Последние исследования ранних стадий лечения ALS [Обновление 2024]

Хотя лекарство от ALS пока не найдено, в настоящее время ведется множество новых исследований ALS. Это дает надежду на появление новых методов лечения, способных изменить или замедлить течение болезни.

Чтобы дать вам представление о потенциальных открытиях в области ALS, мы рассмотрим некоторые из исследований на ранних стадиях, за которыми стоит следить.

Разработка лекарств - длительный процесс, поэтому пройдет некоторое время, прежде чем испытания будут завершены и появятся данные. Однако важно помнить, что в исследованиях по лечению АЛС многое происходит, и есть много оснований для надежды.

Каковы последние исследования в области ALS?

В этом разделе мы расскажем о самых последних и многообещающих разработках в области лечения ALS. Однако обратите внимание, что эти потенциальные методы лечения находятся на очень ранних стадиях разработки. Прежде чем они смогут сыграть роль в вашем лечении, их необходимо тщательно протестировать в клинических испытаниях и получить одобрение регулирующих органов.

Новые методы лечения ALS на ранних стадиях разработки

• Просетин

В настоящее время прозетин находится на стадии клинических испытаний 1 фазы и является экспериментальным препаратом для лечения ALS. Он предназначен для предотвращения повреждения двигательных нейронов путем блокирования белка под названием MAP4K. Ингибируя MAP4K, прозетин может помочь уменьшить воспаление и повысить выживаемость нейронов.

Изначально разработанный в Колумбийском университете, прозетин показал многообещающие результаты в доклинических исследованиях, а сейчас проходит первую стадию клинических испытаний на людях. Он также получил статус сиротского препарата от FDA, что поддерживает его разработку для лечения этого редкого заболевания ¹.

• S-XL6

Исследования под руководством доцента Джеффри Агара из Северо-Восточного университета были посвящены мутации белка SOD1, основного антиоксиданта.

По словам Агара, одна из мутаций SOD1, A4V, является одной из распространенных причин семейной болезни ALS. Используя линкер в виде малой молекулы S-XL 6, команда профессора Агара намерена предотвратить разделение SOD1, тем самым остановив механизм, лежащий в основе разрушения клеток.

По состоянию на 2024 год S-XL6 был протестирован только на мышах, крысах и собаках, получив многообещающие результаты. Команда исследователей надеется как можно скорее довести лечение до стадии клинических испытаний ².

• NF242

Хотя у нас нет полного понимания того, что вызывает ALS, ученые считают, что белок TDP-43 играет ключевую роль в этом процессе. Было доказано, что TDP-43 образует токсичные сгустки внутри нервных клеток, вызывая повреждение нервов и, возможно, способствуя прогрессированию ALS.

Исследователи обнаружили, что связанный с ALS белок TDP-43 специфически связывается с участком другого белка под названием NF242. NF242, по-видимому, предотвращает образование вредных сгустков TDP-43, связанных с ALS.

В экспериментах с мухами и мышами повышение уровня NF242 уменьшило количество токсичных комков, улучшило подвижность и увеличило продолжительность жизни животных. Хотя этот подход многообещающий, необходимы дополнительные исследования, прежде чем его можно будет опробовать на людях ³.

• SNUG01

SNUG01 - это китайская генная терапия с использованием адено-ассоциированного вируса (AAV) для доставки терапевтической мишени SG001. Лечение направлено на достижение длительного эффекта при однократном введении. В доклинических исследованиях SNUG01 показал многообещающие результаты в защите нейронов ⁴.

В настоящее время в Третьей больнице Пекинского университета проводится инициированное исследователями испытание препарата SNUG01, и в ближайшее время начнется клиническое испытание первой фазы ^5.

Сколько времени занимают фазы клинических испытаний для лечения ALS?

На этот вопрос трудно ответить, поскольку в дело вступает множество факторов. Однако, как правило, испытания первой фазы занимают несколько месяцев, а испытания второй и третьей фаз могут длиться по нескольку лет ⁶.

Как правило, лекарство может быть представлено на утверждение FDA после успешного прохождения третьей фазы испытаний. Однако в таких случаях, как ALS, когда существует неудовлетворенная медицинская потребность, FDA допускает программу ускоренного одобрения. Это означает, что ускоренное одобрение может быть выдано на основании данных, которые предсказывают клиническую пользу, но еще не доказывают ее. Это может помочь сократить сроки вывода на рынок новых методов лечения ALS.

Тем временем производитель лекарства должен провести исследования, чтобы подтвердить прогнозируемую клиническую пользу. По результатам этих исследований лекарство либо получит полное одобрение, либо будет изъято из продажи ⁷.

Можете ли вы принять участие в исследованиях по лечению ALS?

Если лечение переходит в стадию клинических испытаний, вы можете подписаться на участие в них. Для этого вам понадобится поддержка вашего лечащего врача. Вам также нужно будет убедиться, что вы соответствуете критериям испытания, и согласиться с риском быть отнесенным к контрольной группе.

Прохождение клинических испытаний может показаться непосильной задачей, но это вполне осуществимо. Хорошей отправной точкой будет просмотр этих ресурсов, чтобы определить текущие клинические испытания, открытые для участников:

• ClinicalTrials.gov: Это ваш основной источник информации обо всех клинических исследованиях в США. Вы можете искать испытания по стадии, заболеванию, лечению или местоположению, чтобы найти то, которое подходит вам больше всего.
• Mytomorrows.com: Полезная платформа, связывающая пациентов с клиническими испытаниями. Включает испытания, расположенные в любой точке мира.
• FindMeCure.com: Еще одна платформа, помогающая пациентам найти и подать заявку на участие в (глобальных) клинических испытаниях, соответствующих их заболеванию.

Участие в клинических испытаниях для вас неприемлемо? Вы можете изучить перспективные методы лечения ALS, находящиеся на поздних стадиях разработки, или рассмотреть варианты лечения ALS, которые уже одобрены за пределами США, но еще не доступны на местном рынке - например. Ketas, Tudcabil, или Clenbuterol.

Ссылки:

1. Рэй, Форест. Prosetin Granted Orphan Drug Designation as ALS Treatment. ALS News Today, 28 августа 2020 г.
2. Новая стратегия лечения показывает перспективы борьбы с ALS в доклиническом исследовании. Techology Networks, Accessed 3 September 2024. 
3. Векслер, Мариса. Взаимодействие белков может привести к новой стратегии лечения ALS. ALS News Today, 22 мая 2024 г.
4. Компания SineuGene привлекла почти ¥100 млн в рамках предварительного раунда для продвижения генной терапии ALS. Sineugene, Accessed 3 September 2024. 
5. Китайский препарат для исследования ALS SNUG01 переходит в фазу 1 исследования - выглядит многообещающе. TrialSiteNews, Accessed 3 September 2024. 
6. Определение фаз 1, 2 и 3 испытаний | Управление клиническими исследованиями (CRM) | Исследования | Психиатрия и поведенческая нейронаука | UC Medicine. Медицинский колледж | UC Cincinnati, Accessed 3 September 2024.
7. Программа ускоренного утверждения. FDA, 22 февраля 2024 года.