Еще одна высокая цена на лечение мышечной дистрофии Дюшенна

Последнее обновление: 30 июня 2021 года

Компания PTC Therapeutics объявила о начале продаж препарата Emflaza для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) в ближайшие недели, ожидаемая чистая цена препарата составит 35 000 долларов США.

Утверждение

В начале этого года FDA одобрило препарат Emflaza, используемый для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) - редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее разрушение и слабость мышц.¹Препарат для лечения МДД, обычно называемый своим общим названием deflazacort показало, что оно продлевает движение и сохраняет сердечную и дыхательную функции.²К сожалению, из-за недавних ценовых разногласий, о которых ранее рассказывал сайт everybody.org, препарат, используемый для лечения детей старше пяти лет с МДД, до сих пор не стал общедоступным.

Ценообразование

Эмфлаза, с тех пор, как она была одобрена, никогда не стеснялась спорить. Одобрение было получено от компании Marathon Pharmaceuticals, которая наклеила огромную цену на препарат, который был доступен в виде дженерика за пределами США, по цене около 1000 долларов в год. Это вызвало интенсивный ценовой откат, связанный с бомбардировкой жалоб пациентов, семей и законодателей, по сравнению с запланированной оптовой ценой в 89 000 долларов США. Споры последовали, когда Марафон затем продал препарат PTC Therapeutics3, что привело к дополнительному расследованию Конгресса США сенатор Берни Сандерс и представитель Элайджа Каммингс.

Приобретение терапевтов PTC возобновило некоторую надежду среди тех связанных с DMD, с ожиданием что снадобье будет сделано доступным раньше, и на более низкой цене. На прошлой неделе PTC объявил, что Emflaza будет доступна в течение нескольких недель4, но новость не смогла смягчить опасения по поводу стоимости, так как цена остается высокой при годовой чистой цене в 35 000 долларов, что в 35 раз выше, чем цена за границей.

Итог

По данным недавняя статья The Wall Street Journal...расплывчатое заявление о ценообразовании было объявлено во время конференц-звонка с аналитиками, что вызвало некоторые разногласия относительно веса пациентов. Инструкции по назначению FDA иллюстрируют прямую зависимость между весом и дозировкой пациентов, указывая на то, что стоимость лечения может быть выше для тех, кто весит больше.⁵ Однако, согласно статье, пресс-секретарь ПТК считает, что на ценообразование не повлияет вес пациентов.

В письме, адресованном семьям Дюшенна, ПТК признал беспокойство, с которым сталкиваются семьи по поводу ценовой доступности и доступа к Эмфлазе. В ответ на это они поставили перед собой цель предоставить Эмфлазу всем имеющим на нее право пациентам в Дюшенне, независимо от статуса и типа страховки, и разработали процесс, позволяющий пациентам иметь беспрепятственный доступ к соответствующему обслуживанию".

Большинство фармацевтических компаний будут утверждать, что высокие цены на новые лекарства, особенно от редких заболеваний, необходимы для того, чтобы компенсировать затраты на разработку и размер рынка. Но ПТК будет трудно обосновать эту цену, так как препарат был полностью разработан и получил одобрение США, когда был приобретен у Марафона. ПТК не объявил, как он определил чистую цену - термин, используемый для описания доходов, которые они получают после оплаты помощи тем, у кого нет страховки.

Неясно, будет ли Emflaza широко покрываться американскими страховщиками.

Будущее

В последние месяцы мы стали свидетелями подобных ценовых споров, таких как недавнее одобрение FDA препарата edaravone для лечения ALS - по цене в четыре раза выше, чем за пределами США.

Недороговизна и доступность новейших лекарств сегодня является глобальной проблемой, и эти вопросы напрямую затрагивают наших пациентов, друзей и родственников. Sjaak Vink, генеральный директор организации everybody.org, заявил, что "хотя цель ясна, путь не ясен. Однако одним из шагов в правильном направлении является озвучивание наших взглядов на ценообразование от имени наших пациентов, поскольку только через общее понимание справедливого ценообразования мы сможем достичь нашей цели - доступности лекарств для всех, включая жителей США".