Adakveo против Oxbryta: Знакомство с альтернативами crizanlizumab

После отзыва разрешения на применение Adakveo (crizanlizumab) в ЕС многие пациенты и врачи вынуждены искать альтернативу Adakveo .

Если вы хорошо отреагировали на лечение, вы все еще можете получить доступ к сайту Adakveo , даже если он больше не одобрен в ЕС. Однако если ваш врач предпочитает изменить курс лечения, полезно понимать, что это означает для вас как для пациента. 

В этой статье мы рассмотрим одну из возможных альтернатив Adakveo , которую, возможно, захочет обсудить ваш врач, - Oxbryta (voxelotor). Здесь вы найдете краткий обзор сходств и различий между Adakveo и Oxbryta. 

Adakveo vs Oxbryta: Для чего они нужны?

И Adakveo , и Oxbryta являются рецептурными препаратами, предназначенными для лечения серповидно-клеточной болезни ^1,2. Однако каждый из этих препаратов направлен на различные аспекты заболевания.

Adakveo направлен на снижение частоты болезненных вазоокклюзионных кризов, а Oxbryta используется для лечения гемолитической анемии у больных серповидно-клеточной анемией ^1,2.

С какого возраста Oxbryta разрешен к применению в ЕС?

В отличие от Adakveo, который может применяться только у пациентов в возрасте от 16 лет, Oxbryta показан и для педиатрических пациентов.

В США препарат Oxbryta можно назначать с 4 лет, в то время как в ЕС его применение в педиатрии разрешено только с 12 лет ^1,2. 

Crizanlizumab vs Voxelotor: Как они работают?

Хотя оба препарата направлены на уменьшение осложнений серповидно-клеточной болезни, их действие направлено на разные аспекты заболевания. 

Adakveo и снижение болезненных кризисов

Adakveo направлен на снижение частоты болезненных кризов, возникающих при застревании деформированных клеток крови в кровеносных сосудах.

Действующее вещество препарата crizanlizumab представляет собой особый тип белка, известный как моноклональное антитело. Этот белок предназначен для связывания с Р-селектином - веществом, находящимся на внешнем слое клеток, выстилающих кровеносные сосуды.

Р-селектин помогает клеткам прилипать к кровеносным сосудам и участвует в закупорке сосудов во время болевых приступов при серповидно-клеточной болезни. Связываясь с P-селектином и подавляя его функцию, Adakveo стремится предотвратить эти болезненные приступы ³.

Oxbryta и профилактика анемии

OxbrytaС другой стороны, он направлен на предотвращение анемии, связанной с серповидно-клеточной болезнью. 

Активное вещество Oxbryta, voxelotor, повышает способность гемоглобина удерживать кислород и не дает ему образовывать жесткие цепочки в кровеносных сосудах. Это помогает эритроцитам сохранять нормальную форму и гибкость. Это также снижает скорость их преждевременного разрушения и продлевает срок их жизни ⁴. 

Насколько эффективны Adakveo и Oxbryta?

Эффективность Adakveo (crizanlizumab) и Oxbryta (voxelotor) была изучена в клинических испытаниях. 

• Adakveo результаты клинических испытаний

  AdakveoОдобрение препарата FDA, а также его первичное разрешение на продажу в ЕС были основаны на результатах клинического исследования SUSTAIN. В исследовании сравнивались Adakveo (с гидоксимочевиной или без нее) и плацебо. 

  Согласно результатам исследования SUSTAIN, у пациентов, получавших Adakveo , статистически значимо ниже медиана ежегодной частоты вазоокклюзионных кризов (ВКО) - 1,63 против 2,98 у пациентов, принимавших плацебо. У 36% пациентов, принимавших участие в исследовании Adakveo , в течение 52-недельного периода исследования не было отмечено ни одного случая ВНК, по сравнению с 17% пациентов, принимавших плацебо ¹. 

  Каковы результаты испытания Adakveo STAND?

Глобальное исследование 3-й фазы STAND, в котором Adakveo вновь сравнивался с плацебо, не продемонстрировало статистически значимой разницы в частоте возникновения ЛОС между группами пациентов. У пациентов, получавших Adakveo , в среднем за год лечения было 2,5 болевых криза, что не сильно отличалось от 2,3 криза в среднем, зарегистрированных в группе плацебо ³.

Неубедительные результаты испытаний STAND стали основанием для отзываAdakveo в ЕС. 

• Oxbryta результаты клинических испытаний

  В исследовании HOPE препарат Oxbryta сравнивался с плацебо. Эффективность определялась по уровню гемоглобина (Hb), который определялся как увеличение Hb на >1 г/дл от исходного уровня до 24-й недели.

  Oxbryta частота ответа составила 51,1% против 6,5% у пациентов, принимавших плацебо. Непрямой билирубин снизился на 29,1% у пациентов, принимавших Oxbryta , по сравнению со снижением на 2,8% у пациентов, принимавших плацебо. Процентное содержание ретикулоцитов снизилось на 18% у пациентов, принимавших Oxbryta , и увеличилось на 6,8& у пациентов, принимавших плацебо ².

