Adakveo против Oxbryta: Знакомство с альтернативами crizanlizumab

Последнее обновление: 15 января 2024 г.

После отзыва разрешения на применение Adakveo (crizanlizumab) в ЕС многие пациенты и врачи вынуждены искать альтернативу Adakveo .

Если вы хорошо отреагировали на лечение, вы все еще можете получить доступ к сайту Adakveo , даже если он больше не одобрен в ЕС. Однако если ваш врач предпочитает изменить курс лечения, полезно понимать, что это означает для вас как для пациента.

В этой статье мы рассмотрим одну из возможных альтернатив Adakveo , которую, возможно, захочет обсудить ваш врач, - Oxbryta (voxelotor). Здесь вы найдете краткий обзор сходств и различий между Adakveo и Oxbryta.

Adakveo vs Oxbryta: Для чего они нужны?

И Adakveo , и Oxbryta являются рецептурными препаратами, предназначенными для лечения серповидно-клеточной болезни ^1,2. Однако каждый из этих препаратов направлен на различные аспекты заболевания.

Adakveo направлен на снижение частоты болезненных вазоокклюзионных кризов, а Oxbryta используется для лечения гемолитической анемии у больных серповидно-клеточной анемией ^1,2.

С какого возраста Oxbryta разрешен к применению в ЕС?

В отличие от Adakveo, который может применяться только у пациентов в возрасте от 16 лет, Oxbryta показан и для педиатрических пациентов.

В США препарат Oxbryta можно назначать с 4 лет, в то время как в ЕС его применение в педиатрии разрешено только с 12 лет ^1,2.

Crizanlizumab vs Voxelotor: Как они работают?

Хотя оба препарата направлены на уменьшение осложнений серповидно-клеточной болезни, их действие направлено на разные аспекты заболевания.

Adakveo и снижение болезненных кризисов

Adakveo направлен на снижение частоты болезненных кризов, возникающих при застревании деформированных клеток крови в кровеносных сосудах.

Действующее вещество препарата crizanlizumab представляет собой особый тип белка, известный как моноклональное антитело. Этот белок предназначен для связывания с Р-селектином - веществом, находящимся на внешнем слое клеток, выстилающих кровеносные сосуды.

Р-селектин помогает клеткам прилипать к кровеносным сосудам и участвует в закупорке сосудов во время болевых приступов при серповидно-клеточной болезни. Связываясь с P-селектином и подавляя его функцию, Adakveo стремится предотвратить эти болезненные приступы ³.

Oxbryta и профилактика анемии

OxbrytaС другой стороны, он направлен на предотвращение анемии, связанной с серповидно-клеточной болезнью.

Активное вещество Oxbryta, voxelotor, повышает способность гемоглобина удерживать кислород и не дает ему образовывать жесткие цепочки в кровеносных сосудах. Это помогает эритроцитам сохранять нормальную форму и гибкость. Это также снижает скорость их преждевременного разрушения и продлевает срок их жизни⁴.

Насколько эффективны Adakveo и Oxbryta?

Эффективность Adakveo (crizanlizumab) и Oxbryta (voxelotor) была изучена в клинических испытаниях.

Adakveo результаты клинических испытаний

AdakveoОдобрение препарата FDA, а также его первичное разрешение на продажу в ЕС были основаны на результатах клинического исследования SUSTAIN. В исследовании сравнивались Adakveo (с гидоксимочевиной или без нее) и плацебо.

Согласно результатам исследования SUSTAIN, у пациентов, получавших Adakveo , статистически значимо ниже медиана ежегодной частоты вазоокклюзионных кризов (ВКО) - 1,63 против 2,98 у пациентов, принимавших плацебо. У 36% пациентов, принимавших участие в исследовании Adakveo , в течение 52-недельного периода исследования не было отмечено ни одного случая ВНК, по сравнению с 17% пациентов, принимавших плацебо ¹.

Каковы результаты испытания Adakveo STAND?

Глобальное исследование 3-й фазы STAND, в котором Adakveo вновь сравнивался с плацебо, не продемонстрировало статистически значимой разницы в частоте возникновения ЛОС между группами пациентов. У пациентов, получавших Adakveo , в среднем за год лечения было 2,5 болевых криза, что не сильно отличалось от 2,3 криза в среднем, зарегистрированных в группе плацебо ³.

