Когда момелотиниб будет одобрен в Европе и Великобритании?

Последнее обновление: 13 марта 2024 г.

Оджаара (момелотиниб) - первый препарат, получивший одобрение FDA для лечения больных миелофиброзом (МФ) с анемией [1]. Анемией страдают около 38% пациентов с недавно диагностированным МФ. И еще больше - по мере прогрессирования заболевания. Доказано, что она снижает качество жизни и ассоциируется с более неблагоприятным прогнозом заболевания ².

Одобрение препарата момелотиниб является важной вехой в лечении рака костного мозга.

Несмотря на то, что FDA дало зеленый свет, одобрение момелотиниба EMA все еще не получено. Если вы являетесь пациентом МФ в Европе или Великобритании, вам, вероятно, интересно, когда момелотиниб будет одобрен. Вот все, что вам необходимо знать. В том числе все варианты быстрого и безопасного доступа к препарату Ojjaara до его одобрения EMA.

Для чего используется момелотиниб?

Ojjaara (момелотиниб) - это рецептурный препарат, предназначенный для взрослых пациентов с миелофиброзом. Особенно для тех, кто находится в группе среднего или высокого риска. Он используется для лечения как первичной формы МФ, так и форм, развившихся после других заболеваний. Например, полицитемии вера или эссенциальной тромбоцитемии. Момелотиниб специально предназначен для пациентов с МФ, у которых также имеется анемия.

Момелотиниб действует путем блокирования ферментов, известных как Янус-киназы 1 и 2 (JAK1/JAK2) и мутантная форма JAK2. Все они играют важнейшую роль в контроле производства клеток крови и иммунных реакций. Кроме того, момелотиниб воздействует на рецептор активина А 1-го типа (ACVR1), влияя на регуляцию железа в организме и выработку эритроцитов.

При миелофиброзе эти ферменты аномально активируются. Это приводит к воспалению и нарушению выработки клеток крови. Момелотиниб помогает ингибировать эти сигналы, тем самым уменьшая воспаление и улучшая производство клеток крови ¹.

Одобрение момелотиниба EMA: Какова ситуация?

В ноябре 2023 г. европейская комиссия CHMP рекомендовала выдать разрешение на маркетинг момелотиниба (в Европе продается под названием Omjjaara) ³.

Положительная рекомендация еще не является официальным одобрением. Как правило, на принятие рекомендации CHMP и получение полного одобрения EMA на лекарственный препарат уходит около двух месяцев ⁴.

Когда момелотиниб будет доступен в Европе?

К сожалению, одобрение момелотиниба EMA не означает, что он сразу же станет доступен в Европе. Прежде чем препарат поступит в аптеки, производитель препарата и местные органы здравоохранения каждой страны-участницы должны принять решения о местном одобрении, ценах и страховом покрытии. В результате препарат Омджаара (момелотиниб), скорее всего, будет доступен в разное время в каждой стране Европы.

В среднем через 511 дней после одобрения EMA новые препараты становятся доступными в Европе. Этот срок существенно отличается в разных странах. Для сиротских препаратов, таких как момелотиниб, он составляет от 102 дней в Германии до 1 081 дня в Эстонии ⁵.

Когда момелотиниб будет доступен в Великобритании?

После Brexit одобрение момелотиниба в Великобритании больше не привязано к срокам одобрения момелотиниба в EMA. Однако это не всегда означает, что одобрение может быть получено быстро.

По состоянию на ноябрь 2023 года препарат Ojjaara (момелотиниб) еще не был одобрен MHRA в Великобритании. Однако в настоящее время проводится обзор препарата со стороны NICE. Обзор NICE необходим для того, чтобы определить, будет ли момелотиниб доступен для NHS. Решение ожидается в марте 2024 года ⁶.

Если рекомендация NICE будет положительной, то момелотиниб должен стать доступным для NHS в среднем через 3 месяца ⁷. Это при условии, что одобрение MHRA тем временем станет фактом. Это означает, что момелотиниб должен стать доступным для пациентов с МФ в Великобритании примерно в середине 2024 года.

Ojjaara

Статус одобрения момелотиниба в других странах мира

Заявка на одобрение момелотиниба находится на рассмотрении PMDA в Японии. Однако сроки принятия решения не указаны ⁸.

Способы безопасного доступа к Omjjaara (момелотиниб) до его одобрения EMA

Вы являетесь пациентом МФ за пределами США? Возможно, вам не придется ждать одобрения момелотиниба EMA или MHRA. Вместо этого ваш лечащий врач и вы можете изучить клинические испытания, включающие момелотиниб. Или вы можете приобрести момелотиниб прямо сейчас в качестве индивидуального пациента.

Присоединиться к клиническому исследованию момелотиниба

Вы можете принять участие в клиническом исследовании, чтобы получить омджаару (момелотиниб) или другие не утвержденные препараты. Найти исследование, набирающее участников в вашей стране, может быть непросто, но это возможно. Чтобы принять участие в исследовании, вы должны соответствовать критериям отбора. Вам также потребуется поддержка вашего лечащего врача.

Вот несколько мест, где можно начать поиск текущих клинических исследований момелотиниба:

ClinicalTrials.gov: Это база данных, содержащая все клинические исследования, проводимые в США. Однако некоторые из них открыты и для иностранных участников.
EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования, проводимые в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Информацию о таких исследованиях можно найти в Реестре клинических исследований ЕС.
myTomorrows: Эта организация помогает пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Купить момелотиниб в качестве индивидуального именного пациента

В большинстве стран пациентам разрешено покупать и импортировать лекарства, которые могут улучшить их жизнь или устранить угрожающие жизни состояния. Если вы хотите получить доступ к момелотинибу до его одобрения EMA или MHRA, это может быть приемлемым вариантом для вас и вашего врача.

Нормативный акт, обеспечивающий такую возможность, известен под названием Individual Named Patient Import regulation. В соответствии с положением об импорте лекарственных средств по индивидуальному заказу пациенты могут ввозить лекарственные средства, которые еще не одобрены или не доступны в их стране, если:

она утверждена в другом месте;
не имеет локальных альтернатив, и
предназначен для личного пользования.

Для этого требуется рецепт от лечащего врача. Он берет на себя ответственность за лечение. В каждой стране могут быть свои требования к документации.

Хотите ли Вы воспользоваться положением об индивидуальном ввозе пациента для получения момелотиниба до его одобрения EMA или Великобританией? Сначала вам необходимо проконсультироваться со своим лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Наши сотрудники помогут вам купить момелотиниб немедленно.

Свяжитесь с нами, чтобы узнать о покупке Ojjaara