Ресминостат одобрен EMA (а также FDA, MHRA и др.): Как долго вам придется ждать?

Последнее обновление: 28 мая 2024 г.

Ресминостат одобрен EMA (а также FDA, MHRA и др.): Как долго вам придется ждать?

Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.

Узнайте, как

Кожная Т-клеточная лимфома (КТКЛ) - это редкий вид рака, которым страдают примерно 8 человек из миллиона 1. Существует целый ряд методов лечения этого заболевания, таких как топические стероиды, фототерапия, системная химиотерапия и таргетная терапия, например вориностат и ромидепсин. Поэтому Кинселби (резминостат) не является первым или единственным вариантом лечения для пациентов с CTCL. Однако методы лечения ХТЛ на поздних стадиях остаются ограниченными.

Одобрение ресминостата EMA может быть особенно интересным для европейских пациентов, поскольку другие варианты лечения, такие как вориостат и ромидепсин, столкнулись с проблемами одобрения и не доступны в этом регионе.

Вот что мы знаем о сроках потенциального одобрения и доступности реминостата в Европе, Великобритании и других странах. 

Для чего используется резминостат?

Кинселби (резминостат) - это препарат, разработанный для лечения кожной Т-клеточной лимфомы (КТКЛ). В частности, он предназначен для поддерживающего лечения пациентов, у которых КТКЛ прогрессировала после предыдущего системного лечения 2. 

Насколько эффективен резминостат в клинических испытаниях?

Безопасность и эффективность препарата Кинселби в лечении кожной Т-клеточной лимфомы были проверены в клиническом исследовании RESMAIN фазы 2. Наиболее важные результаты:

  • Ресминостат показал 97,6% улучшение выживаемости без прогрессирования (ВБП) по сравнению с плацебо (медиана ВБП составила 8,3 месяца для ресминостата против 4,2 месяца для плацебо);
  • Медиана времени до следующего лечения составила 8,8 месяца для пациентов, принимавших резминостат, и 4,2 месяца для группы плацебо;
  • Медиана общей продолжительности жизни (PFS) (от начала последней предшествующей терапии до прогрессирования заболевания) составила 24,3 месяца для пациентов, получавших резминостат, и 14,9 месяца для группы плацебо 3.

Результаты клинических испытаний показали, что резминостат может отсрочить прогрессирование заболевания при распространенном ХТЛ, что является важным открытием как для пациентов, так и для врачей. Исследование RESMAIN послужило основой для подачи заявок на получение разрешения на продажу в нескольких странах. 

Одобрен ли где-нибудь резминостат?

Нет по состоянию на май 2024 года. Заявки на получение разрешения на продажу были поданы и находятся на рассмотрении в:

  • США (с присвоением статуса сиротского препарата) 4;
  • ЕС (с сиротским назначением) 5.

Производитель Кинселби, компания 4SC, объявила о своем намерении также подать заявки на получение разрешения на маркетинг в MHRA в Великобритании и Swissmedic в Швейцарии. В настоящее время они находятся на стадии подготовки 6.

Когда Kinselby (резминостат) получит одобрение EMA?

Заявка на одобрение препарата Resminostat в EMA официально находится на рассмотрении с 29 февраля 2024 года. Процесс рассмотрения занимает до 210 дней, если у производителя не запрашиваются дополнительные данные. Если исходить из наилучшего сценария, то Кинселби должна получить положительную рекомендацию от CHMP к октябрю 2024 года. После этого потребуется еще 67 дней для окончательного утверждения EMA. 

Когда ресминостат будет доступен в Европе?

К сожалению, одобрение - это не то же самое, что доступность. Даже если резминостат получит одобрение EMA в конце 2024 или начале 2025 года, он не сразу станет доступен для пациентов по всей Европе. 

Каждой стране-участнице требуется разное количество времени для согласования местных цен, принятия решения о возмещении расходов и вывода на рынок вновь одобренного препарата. В Германии сиротские препараты, такие как ресминостат, становятся доступными в среднем за 102 дня. Однако средний показатель по Евросоюзу, составляющий 636 дней, гораздо менее обнадеживающий. В некоторых странах, например в Эстонии, на то, чтобы сделать новое лекарство доступным, уходит в среднем до 1 081 дня 7.

Поэтому от того, где вы находитесь, во многом зависит, когда ресминостат будет доступен для вас. Это может произойти как в середине 2025 года, так и в конце 2028 года.

Когда препарат Кинселби (резминостат) будет одобрен в Великобритании?

Официальная заявка на получение разрешения на продажу должна быть подана в MHRA со дня на день. Однако даже при отсутствии такового существуют правила, действующие после Brexit, которые позволяют MHRA утверждать лекарства на местном уровне, как только они получат зеленый свет от другого надежного регулирующего органа (например, EMA или FDA). Эта процедура известна как International Reliance Procedure 8.

Пойдет ли он по этому пути - решать MHRA, но теоретически ресминостат может быть одобрен в Великобритании примерно в то же время, что и в остальной Европе.

Когда ресминостат появится в продаже в Великобритании?

Если MHRA одобрит ресминостат одновременно с EMA, что ожидается примерно в октябре 2024 года, лекарство потребует оценки NICE, прежде чем станет доступным для пациентов в Великобритании. NICE решит, стоит ли делать Kinselby доступным для NHS. Если препарат будет одобрен, он должен стать доступным для пациентов в Великобритании в течение трех месяцев после даты принятия решения.

По состоянию на май 2024 года NICE не приступила к оценке ресминостата, а значит, невозможно сказать, когда будет принято потенциальное решение. Если предположить наилучший сценарий, при котором MHRA последует за потенциальным одобрением EMA в конце 2024 года, а NICE примет положительное решение вскоре после этого, то ресминостат может появиться в Великобритании к середине 2025 года. Однако только время покажет, так ли пойдет процесс. 

Как получить ресминостат до его одобрения FDA, EMA или MHRA

Несмотря на приведенные выше сроки, ожидание не является единственным вариантом для пациентов с ХТЛ в США, Европе, Великобритании или других странах.

Как только ресминостат будет одобрен где-либо, вы сразу же сможете получить доступ к этому препарату в любом другом месте, импортировав его для личного использования. Эта возможность известна как "Импорт именного пациента", или расширенный доступ. Вот как это работает.

Ресминостат расширенный доступ

Даже если лекарство еще не одобрено или не доступно в вашей стране, вы можете получить к нему доступ на законных основаниях. Положение, известное как "Импорт по требованию пациента", позволяет вам покупать и импортировать лекарство, если оно соответствует указанным условиям:

  • где-то это утверждено;
  • он не одобрен и не доступен в вашей стране (пока);
  • у него нет локальных альтернатив, и
  • он предназначен для личного пользования.

Для этого необходимо получить рецепт от лечащего врача. Как и во всех других случаях, врач берет на себя ответственность за лечение. В каждой стране могут быть свои требования к документации.

Вы хотите как можно скорее начать лечение препаратом Кинселби (резминостат), используя правила ввоза именного пациента? Сначала вам необходимо проконсультироваться со своим лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Поделитесь им с нашей командой на сайте Everyone.org. Мы поможем вам купить ресминостат, как только он будет одобрен в мире.

 

Ссылки:

  1. Линос, Э. Тенденции заболеваемости первичной подкожной Т-клеточной лимфомой в США с 2000 по 2018 год: Анализ популяционных данных SEER. NCBI, 1 сентября 2022 года.
  2. Результаты исследования RESMAIN будут представлены на ежегодном заседании группы по опухолям кожной лимфомы EORTC 23 сентября 2023 года. 4SC, 23 сентября 2023 г.
  3. Стадлер, Р.; Скарисбрик, Дж. Знаменательные данные исследования RESMAIN, представленные на ежегодном заседании группы по опухолям кожной лимфомы EORTC - 4SC AG. 4SC, 25 сентября 2023 г.
  4. Компания 4SC получила от Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) обозначение орфанного препарата (ODD) для ресиностата (Кинселби) при ХТЛ. 4SC, Доступ 28 мая 2024 г.
  5. 4SC подала в EMA заявку на получение разрешения на маркетинг для препарата Resminostat (Kinselby). 4SC, 1 марта 2024 г.
  6. 4SC AG: получен отказ от плана педиатрических исследований в отношении резминостата от MHRA Великобритании. 4SC, 15 апреля 2024 г.
  7. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, Accessed 28 May 2024.
  8. Ускоренное утверждение лекарственных средств - Великобритания публикует подробное руководство по новой процедуре международного признания. Inside EU Life Sciences, 11 сентября 2023 г.