Одобрение Иптакопана в EMA уже близко. Когда это лекарство будет доступно для вас?

Последнее обновление: 02 апреля 2024 г.

В марте 2024 года CHMP дала положительную рекомендацию на получение разрешения EMA на применение препарата Fabhalta (иптакопан) ¹. Когда разрешение станет официальным, это будет первый пероральный монопрепарат, доступный для европейских пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ).

Все это хорошие новости, но что они означают с точки зрения сроков?

Здесь собрано все, что вам нужно знать о доступности иптакопана в Европе и Великобритании. В том числе все варианты безопасного доступа к препарату до его появления в продаже.

Для чего используется иптакопан?

Фабхалта (иптакопан) показана для лечения взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ), страдающих гемолитической анемией ².

Являясь ингибитором фактора B комплемента, иптакопан способствует повышению уровня гемоглобина, действуя по альтернативному пути комплемента. Он помогает контролировать разрушение эритроцитов внутри и вне кровеносных сосудов. Таким образом, иптакопан направлен на уменьшение анемии и предотвращение необходимости переливания крови.

Одобрен ли Фабхалта (иптакопан) EMA?

Скорее всего, это произойдет в ближайшее время. В марте 2024 года CHMP дала положительную рекомендацию для одобрения иптакопана EMA. Формально это еще не официальное одобрение EMA, поскольку Европейской комиссии может потребоваться до 2 месяцев для принятия окончательного решения.

Однако решения CHMP обычно выполняются, поэтому нет оснований полагать, что иптакопан не получит официального одобрения EMA к маю 2024 года.

Когда иптакопан появится в продаже в Европе?

К сожалению, получить одобрение EMA - это еще не значит стать доступным. Прежде чем Fabhalta поступит на местные рынки ЕС, каждая отдельная страна-участница должна пройти свой собственный процесс согласования цен, утверждения возмещения расходов и согласования даты начала продаж с производителем.

В зависимости от страны эти процессы могут быть как относительно быстрыми, так и очень длительными. Например, в Германии запуск новых одобренных сиротских препаратов занимает в среднем 102 дня, в то время как в Эстонии среднее время запуска составляет 1 081 день ³.

Учитывая это, вполне вероятно, что иптакопан будет доступен на некоторых рынках ЕС уже в 2024 году, но пациентам в других странах ЕС, возможно, придется ждать еще несколько лет.

Когда иптакопан появится в продаже в Великобритании?

По состоянию на март 2024 года иптакопан еще не одобрен MHRA. Однако после Брексита MHRA оставляет за собой право предоставлять "почти автоматическое" одобрение лекарств после того, как они получат зеленый свет от EMA или других надежных регулирующих органов ⁴. В сочетании с тем фактом, что иптакопан имеет "Инновационный паспорт" MHRA, это делает вероятным ускоренное утверждение препарата MHRA.

В настоящее время NICE проводит обзор возможного включения иптакопана в программу NHS, ожидаемая дата принятия решения - июнь 2024 года ⁵.

Если в июне NICE примет положительную рекомендацию по включению препарата в NHS, то иптакопан может стать доступным для пациентов в Великобритании примерно в сентябре-октябре 2024 года. Конечно, все это предполагает окончательное одобрение EMA в мае 2024 года и почти немедленное принятие его MHRA.

Как безопасно получить Fabhalta (иптакопан) до его появления в продаже в вашей стране

Несмотря на то, что одобрения уже идут, не все пациенты могут ждать месяцами или годами. Если это ваш случай, вы будете рады узнать, что вам не придется ждать.

Существует два основных способа получить препарат Fabhalta до того, как он появится в продаже в вашей стране. Один из них - участие в клинических испытаниях, а другой - покупка иптакопана по правилам импорта именных пациентов.

Вот немного о каждом варианте.

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям иптакопана

Чтобы получить быстрый доступ к Fabhalta, вы можете принять участие в текущем клиническом исследовании. Хотя испытания не всегда легко найти, если у вас есть необходимые ресурсы и поддержка вашего врача, это можно сделать. Однако имейте в виду, что участие в испытаниях не гарантирует, что вы получите иптакопан, поскольку вас могут включить в группу плацебо.

Вот несколько мест, с которых можно начать поиск текущих клинических исследований с участием препарата Fabhalta:

ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Однако некоторые из них открыты и для иностранных участников. На данный момент существует множество исследований с участием иптакопана, которые набирают участников в Европе. Возможно, стоит следить за этим списком.
EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования, проводимые в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Информацию о таких исследованиях можно найти в Реестре клинических исследований ЕС.
myTomorrows: Эта организация помогает пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Купить иптакопан в качестве именного пациента

Не все пациенты и врачи знают об этом, но вам разрешено покупать и ввозить местные недоступные лекарства для личного использования. Особенно если эти лекарства могут улучшить качество вашей жизни или устранить угрожающие жизни состояния.

Если вы хотите получить иптакопан до его утверждения MHRA или EMA, это может быть самым быстрым вариантом для вас и вашего врача.

Постановление, которое делает это возможным, известно как постановление о ввозе именных пациентов. Чтобы получить на него право, вам необходимо иметь рецепт от лечащего врача на лекарство, которое: