Мирдаметиниб одобрен во всем мире: Когда новый препарат для лечения NF1 появится у вас?

Нейрофиброматозом типа 1 (NF1) страдает примерно один из каждых 3 000 человек. Это заболевание может передаваться по наследству, а симптомы могут проявляться уже в детстве. Хотя лекарств от NF1 пока не существует, это заболевание лечится различными методами, ни один из которых не предназначен специально для него. Первым препаратом, одобренным FDA специально для лечения NF1, стал Koselugo (selumetinib). Следующим, как ожидается, станет мирдаметиниб. Эти разработки дают надежду на более эффективное и целенаправленное лечение заболевания в будущем.

Хотя одобрение препарата мирдаметиниб еще не факт, похоже, это вопрос времени. Вот что вы должны знать о сроках одобрения FDA, EMA, MHRA и др. 

Что такое мирдаметиниб?

Мирдаметиниб - это исследуемый препарат, который ингибирует MEK1 и MEK2 - белки, участвующие в росте клеток. Он изучается для лечения нейрофиброматоза 1-го типа (NF1) и глиомы низкой степени тяжести (LGG), особенно при чрезмерной активности MAPK/ERK-сигнализации. Лекарство тестируется для применения как у взрослых, так и у детей ¹. 

Преодолевает ли мирдаметиниб гематоэнцефалический барьер?

Да, было показано, что мирдаметиниб преодолевает гематоэнцефалический барьер. Это делает его потенциально применимым для лечения метастазов в головном мозге ². 

Мирдаметиниб против selumetinib: В чем разница?

Недавно одобренный препарат Koselugo ( selumetinib) похож на мирдаметиниб. Оба они являются ингибиторами MEK. Однако они не идентичны по применению, эффективности и безопасности. Некоторые различия между ними таковы:

• Удобство приема: Пациенты, принимающие selumetinib , не должны есть в течение 2 часов до и 1 часа после приема препарата. В отличие от этого препарата, формула мирдаметиниба не зависит от приема пищи. Исследования по изучению мирдаметиниба также включают разработку препарата для детей, которые не могут проглотить капсулу, что в целом потенциально облегчает прием ³. 
• Применимость: В то время как selumetinib одобрен только для применения у детей, мирдаметиниб стремится получить разрешение на применение как у детей, так и у взрослых пациентов ^4. 

Мирдаметиниб и траметиниб: В чем разница?

Траметиниб - еще один ингибитор MEK, который действует аналогично мирдаметинибу и selumetinib. Однако основное различие между этими двумя препаратами заключается в том, что траметиниб одобрен для лечения меланомы и немелкоклеточного рака легких. 

Мета-анализ, опубликованный в 2022 году, указывает на хороший потенциал траметиниба в контроле прогрессирования опухоли при NF1-связанных плексиформных нейрофибромах (pNFs) и глиомах низкой степени тяжести (LGGs) ⁵. Однако в настоящее время траметиниб нигде не одобрен для применения по данному показанию. 

Каков процент успеха мирдаметиниба в клинических испытаниях?

Когда в августе 2024 года FDA предоставило приоритетный обзор мирдаметинибу, оно сделало это на основании результатов исследования 2 фазы ReNeu [6]. Основные результаты этого исследования включают:

• 41% взрослых пациентов и 52% педиатрических пациентов ответили на лечение (частично или полностью);
• Медиана времени до ответа составила 7,8 месяца у взрослых и 7,9 месяца у детей;
• 62% взрослых и 52% детей, ответивших на лечение, достигли уменьшения объема опухоли на >50%;
• Медиана наилучшего изменения объема опухоли составила -41% у взрослых и -42% у детей;
• Мирдаметиниб хорошо переносился, большинство нежелательных явлений были легкими ⁷.

Когда мирдаметиниб получит одобрение FDA?

Предоставив приоритетное рассмотрение препарата мираметиниб, FDA назначило дату принятия решения на 28 февраля 2025 года ⁶. Конечно, нет никакой гарантии, что решение будет положительным. Однако, учитывая имеющиеся на данный момент данные клинических исследований, одобрение FDA представляется наиболее вероятным. 

Когда мирдаметиниб получит одобрение EMA?

В сентябре 2024 года EMA приняло заявку на получение разрешения на маркетинг препарата мирдаметиниб ⁸. Как правило, принятие решения об одобрении EMA занимает до 210 дней. В случае положительной рекомендации разрешение становится официальным через 67 дней. Другими словами, мы ожидаем, что мирдаметиниб может быть одобрен в Европе примерно в июле 2025 года. 

Когда мирдаметиниб будет доступен в Великобритании?

