Одобрение вимселтиниба во всем мире: Когда новый метод лечения рака ЩЖ появится у вас?

Теносиновиальная гигантоклеточная опухоль (ТГКТ) - это редкая опухоль, которая обычно образуется в сухожилиях или вокруг суставов. Хотя обычно она доброкачественная, она может быть агрессивной и существенно влиять на движение и качество жизни.

В настоящее время Туралио (пексидартиниб) - единственная таргетная терапия, одобренная для лечения РЩЖ в США. К сожалению, он не был одобрен EMA в Европе ¹. Однако вимселтиниб становится новым многообещающим препаратом для лечения РЩЖ, который имеет благоприятные перспективы для одобрения как FDA, так и EMA.

Вот что вам нужно знать о сроках получения разрешения для пациентов в Европе, Великобритании и США.

Что такое вимселтиниб?

Вимселтиниб - препарат, изучаемый для лечения теносиновиальной гигантоклеточной опухоли (TGCT) и других заболеваний. Это селективный ингибитор малых молекул, направленный на рецептор колониестимулирующего фактора 1 (CSF1R). CSF1R участвует в росте и выживании клеток, ассоциированных с TGCT. Ингибируя CSF1R, вимселтиниб направлен на уменьшение роста опухоли и воспаления.

В настоящее время он проходит клинические испытания для определения его эффективности и безопасности. В случае успеха вимселтиниб может стать новым методом лечения рака ЩЖ. Особенно для пациентов, которые не отвечают или не могут ответить на существующие методы лечения.

Вимселтиниб и пексидартиниб: В чем разница?

И вимселтиниб, и пексидартиниб - ингибиторы CSF1R, предназначенные для лечения опухолей ЩЖ. Однако есть несколько ключевых различий:

• Селективность: Вимселтиниб обладает уникальной конструкцией переключателя, что позволяет ему более избирательно воздействовать на CSF1R. В отличие от него, пексидартиниб, помимо CSF1R ², также ингибирует близкородственные киназы, такие как KIT, PDGFRA, PDGFRB и FLT3.

   

• Безопасность: Для сравнения профилей безопасности вимселтиниба и пексидартиниба необходимы дополнительные данные клинических исследований. Однако предварительные результаты испытаний указывают на то, что вимселтиниб может иметь более управляемый профиль побочных эффектов. Примечательно, что вимселтиниб не связан с потенциальной печеночной токсичностью, которая ассоциируется с пексидартинибом и из-за которой он не получил одобрения EMA ².

   

Насколько успешно вимселтиниб проходит клинические испытания?

В августе 2024 года FDA предоставило приоритетное рассмотрение заявки на одобрение вимселтиниба на основании результатов исследования III фазы MOTION ⁴. Основные результаты исследования включали:

• На 25-й неделе лечения общая частота ответов на терапию вимселтинибом составила 40% (по сравнению с 0% для плацебо);
• Вимселтиниб показал улучшение показателей объема опухоли (67% ОРР) и активного диапазона движений (улучшение на 18,4%). Также были отмечены улучшения по таким дополнительным показателям, как боль и качество жизни;
• Не было обнаружено никаких признаков тяжелой печеночной токсичности, связанной с применением вимселтиниба ³.

Когда вимселтиниб получит одобрение FDA?

По данным FDA, ожидаемая дата принятия решения по приоритетному рассмотрению вимселтиниба - 17 февраля 2025 года ⁴. Понятно, что это не означает, что одобрение FDA будет получено. Однако на данный момент нет причин ожидать иного.

Когда вимселтиниб получит одобрение EMA?

В июле 2024 года EMA одобрило заявку на получение разрешения на маркетинг вимселтиниба ⁵. Решения EMA обычно занимают до семи месяцев. Это позволяет предположить, что препарат может быть одобрен к февралю 2025 года, что полностью совпадает с предполагаемыми сроками одобрения FDA.

Конечно, как только лекарство будет одобрено в Европе, оно не сразу появится во всех странах ЕС. Этот процесс может занять от нескольких дополнительных месяцев до нескольких лет.