Неубедительные результаты испытаний STAND стали основанием для отзываAdakveo в ЕС.

Oxbryta результаты клинических испытаний

В исследовании HOPE препарат Oxbryta сравнивался с плацебо. Эффективность определялась по уровню гемоглобина (Hb), который определялся как увеличение Hb на >1 г/дл от исходного уровня до 24-й недели.

Oxbryta частота ответа составила 51,1% против 6,5% у пациентов, принимавших плацебо. Непрямой билирубин снизился на 29,1% у пациентов, принимавших Oxbryta , по сравнению со снижением на 2,8% у пациентов, принимавших плацебо. Процентное содержание ретикулоцитов снизилось на 18% у пациентов, принимавших Oxbryta , и увеличилось на 6,8& у пациентов, принимавших плацебо ².

Как показывают общие данные, прямое сравнение этих двух препаратов невозможно, поскольку в их клинических испытаниях использовались разные критерии эффективности. Поскольку оба препарата по-разному воздействуют на серповидно-клеточную болезнь, скорее всего, Oxbryta не будет прямой заменой Adakveo, а станет частью нового плана лечения, который составит для вас врач.

Источник: Результаты исследования SUSTAIN, результаты исследования STAND, результаты исследования HOPE

Adakveo vs Oxbryta: Безопасность и побочные эффекты

Согласно информации о назначении, это наиболее распространенные побочные эффекты Adakveo и Oxbryta:

Adakveo побочные эффекты

Тошнота
Боль в суставах
боли в спине
Боль в животе
^{Лихорадка1}.

В ходе исследования SUSTAIN у 3% пациентов наблюдались реакции, связанные с инфузией, характеризующиеся такими симптомами, как головная боль, озноб, рвота, диарея, одышка или свистящее дыхание ¹.

Oxbryta побочные эффекты

Головная боль
Понос
Боль в животе
Тошнота
Сыпь
Лихорадка ².

Менее чем у 1% пациентов, принимавших участие в клинических исследованиях, наблюдались серьезные реакции гиперчувствительности, включая сыпь, легкую одышку, легкий отек лица и эозинофилию (увеличение количества лейкоцитов в крови⁾².

Adakveo vs Oxbryta: Сравнение цен

Если речь идет о ценах на препараты, которые еще не утверждены или не доступны, то их следует рассматривать только как ориентировочные. Окончательная цена может меняться в зависимости от вашего местонахождения или поставщика.

Adakveo затраты в год

Рекомендуемая доза для сайта Adakveo составляет 5 мг/кг массы тела каждые 4 недели. Это означает 13 инфузий в год. Для человека с массой тела 60 кг потребуется 13 инфузий х 300 мг Adakveo, или 39 флаконов препарата.

При цене около 5 214 евро за флакон 100 мг годовая стоимость лечения на сайте Adakveo составляет около 203 346 евро ⁵.

Oxbryta затраты в год

Рекомендуемая доза Oxbryta для пациентов с массой тела более 40 кг составляет 1500 мг Oxbryta один раз в день, равная 3 таблеткам по 500 мг каждая.

Упаковка из 90 таблеток по 500 мг стоит около 40 365 евро, и ее хватает на один месяц, исходя из рекомендованной выше дозировки. Таким образом, годовая стоимость лечения Oxbryta составляет 484 380 евро ⁶.

Где утверждены Adakveo и Oxbryta ?

Adakveo (crizanlizumab) в настоящее время одобрен в нескольких странах, включая США, Канаду и Австралию ^7,9,10. Условное разрешение на маркетинг в ЕС было отозвано в мае 2023 года ³.

Oxbryta (voxelotor) одобрен в США, ЕС и Канаде ^4,8,9. Однако в странах ЕС Oxbryta пока не имеет широкого распространения, поскольку время между получением разрешения и выходом на рынок может существенно различаться в зависимости от страны.

В вашей стране Adakveo или Oxbryta не одобрены или не доступны? Если вы и ваш врач считаете, что эти методы лечения могут принести вам пользу, свяжитесь с нашей командой экспертов по доступу к лекарствам. Мы предоставим вам индивидуальное ценовое предложение по поиску лекарств для вас.

Свяжитесь с нами