Новая генная терапия на горизонте для SMA...

Новый внутривенный (IV) препарат Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) получил приоритетный отзыв Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) типа 1 у младенцев в возрасте до 9 месяцев.

SMA является редким генетическим заболеванием, которое снижает функцию мышц по мере ее развития. Тип 1 этого заболевания является наиболее частой и тяжелой формой. Младенцы с SMA типа 1 обычно проявляют симптомы вскоре после рождения, и, если их не лечить, они могут быть не в состоянии поднять голову, сесть без посторонней помощи или нормально дышать, кашлять или глотать. Единственное лекарство, одобренное в настоящее время для SMA, включает в себя пожизненное и инвазивное лечение, состоящее из периодических инъекций в спинномозговую жидкость.

С другой стороны, новое лекарство представляет собой терапию заменой генов, которая, по словам Дэвида Леннона, президента компании-разработчика Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxx) (AveXis), предназначена для "одноразовой, потенциально лечебной терапии". Доктор Леннон также заявил, что их новый препарат "устраняет генетическую первопричину СМА без необходимости повторного дозирования" и поэтому "представляет собой потенциально значительный терапевтический прогресс для этих пациентов и их семей". Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) может стать вторым препаратом для лечения СМА, если он получит одобрение; Spinraza, первый, был одобрен FDA для педиатрических и взрослых пациентов в декабре 2016 года.

Для более подробной информации, пожалуйста, прочитайте полную версию статьи на SMA News Today.