Когда вимселтиниб будет доступен в Великобритании?

По состоянию на сентябрь 2024 года MHRA не получило официальной заявки на получение разрешения на маркетинг вимселтиниба. Однако это не означает, что британские пациенты будут дольше ждать разрешения. После Brexit у MHRA есть возможность утверждать лекарства, как только они пройдут проверку в другом надежном агентстве (например, FDA или EMA). Если MHRA пойдет по этому пути, то теоретически оно сможет одобрить вимселтиниб в начале 2025 года. После этого NICE должна будет дать положительную оценку препарату, чтобы он стал доступен в NHS. Если исходить из наилучшего сценария, когда положительная оценка NICE будет получена одновременно с одобрением MHRA, то теоретически вимселтиниб может появиться в Великобритании во второй половине 2025 года.

Как получить вимселтиниб до того, как он станет доступен в вашей стране

Вы пациент с опухолью ЩЖ? Если ваш врач считает, что вам может быть полезно лечение вимселтинибом, возможно, вам не придется ждать его одобрения на местном уровне. Вместо этого ваш врач и вы можете рассмотреть возможность участия в клиническом исследовании. Или приобрести лекарство и получить доступ к нему через систему Named Patient Import. Последний вариант возможен, как только вимселтиниб будет одобрен где-нибудь в мире.

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям

Одним из вариантов получения доступа к новому препарату TGCT является участие в клинических испытаниях. Однако это может быть непросто, поскольку вам и вашему врачу необходимо найти исследование, которое в настоящее время принимает участников в вашей стране. Кроме того, вы должны соответствовать требованиям, предъявляемым к участникам, и понимать, что вас могут включить в контрольную группу испытания.

Вот несколько мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний вимселтиниба:

• ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Некоторые из них открыты и для иностранных участников, так что за этим списком стоит следить.

• EUClinicaltrials.eu: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Для этих исследований вы можете обратиться к Реестру клинических исследований ЕС.

• myTomorrows и FindMeCure: эти организации помогают пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

   

Купить вимселтиниб для личного пользования

В большинстве стран пациентам разрешено покупать и импортировать лекарства для личного использования, даже если они не одобрены или не доступны в их стране. Постановление, делающее это возможным, известно как "Именной импорт пациента". В разных странах могут существовать различия в конкретных административных требованиях. Однако во всех случаях эти критерии должны быть соблюдены:

• Лекарство, о котором идет речь, одобрено на рынке в другой стране и (пока) не одобрено или не доступно в стране пациента;
• На местном рынке нет альтернативы;
• Лекарство предназначено для личного пользования;
• У пациента есть рецепт от лечащего врача;
• Врач берет на себя ответственность за лечение. В разных странах для этого может потребоваться различная документация.

Хотите воспользоваться положением об индивидуальном ввозе пациента, чтобы получить вимселтиниб до его одобрения FDA, MHRA или ЕС? Сначала вам необходимо проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Наши сотрудники помогут вам приобрести вимселтиниб, как только он будет впервые одобрен в мире. Свяжитесь с нами для получения дополнительной информации.

Свяжитесь с нами

Ссылки:

1. Turalio | Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA). Европейское агентство по лекарственным средствам, 18 декабря 2020 г.
2. Исследование MOTION: Рандомизированное исследование III фазы вимселтиниба для лечения теносиновиальной гигантоклеточной опухоли. Future Oncology, 18 августа 2023 года. 
3. Эффективность, безопасность и отзывы пациентов о вимселтинибе у пациентов с теносиновиальной гигантоклеточной опухолью: Результаты исследования MOTION фазы 3. Журнал клинической онкологии, 29 марта 2024 г.
4. FDA принимает NDA вимселтиниба от Deciphera на приоритетное рассмотрение. Фармацевтические технологии, 16 августа 2024 г.
5. Одобрение ЕС для вимселтиниба при теносиновиальной гигантоклеточной опухоли. OncLive, 19 июля 2024 года.