Как ориентироваться в отзыве EMA Adakveo и его влиянии на вас

Последнее обновление: 16 января 2024 г.

Когда в 2019 году FDA одобрило препарат Adakveo (crizanlizumab), он стал первым новым препаратом для лечения серповидно-клеточной болезни за последние десятилетия ¹. С этим были связаны большие ожидания как со стороны медицинского сообщества, так и со стороны пациентов ².

В настоящее время EMA официально отозвало разрешение на условный маркетинг препарата Adakveo 3. Если вы являетесь пациентом, который применяет данное лечение, то у вас, вероятно, возникло много вопросов.

Означает ли отзыв препарата Adakveo, что он небезопасен? Сможете ли вы по-прежнему получать доступ к лекарству? Какие потенциальные альтернативы Adakveo можно обсудить с врачом?

В этой статье мы расскажем вам все, что нужно знать об отзыве Adakveo компанией EMA.

Почему Adakveo был отменен в ЕС?

Решение об отзыве условного разрешения на маркетинг crizanlizumab EMA объясняет рядом причин. Основными из них являются:

Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) пришел к выводу, что клинические преимущества Adakveo не перевешивают риски.
Результаты клинического исследования STAND не подтвердили эффективность Adakveo. Точнее, его способность уменьшать количество болезненных кризов.
В исследовании STAND была показана более высокая частота серьезных побочных эффектов для препарата Adakveo по сравнению с плацебо.
Дополнительные клинические исследования, программа управляемого доступа и реальные данные не смогли нивелировать отрицательные результаты исследования STAND.

Поскольку результаты испытаний STAND не подтвердили преимущества препарата, CHMP рекомендовал отозвать ³.

Доступен ли еще сайт Adakveo в Великобритании?

После отмены препарата в Европейском Союзе (ЕС) вас может интересовать, доступен ли по-прежнему сайт Adakveo для пациентов с серповидно-клеточной анемией в Великобритании.

В настоящее время доступ британских пациентов к Adakveo , по-видимому, не пострадает. Adakveo доступен в рамках соглашения об управляемом доступе между Novartis и NICE. В настоящее время эта программа рассчитана до января 2025 года. После этого NICE проведет повторную оценку собранных данных. На основании этой оценки будет дана окончательная рекомендация для рутинного финансирования NHS ⁵.

Является ли сайт Adakveo небезопасным?

В нынешних условиях у вас может возникнуть вопрос, является ли сайт Adakveo опасным.

При лечении новыми утвержденными препаратами всегда существует риск. Поэтому всегда важно обсудить с врачом полную информацию о назначении препарата.

Приятно узнать, что клиническое исследование STAND для Adakveo не выявило новых проблем с безопасностью. Однако оно показало, что известные серьезные побочные эффекты могут встречаться чаще у пациентов, принимающих Adakveo , по сравнению с теми, кто принимает плацебо ⁴.

Поскольку исследование не подтвердило эффективность препарата в снижении болевых кризов, повышенный риск побочных эффектов был признан необоснованным. Решение EMA могло быть иным, если бы результаты исследования эффективности Adakveo в испытании STAND были более позитивными.

Другими словами, более важным является вопрос не о том, является ли Adakveo небезопасным, а о том, достаточно ли он эффективен, чтобы оправдать свои негативные последствия. Судя по имеющимся данным, это не так.

Adakveo Альтернативы, которые следует обсудить с врачом

AdakveoОтмена препарата в ЕС привела к тому, что такие пациенты, как вы, нуждаются в альтернативных вариантах лечения.

Только ваш врач компетентен выбрать подходящую альтернативу Adakveo в вашем случае. Здесь мы просто предлагаем список лекарств, одобренных для лечения серповидно-клеточной болезни, который вы можете обсудить со своим врачом:

Ксиндари (L-глютамин): Как и Adakveo, Ксиндари также направлен на снижение частоты болевых кризов. Ксиндари одобрен в США (под коммерческим названием Endari). Заявка на получение разрешения на маркетинг в EMA была отозвана в 2019 году ⁷. Однако если ваш врач сочтет Ксиндари подходящей для вас альтернативой Adakveo , вы сможете получить доступ к этому препарату в Европе в соответствии с правилами импорта именных пациентов. Свяжитесь с нашей командой для получения дополнительной информации.
Oxbryta (voxelotor): Этот препарат направлен на снижение уровня эритроцитов в крови (анемия). Oxbryta одобрен в США и Европе ⁶. Вот дополнительная информация о том , как Oxbryta сравнивается с Adakveo.
Гидроксимочевина: Хорошо зарекомендовавший себя метод лечения, позволяющий снизить частоту болевых кризов при серповидноклеточном кризе. В ЕС одобрены два препарата с этим действующим веществом - Siklos и Xromi.

Можете ли вы получить доступ к сайту Adakveo в Европе после его отзыва?

Если вы лечились с помощью Adakveo и получили положительные результаты, то, возможно, вас не интересуют альтернативы Adakveo . Вместо этого вас, вероятно, интересует, можно ли по-прежнему купить crizanlizumab после его отзыва в ЕС.

Хорошая новость заключается в том, что вы можете, если только ваш врач придерживается мнения, что crizanlizumab - это правильный курс лечения для вас.

Если лекарство не одобрено в стране пациента или одобрено, но недоступно (как в случае с Adakveo в Европе), доступ к нему можно получить по регламенту импорта по имени пациента.

Everyone.org специализируется на оказании помощи людям в получении доступа к новейшим лекарственным препаратам через этот регулятор. Если у вас есть рецепт от лечащего врача на Adakveo (crizanlizumab) и вы хотите, чтобы мы помогли вам немедленно получить доступ к этому лекарству, свяжитесь с нами.

Свяжитесь с нами