уменьшилось количество аллелей JAK2V617F;

• Наблюдаемые реакции сохранялись на протяжении всего 4-летнего периода наблюдения;

• У большинства пациентов наблюдались легкие или умеренные побочные явления. Это соответствует предыдущим данным;

• Интересно, что большинство пациентов продолжили лечение гивиностатом после окончания исследований. Это объясняется его постоянной клинической пользой и хорошим профилем безопасности ¹.

На основе этих результатов в ближайшее время начнется клиническое исследование фазы 3. Его цель - подтвердить безопасность и эффективность гивиностата при полицитемии вера.

Чем гивиностат отличается от стандартных методов лечения PV?

Гивиностат предлагает иной подход к лечению полицитемии вера (ПВ) по сравнению со стандартными методами терапии, такими как гидроксикарбамид (ГК). Он направлен на пролиферацию клеток, ингибируя клетки с мутацией JAK2 V617F, которая часто встречается у пациентов с ПВ. Исследования показали эффективность гивиностата даже у тех пациентов, которые не отвечали на ГК. Это говорит о его потенциале в качестве альтернативного или дополнительного метода лечения ПВ.

Может ли мой врач назначить гивиностат при полицитемии вера?

Лучший ответ - возможно.

Дувизат (гивиностат) еще нигде не был одобрен для лечения ПВ. Он все еще ждет одобрения EMA по первоначальному показанию - для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Однако ваш лечащий врач имеет право назначить его в любом случае. Он может сделать это на основании имеющихся результатов клинических исследований и вашей личной ситуации. Если ваш врач принимает такое решение, это считается использованием препарата не по назначению.

Назначал ли вам врач гивиностат при полицитемии вера? Everyone.org может помочь вам получить его. Мы специализируемся на поиске и доставке лекарств, недоступных в стране пациента. Свяжитесь с нами, и мы сможем вам помочь.

Купить гивиностат

Ссылки:

1. Долгосрочная безопасность и эффективность гивиностата при полицитемии вера: среднее 4-летнее наблюдение за результатами трех исследований фазы 1/2 и программы компромиссного использования. NCBI, 6 марта 2021 г.
2. Исследование II фазы гивиностата в комбинации с гидроксикарбамидом у пациентов с полицитемией вера, не реагирующих на монотерапию гидроксикарбамидом. PubMed, Accessed 16 April 2024.