По состоянию на сентябрь 2024 года активная заявка на одобрение MHRA на мирдаметиниб отсутствует. Однако это не означает, что пациентам в Великобритании придется ждать одобрения дольше, чем пациентам в США или ЕС. После Brexit законодательство Великобритании допускает практически одновременное одобрение лекарств после того, как другое уполномоченное агентство (например, FDA или EMA) дало им зеленый свет. Теоретически возможно, что MHRA использует это законодательство для ускорения процесса утверждения мирдаметиниба в Великобритании. Однако только время покажет, действительно ли это намерение MHRA. 

Как получить доступ к мирдаметинибу до того, как он станет доступен в вашей стране

Даже с учетом потенциального одобрения препарата в ЕС и Великобритании в 2025 году, мирдаметиниб не будет доступен всем пациентам в одно и то же время. Если ваше лечение не терпит отлагательств, вы должны знать, что это не обязательно. Существуют способы получить доступ к мирдаметинибу до того, как он будет официально доступен в вашей стране. Один из вариантов - найти и присоединиться к клиническим испытаниям. Другой вариант - приобрести мирдаметиниб для личного пользования, как только он будет одобрен где-нибудь в мире (и у вас будет рецепт на него). 

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям

Чтобы получить быстрый доступ к новейшим методам лечения NF1, вы можете попробовать принять участие в текущем клиническом исследовании. Для этого вы должны соответствовать критериям отбора. Вам также понадобится поддержка вашего лечащего врача. Следует иметь в виду, что участие в испытаниях не гарантирует, что вы попадете в группу лечения. Вместо нее вы можете получить плацебо.

Вот несколько хороших мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний:

1. ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Однако некоторые из них открыты и для иностранных участников. В настоящее время в этих испытаниях мирдаметиниба участвуют пациенты со всего мира. Возможно, за ними стоит следить.
2. EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования, проводимые в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Информацию о таких исследованиях можно найти в Реестре клинических исследований ЕС.
3. myTomorrows: Эта организация помогает пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Купить Мирдаметиниб для личного использования

Пациенты во всем мире имеют законное право покупать и импортировать лекарства для личного пользования, если они могут улучшить их жизнь или устранить угрожающие жизни состояния. В частности, если эти лекарства еще не одобрены или не доступны в стране.

Если вы хотите получить доступ к мирдаметинибу до того, как он будет одобрен в США, Европе и Великобритании (или там, где вы находитесь), вы и ваш врач можете воспользоваться этой возможностью. Положение, которое делает это возможным, известно как "Импорт именного пациента". Согласно этому правилу, пациенты могут импортировать лекарство, еще не одобренное или не доступное в их стране, если:

• она утверждена в другом месте;
• у него нет локальных альтернатив, и
• он предназначен для личного пользования.

Для этого требуется рецепт от вашего лечащего врача. И вы сможете воспользоваться им только после того, как мирдаметиниб будет одобрен где-либо в мире (где бы это ни было). В зависимости от страны могут применяться и другие требования к документации.

Хотите воспользоваться положением о ввозе именных пациентов, чтобы получить мирдаметиниб до его одобрения FDA, MHRA или EMA? Сначала вам необходимо проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Поделитесь им с нашей командой на Everyone.org, чтобы мы могли помочь вам купить мирдаметиниб, как только он получит первое глобальное одобрение. Где бы это ни было.

Ссылки:

1. Стюарт, Джудит. Мирдаметиниб: Что это такое и одобрен ли он FDA?, Drugs.com, Accessed 17 September 2024.
2. Для чего используется мирдаметиниб?, Synapse, Accessed 17 September 2024. 
3. Обновленная информация об исследованиях в области NF1 от SpringWorks Therapeutics. Фонд детских опухолей, 25 мая 2021 года.
4. Адамс, Бен. SpringWorks начинает кампанию 'Coping is not Care' в преддверии потенциального одобрения нового препарата. Fierce Pharma, 16 мая 2024 г.
5. Эффективность и безопасность траметиниба при нейрофиброматозе типа 1-ассоциированной плексиформной нейрофиброме и низкосортной глиоме: A Systematic Review and Meta-Analysis. NCBI, 31 июля 2022 г.
6. Мирдаметиниб получил приоритетный отзыв FDA в отношении нейрофиброматоза 1-го типа с ПН. Targeted Oncology, Accessed 17 September 2024. 
7. SpringWorks Therapeutics объявляет о данных, которые будут представлены на ежегодной встрече Американского общества клинической онкологии (ASCO) в 2024 году. SpringWorks Therapeutics, 23 мая 2024 года.
8. FDA предоставляет приоритетный обзор NDA на мирдаметиниб для лечения взрослых и детей с нейрофиброматозом типа 1, ассоциированным с плексиформной нейрофибромой. Springworks Therapeutics, Accessed 17 September 2024.