Одобрение Odronextamab на FDA: Почему оно не прошло и как получить лекарство в любом случае?

Пациенты с диффузной крупноклеточной В-лимфомой (DLBCL) давно нуждаются в дополнительных вариантах лечения. До 40 % из них сталкиваются с рецидивом после стандартных методов лечения, таких как химиотерапия и трансплантация стволовых клеток ¹. В этом контексте одобренные в этом году препараты имеют особое значение, поскольку они предоставляют столь необходимые альтернативы для этих пациентов.

После того как FDA и EMA одобрили препарат Epkinly, ожидалось, что препарат Ordspono (одронекстамаб) также получит одобрение. Однако FDA в конечном итоге отклонило заявку на ордекстамаб ².

Что означает отказ в одобрении препарата odronextamab Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США для пациентов и как можно получить доступ к этому препарату без промедления? Вот что вам нужно знать.

Что такое Ordspono (odronextamab)?

Odronextamab - это биспецифическое антитело, нацеленное на CD20xCD3. Он показан для лечения рецидивирующей или рефрактерной фолликулярной лимфомы (ФЛ) и диффузной крупноклеточной В-лимфомы.

По механизму действия Ordspono схож с недавно одобренным FDA препаратом Epkinly. Оба препарата знаменуют собой эволюцию в лечении ДЛБКЛ и ФЛ. По мнению экспертов, они должны изменить ситуацию, особенно для пациентов, не имеющих права на CAR-T-клеточную терапию или получивших рецидив после нее ^.

Почему Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США отклонило решение о применении одронекстамаба?

Если Ordspono и Epkinly похожи, то вам может быть интересно, почему Epkinly получил зеленый свет FDA, а odronextamab не получил одобрения FDA.

Согласно письмам с полным ответом FDA, отклонение препарата odronextamab не было обусловлено какими-либо проблемами с эффективностью или безопасностью. Вместо этого он был мотивирован тем, что подтверждающие клинические испытания препарата odronextamab не были достаточно далеко продвинуты в процессе набора участников ². FDA хотело, чтобы эти испытания были более продвинутыми и имели четкие сроки завершения, прежде чем рассматривать вопрос об одобрении препарата odronextamab.

Другими словами, если вопрос с набором участников для подтверждающих исследований будет решен, то разрешение FDA на применение препарата odronextamab может быть получено. Время покажет, будет ли это так и когда.

Каковы результаты клинических испытаний препарата odronextamab?

Заявки на одобрение Odronextamab в FDA и EMA были подкреплены результатами исследования фазы 2 ELM-2 и исследования фазы 1 ELM-1. Ниже приведены основные результаты этих исследований.

Испытание ELM-1:

• У 51% пациентов, принимавших Ordspono, наблюдался частичный или полный ответ на лечение;

•  

  У 37% пациентов, принимавших Ordspono, наблюдался полный ответ на лечение ².

Испытание ELM-2:

• У 52% пациентов с ДЛБКЛ и 82% пациентов с ФЛ, получавших препарат Ordspono, наблюдался частичный или полный ответ на лечение;
• 31% пациентов с ДЛБКЛ и 75% пациентов с ФЛ дали полный ответ на лечение, медиана продолжительности полного ответа составила 18 месяцев и 20,5 месяцев, соответственно;
• Медиана выживаемости без прогрессирования у пациентов с ФЛ составила 20 месяцев ⁴.

Имеется ли разрешение EMA на применение препарата odronextamab?

Пока нет, но скоро будет. Несмотря на то, что ордонекстамаб не был одобрен FDA, европейская комиссия CHMP в июне 2024 года дала положительную рекомендацию по одобрению препарата в ЕС ⁵. Хотя обычно рекомендация CHMP занимает несколько месяцев, чтобы превратиться в официальное разрешение на маркетинг в ЕС, нет никаких сомнений в том, что ордонекстамаб будет одобрен в Европе к концу сентября 2024 года.

Доступен ли одронекстамаб в Великобритании?

По состоянию на сентябрь 2024 года препарат Ordspono (odronextamab) еще не одобрен в Великобритании. Оценка NICE на предмет возможного включения препарата в систему NHS также не проводится. Хотя это не обязательно означает, что одронекстамаб будет недоступен в Великобритании, это указывает на то, что одобрение препарата в Великобритании может занять некоторое время.

После Brexit MHRA оставляет за собой право "почти автоматического" одобрения лекарств после того, как они получили зеленый свет от EMA или других надежных регуляторных органов ⁶. Поэтому, по крайней мере, теоретически, одобрение в Великобритании препарата odronextamab может последовать вскоре после его официального одобрения EMA.

Как получить одронекстамаб до его утверждения FDA

Если вы являетесь пациентом в США или других странах мира, где статус одобрения препарата odronextamab неясен, не отчаивайтесь. Ожидание одобрения FDA или решения другого местного органа не является обязательным условием для начала лечения.

Как только препарат odronextamab будет одобрен где-либо в мире (в данном случае - в ЕС), вы сможете получить доступ к нему в любом другом месте с помощью импорта именных пациентов.

Купить одронекстамаб в качестве именного пациента

Не все пациенты и врачи знают об этом, но вам разрешено покупать и ввозить местные недоступные лекарства для личного использования. Особенно если эти лекарства могут улучшить качество вашей жизни или устранить угрожающие жизни состояния.

Если вы хотите получить одронекстамаб до того, как он будет одобрен Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США, это может быть самым быстрым вариантом для вас и вашего врача.

Постановление, которое делает это возможным, известно как постановление о ввозе именных пациентов. Чтобы получить на него право, вам необходимо иметь рецепт от лечащего врача на лекарство, которое:

• утверждена в другом месте;

•  

  не одобрен или не доступен в том месте, где вы живете;

•  

  не имеет локальных альтернатив, и

•  

  только для личного пользования.

У вас уже есть рецепт? Поделитесь им с нашей командой на сайте Everyone.org , и мы поможем вам купить odronextamab немедленно.

Ссылки:

1. Сиддики, Тасмия. Эпкоритамаб-бисп (Эпкинли) - феноменальный прорыв в лечении диффузной крупноклеточной В-лимфомы. NCBI, 31 июля 2023 года.
2. Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) выпустило отзывы на препарат Odronextamab для лечения рецидивирующей фолликулярной лимфомы и рецидивирующего ДЛБКЛ. OncLive, 25 марта 2024 г.
3. Regeneron ожидает разрешения ЕС на препарат для лечения лимфомы после отказа США. Synapse, Accessed 3 September 2024.
4. Окончательный анализ исследования фазы 2 ELM-2: Odronextamab in Patients with Relapsed/Refractory (R/R) Diffuse Large B-Cell Lymphoma (DLBCL). Blood, Accessed 3 September 2024. 
5. Ordspono | Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA). Европейское агентство по лекарственным средствам, 28 июня 2024 г.
6. Великобритания предоставит "почти автоматическое разрешение" на лечение, одобренное "надежными" регуляторами. The BMJ, 16 марта 2023 года.