Как ориентироваться в ситуации с отзывом препарата Adakveo от EMA и его влиянием на вас

Последнее обновление: 16 января 2024 г.

Как ориентироваться в ситуации с отзывом препарата Adakveo от EMA и его влиянием на вас

Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.

Узнайте, как

Когда в 2019 году FDA одобрило препарат Adakveo crizanlizumab), он стал первым новым препаратом для лечения серповидно-клеточной болезни за последние десятилетия 1. На него возлагались большие надежды, как со стороны медицинского сообщества, так и со стороны пациентов 2.

Если вы являетесь пациентом, который использовал этот препарат, у вас наверняка возникло множество вопросов. 

Означает ли отзыв препарата Adakveo, что он небезопасен? Сможете ли вы по-прежнему получать доступ к этому препарату? Какие возможные альтернативы Adakveo можно обсудить с врачом?

В этой статье мы расскажем вам все, что нужно знать об отзыве препарата Adakveo в EMA. 

Почему Adakveo был отменен в ЕС?

EMA указало несколько причин, по которым оно приняло решение отозвать условное разрешение на маркетинг crizanlizumab. Основными из них являются:

  • Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) пришел к выводу, что клинические преимущества препарата Adakveo не перевешивают его риски.
  • Результаты клинического испытания STAND не подтвердили эффективность препарата Adakveo. Точнее, его способность снижать количество болезненных кризов.
  • Исследование STAND показало более высокую частоту серьезных побочных эффектов у препарата Adakveo по сравнению с плацебо.
  • Дополнительные клинические исследования, программа регулируемого доступа и реальные данные не смогли нивелировать негативные результаты исследования STAND.

Поскольку результаты испытаний STAND не подтвердили преимущества препарата, CHMP рекомендовал отозвать его 3. 

Adakveo еще можно приобрести в Великобритании?

После отмены препарата в Европейском союзе (ЕС) вас может интересовать, доступен ли Adakveo для пациентов с серповидно-клеточной анемией в Великобритании.

В настоящее время доступ британских пациентов к препарату Adakveo , по-видимому, не пострадает. Adakveo доступен в рамках соглашения об управляемом доступе между Novartis и NICE. В настоящее время эта программа рассчитана до января 2025 года. После этого NICE проведет повторную оценку собранных данных. На основании этой оценки будет дана окончательная рекомендация для рутинного финансирования NHS 5.

Adakveo небезопасен?

В нынешних условиях вы можете задаться вопросом, не опасен ли Adakveo . 

Лечение недавно одобренными препаратами всегда сопряжено с риском. Поэтому всегда важно обсудить с врачом полную информацию о назначении. 

Приятно узнать, что клиническое исследование STAND препарата Adakveo не выявило никаких новых проблем с безопасностью. Однако оно показало, что известные серьезные побочные эффекты могут быть более распространены у пациентов, принимающих Adakveo , по сравнению с теми, кто принимает плацебо 4.

Поскольку исследование не доказало эффективность препарата в снижении болевых кризов, повышенный риск побочных эффектов был признан необоснованным. Решение EMA могло быть иным, если бы результаты эффективности Adakveo в исследовании STAND были более позитивными.

Другими словами, более важный вопрос заключается не в том, является ли Adakveo небезопасным, а в том, достаточно ли он эффективен, чтобы оправдать свои негативные последствия. Судя по имеющимся данным, это не так.

Альтернативы Adakveo , которые следует обсудить с врачом

В результате отзыва препарата Adakveo в ЕС такие пациенты, как вы, нуждаются в альтернативных вариантах лечения. 

Только ваш врач может выбрать правильную альтернативу Adakveo в вашем случае. Здесь мы просто предлагаем список лекарств, одобренных для лечения серповидно-клеточной болезни, который вы, возможно, захотите обсудить с вашим врачом:

  • Ксиндари (L-глютамин): Как и Adakveo, Ксиндари также направлен на снижение частоты болезненных кризов. Ксиндари одобрен в США (под коммерческим названием Endari). Заявка на получение разрешения на маркетинг в EMA была отозвана в 2019 году 7. Однако если ваш врач сочтет ксиндари подходящей альтернативой Adakveo , вы сможете получить доступ к препарату в Европе в рамках правил импорта по имени пациента. Свяжитесь с нашей командой для получения дополнительной информации. 
  • Oxbryta (voxelotor): Это лекарство направлено на снижение уровня эритроцитов в крови (анемия). Oxbryta одобрена в США и Европе 6. Вот дополнительная информация о том , как Oxbryta сравнивается с Adakveo.
  • Гидроксимочевина: Хорошо зарекомендовавший себя способ лечения, который может помочь снизить частоту болевых кризов при серповидно-клеточной анемии. В ЕС существует два одобренных препарата с этим действующим веществом - Siklos и Xromi. 

Можете ли вы получить доступ к Adakveo в Европе после его отзыва?

Если вы проходили лечение препаратом Adakveo и получили положительные результаты, возможно, вас не интересуют альтернативы Adakveo . Вместо этого вас, вероятно, интересует, можно ли по-прежнему купить crizanlizumab после его отзыва в ЕС. 

Хорошая новость заключается в том, что вы можете, если ваш врач придерживается мнения, что crizanlizumab - это правильный курс лечения для вас. 

Если лекарство не одобрено в стране пациента или одобрено, но недоступно (как в случае с Adakveo в Европе), вы можете получить доступ к нему с помощью правила импорта по имени пациента.

Everyone.org специализируется на оказании помощи людям в получении доступа к новейшим лекарственным препаратам по этому рецепту. Если у вас есть рецепт от вашего лечащего врача на Adakveo crizanlizumab) и вы хотите, чтобы мы помогли вам получить доступ к лекарству немедленно, свяжитесь с нами.

 

Свяжитесь с нами

 

Ссылки:

  1. FDA одобрило препарат crizanlizumab для лечения серповидно-клеточной болезни. FDA, 15 ноября 2019 г.
  2. Карвальо, Джоана. Adakveo - "важный" и безопасный новый метод лечения кризов ЛОС при серповидно-клеточной анемии. Новости серповидно-клеточной болезни, 22 ноября 2019 г.
  3. Adakveo | Европейское агентство по лекарственным средствам. Европейское агентство по лекарственным средствам, Доступно 3 октября 2023 г.
  4. Adakveo - EMEA/H/A-20/1525/C/4874/0013. Европейское агентство по лекарственным средствам, 3 августа 2023 г.
  5. Crizanlizumab - простое руководство. Sickle Cell Society, Accessed 3 October 2023.
  6. Oxbryta | Европейское агентство по лекарственным средствам. Европейское агентство по лекарственным средствам, Доступно 3 октября 2023 г.
  7. Ксиндари: отозванная заявка. Европейское агентство по лекарственным средствам, Доступ 3 октября 2023 г.