Одобрение нипокалимаба: Когда появится новейшее средство для лечения миастении гравис?

Миастения гравис - редкое аутоиммунное заболевание, которым страдают в основном люди старше 50 лет. За последние 5 лет было одобрено множество препаратов для лечения этого заболевания. В том числе Зилбриск, Ристигго, Ultomiris, и Вывгарт. Несмотря на все эти достижения, данные методы лечения помогают лишь 60-70% пациентов. По словам доктора Ричарда Новака, значительная часть пациентов остается без существенных улучшений ¹.

Нипокалимаб - новый исследуемый препарат, который способен изменить ситуацию. Первые клинические данные свидетельствуют о том, что он может помочь большему числу пациентов с миастенией гравис, чем существующие методы лечения.

Когда же появится нипокалимаб? Вот что вам нужно знать о прогнозируемых сроках получения разрешений FDA, EMA, MHRA и др.

Что такое нипокалимаб, новейший метод лечения миастении гравис?

Нипокалимаб - это моноклональное антитело, находящееся в стадии разработки. Его действие направлено на неонатальный Fc-рецептор (FcRn). FcRn регулирует уровень вредных антител IgG, участвующих в развитии миастении гравис (и других аутоиммунных заболеваний). Блокируя FcRn, нипокалимаб стремится снизить уровень вредных антител, которые атакуют собственные ткани организма. Таким образом, он направлен на облегчение симптомов без ослабления всей иммунной системы ².

Помимо миастении гравис, нипокалимаб изучается как потенциальный препарат для лечения других заболеваний. В том числе хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатии и теплой аутоиммунной гемолитической анемии. Он также исследуется для лечения заболеваний матери и плода, таких как гемолитическая болезнь плода и новорожденного (ГБПН). И, наконец, нипокалимаб также проходит клинические испытания, связанные с более распространенными аутоиммунными заболеваниями, такими как ревматоидный артрит, болезнь Сьёгрена и волчанка ³.

Каков процент успеха нипокалимаба в клинических испытаниях?

В клиническом исследовании VIVACITY фазы 3 нипокалимаб использовался наряду со стандартным лечением против плацебо и стандартного лечения. Популяция пациентов, участвовавших в исследовании, составляла около 95 % популяции пациентов с миастенией гравис.

Вот какие основные результаты были получены в ходе исследования:

• Пациенты, получавшие нипокалимаб, продемонстрировали улучшение на 4,7 балла по шкале симптомов (MG-ADL). Для сравнения, в группе плацебо улучшение составило 3,25 балла. Для сравнения: улучшение на 1-2 балла по этой шкале может иметь большое значение для повседневной деятельности, например, для приема пищи, не подавившись, или дыхания без посторонней помощи;

• Нипокалимаб значительно улучшил мышечную силу и функциональность (измеренную с помощью QMG) по сравнению с плацебо;

• У большего числа пациентов, принимавших нипокалимаб, наблюдалось улучшение показателей по шкале MG-ADL на 2 балла и более. Это свидетельствует о его потенциале в плане улучшения повседневной жизни людей с РМЖ ⁴.

Результаты исследования VIVACITY побудили компанию Johnson & Johnson подать заявку на одобрение нипокалимаба Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США в августе 2024 года.

Нипокалимаб и эфгартигимод: В чем разница?

Эфгартигимод (торговая марка Vyvgard) был одобрен в 2021 году для лечения миастении гравис.

Эфгартигимод похож на нипокалимаб тем, что также направлен на блокирование белка FcRn. Однако между этими двумя препаратами есть некоторые различия, в том числе:

• Применимость. Исходя из имеющихся на данный момент данных, нипокалимаб, по-видимому, применим к более широкой популяции пациентов. В том числе для пациентов с анти-MuSK, анти-LRP4 и анти-AChR антителами. Потенциально нипокалимаб может также служить вариантом второй линии для пациентов, которые не смогли хорошо ответить на эфгартигимод ⁵.

•  

  Статус одобрения. В то время как препарат Vyvgard (эфгартигимод) уже одобрен в США и ЕС, нипокалимаб еще не получил своего первого глобального одобрения.

Статус одобрения нипокалимаба в мире

Несмотря на многообещающие данные первых клинических испытаний, нипокалимаб еще не одобрен ни в одной стране мира. Вот что мы знаем о сроках его утверждения в мире.

Когда ожидается одобрение FDA?

Заявка на одобрение нипокалимаба в FDA была подана в августе 2024 года. Обычно решение об одобрении занимает от 6 до 10 месяцев, что означает, что нипокалимаб должен получить зеленый свет FDA к середине 2025 года.