  Как показывают общие данные, прямое сравнение этих двух препаратов невозможно, поскольку в их клинических испытаниях использовались разные критерии эффективности. Поскольку оба препарата по-разному воздействуют на серповидно-клеточную болезнь, скорее всего, Oxbryta не будет прямой заменой Adakveo, а станет частью нового плана лечения, который составит для вас врач. 

Adakveo vs Oxbryta: Безопасность и побочные эффекты

Согласно информации о назначении, это наиболее распространенные побочные эффекты Adakveo и Oxbryta:

Adakveo побочные эффекты

• Тошнота
• Боль в суставах
• боли в спине
• Боль в животе
• ^{Лихорадка1}.

В ходе исследования SUSTAIN у 3% пациентов наблюдались реакции, связанные с инфузией, характеризующиеся такими симптомами, как головная боль, озноб, рвота, диарея, одышка или свистящее дыхание ¹.

Oxbryta побочные эффекты

• Головная боль
• Понос
• Боль в животе
• Тошнота
• Сыпь
• Лихорадка ².

Менее чем у 1% пациентов, принимавших участие в клинических исследованиях, наблюдались серьезные реакции гиперчувствительности, включая сыпь, легкую одышку, легкий отек лица и эозинофилию (увеличение количества лейкоцитов в крови⁾².

Adakveo vs Oxbryta: Сравнение цен

Если речь идет о ценах на препараты, которые еще не утверждены или не доступны, то их следует рассматривать только как ориентировочные. Окончательная цена может меняться в зависимости от вашего местонахождения или поставщика. 

Adakveo затраты в год

Рекомендуемая доза для сайта Adakveo составляет 5 мг/кг массы тела каждые 4 недели. Это означает 13 инфузий в год. Для человека с массой тела 60 кг потребуется 13 инфузий х 300 мг Adakveo, или 39 флаконов препарата.

При цене около 5 214 евро за флакон 100 мг годовая стоимость лечения на сайте Adakveo составляет около 203 346 евро ⁵. 

Oxbryta затраты в год

Рекомендуемая доза Oxbryta для пациентов с массой тела более 40 кг составляет 1500 мг Oxbryta один раз в день, равная 3 таблеткам по 500 мг каждая.

Упаковка из 90 таблеток по 500 мг стоит около 40 365 евро, и ее хватает на один месяц, исходя из рекомендованной выше дозировки. Таким образом, годовая стоимость лечения Oxbryta составляет 484 380 евро ⁶. 

Где утверждены Adakveo и Oxbryta ?

Adakveo (crizanlizumab) в настоящее время одобрен в нескольких странах, включая США, Канаду и Австралию ^7,9,10. Условное разрешение на маркетинг в ЕС было отозвано в мае 2023 года ³.

Oxbryta (voxelotor) одобрен в США, ЕС и Канаде ^4,8,9. Однако в странах ЕС Oxbryta пока не имеет широкого распространения, поскольку время между получением разрешения и выходом на рынок может существенно различаться в зависимости от страны.

В вашей стране Adakveo или Oxbryta не одобрены или не доступны? Если вы и ваш врач считаете, что эти методы лечения могут принести вам пользу, свяжитесь с нашей командой экспертов по доступу к лекарствам. Мы предоставим вам индивидуальное ценовое предложение по поиску лекарств для вас.

Свяжитесь с нами

Ссылки:

1. ОСНОВНЫЕ ПОЛОЖЕНИЯ РЕЦЕПТУРНОЙ ИНФОРМАЦИИ. Novartis, Accessed 27 September 2023.
2. ОСНОВНЫЕ ПОЛОЖЕНИЯ РЕЦЕПТУРНОЙ ИНФОРМАЦИИ. Oxbryta, Accessed 27 September 2023.
3. Adakveo | Европейское агентство по лекарственным средствам. European Medicines Agency, Accessed 27 September 2023.
4. Oxbryta | Европейское агентство по лекарственным средствам. European Medicines Agency, Accessed 27 September 2023.
5. Купить Adakveo (crizanlizumab) онлайн. Everyone.org, Accessed 27 September 2023.
6. Купить Oxbryta (voxelotor) онлайн. Everyone.org, Accessed 27 September 2023.
7. Adakveo. Therapeutic Goods Administration (TGA), Accessed 27 September 2023.
8. FDA одобрило препарат для лечения серповидно-клеточной болезни у пациентов детского возраста. FDA, 17 декабря 2021 г.
9. Новые лекарственные препараты, одобренные в 2019 году - Meds Entry Watch. Canada.ca, 10 февраля 2021 г.
10. FDA одобрило первую таргетную терапию для лечения пациентов с болезненным осложнением серповидно-клеточной болезни. FDA, 15 ноября 2019 г.