Когда нипокалимаб получит одобрение EMA?

Компания Johnson & Johnson подала заявку на получение разрешения на маркетинг нипокалимаба в EMA в сентябре 2024 года. Решение о выдаче разрешения EMA может занять до 210 дней, что позволяет нам надеяться, что нипокалимаб получит разрешение в ЕС в середине 2025 года.

Когда нипокалимаб появится в продаже в Великобритании?

На этот вопрос ответить сложнее, поскольку по состоянию на сентябрь 2024 года активной заявки на одобрение нипокалимаба MHRA не существует. Согласно правилам, принятым после Брексита, MHRA может принять решение об одобрении нипокалимаба, как только его одобрит другой уполномоченный орган (например, FDA или EMA). Если MHRA выберет именно это направление, то нипокалимаб может быть одобрен в Великобритании примерно в середине 2025 года. Прежде чем препарат станет доступен в системе NHS, он должен пройти оценку NICE. Оценка уже проводится, но дата публикации пока не называется.

Как получить нипокалимаб до того, как он будет одобрен в вашей стране

Вы пациент с миастенией гравис? Если ваш врач считает, что вам может помочь лечение нипокалимабом, возможно, вам не придется ждать его одобрения на местном уровне. Вместо этого ваш врач и вы можете рассмотреть возможность участия в клинических испытаниях. Или приобрести нипокалимаб по именному импорту, как только он будет одобрен в какой-либо стране мира.

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям

Один из способов получить доступ к разрабатываемым лекарствам - это принять участие в клиническом испытании. Зачастую это легче сказать, чем сделать, поскольку вам и вашему врачу необходимо найти исследование, которое в настоящее время набирает участников в вашей стране. Кроме того, вы должны будете соответствовать критериям отбора и принять риск того, что вас могут отнести к контрольной группе.

Вот несколько мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний нипокалимаба:

• ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Некоторые из них открыты и для иностранных участников, так что за этим списком стоит следить.

•  

  EUClinicaltrials.eu: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Для этих исследований вы можете обратиться к Реестру клинических исследований ЕС.

•  

  myTomorrows: Эта организация помогает пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Купить нипокалимаб через Импорт именного пациента

В большинстве стран пациенты могут покупать и импортировать лекарства, которые могут улучшить качество их жизни или устранить угрожающие жизни состояния. Если вы хотите получить доступ к нипокалимабу до его утверждения в вашей стране, это может быть вариантом для вас и вашего врача. Вы сможете воспользоваться им, как только лекарство получит одобрение где-нибудь в мире.

Нормативный акт, делающий это возможным, известен как "Импорт имен пациентов". В разных странах могут быть различия в конкретных административных требованиях. Однако во всех случаях эти критерии должны быть соблюдены:

• Лекарство, о котором идет речь, одобрено на рынке в другой стране и (пока) не одобрено или не доступно в стране пациента;
• На местном рынке нет альтернативы;
• Лекарство предназначено для личного пользования;
• У пациента есть рецепт от лечащего врача;
• Врач берет на себя ответственность за лечение. В разных странах для этого может потребоваться различная документация.

Хотите ли вы воспользоваться правилами ввоза препарата по индивидуальному рецепту, чтобы получить нипокалимаб до его утверждения на местном уровне? Сначала вам необходимо проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Наши сотрудники помогут вам приобрести нипокалимаб, как только он будет одобрен в мире. Свяжитесь с нами, чтобы получить дополнительную информацию.

Свяжитесь с нами

Ссылки:

1. КАТЕЛЛА, КЭТИ. Миастения Гравис: новые препараты и путь к индивидуальному лечению. Йельская медицина, 17 ноября 2023 года.
2. Для чего используется нипокалимаб?, Synapse, 28 июня 2024 г. 
3. Нипокалимаб компании "Джонсон и Джонсон" получил разрешение Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) на применение в терапии лиц с высоким риском развития тяжелой гемолитической болезни плода и новорожденного (ГБПН). Джонсон & Джонсон, 9 февраля 2024 г.
4. Окончательное исследование фазы 3 нипокалимаба демонстрирует самый длительный устойчивый контроль заболевания в классе FcRn для самой широкой популяции пациентов с миастенией гравис. PR Newswire, 28 июня 2024 г.
5. J&J готовит нипокалимаб для конкуренции с Вивгартом после успешного испытания препарата для лечения миастении гравис. Synapse, 15 июля 2024 года.