Одобрение Nidlegy (FDA, EMA, MHRA и другие): Как долго вам придется ждать?

Последнее обновление: 18 июня 2024 г.

Одобрение Nidlegy (FDA, EMA, MHRA и другие): Как долго вам придется ждать?

Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.

Узнайте, как

Меланома - это разновидность рака кожи, которая поражает примерно 3,4 человека из каждых 100 000 во всем мире 1. Австралия и Новая Зеландия имеют самый высокий уровень заболеваемости меланомой. Сразу за ними в списке идут страны Северной и Западной Европы 2.

В настоящее время, если меланома имеет местное распространение и может быть удалена хирургическим путем, операция является единственным утвержденным методом лечения. Однако Nidlegy (даромун) - это инновационный неоадъювантный метод лечения, который может помочь пациентам добиться лучших результатов после операции.

Поскольку препарат Nidlegy все еще находится в стадии разработки, вот что вам нужно знать о его заявленной эффективности, а также о том, когда ожидается его одобрение во всем мире.

Нидледжи: новейший метод лечения меланомы в 2024 году

В настоящее время пациенты с меланомой, которую можно удалить хирургическим путем, получают хирургическое лечение, за которым, возможно, последует дополнительная одобренная системная терапия. Однако не существует утвержденного лечения местнораспространенной, полностью резектабельной меланомы в неоадъювантном режиме (до операции).

Если препарат Nidlegy (daromun) будет одобрен, он станет первым неоадъювантным методом лечения резектабельной меланомы, который можно применять до операции, чтобы улучшить ее результаты.

Как Нидледжи помогает при раке кожи?

Нидледжи (даромун) содержит два компонента - L19IL2 и L19TNF, которые совместно убивают опухолевые клетки и вызывают иммунный ответ против опухоли. Это первый препарат для лечения рака, одобренный EMA для разработки в качестве комбинированной терапии.

Поскольку препарат Nidlegy предназначен для введения непосредственно в опухоль, он может максимально эффективно воздействовать на раковые клетки при минимальных системных побочных эффектах. Даромун призван уменьшить размер опухоли и улучшить результаты лечения пациентов с раком кожи, таким как меланома.

Помимо меланомы, Nidlegy также изучается на пациентах с немеланомными раками кожи (например, базально-клеточной карциномой и плоскоклеточной карциномой кожи).

Насколько эффективен "Нидледжи" в клинических испытаниях?

В июне 2024 года компания Philogen, производитель препарата Nidlegy, объявила о первых результатах экспериментального исследования 4 фазы 3. В этом исследовании пациенты либо получали Nidlegy с последующей операцией, либо проходили только хирургическое вмешательство.

Ключевыми докладами стали:

  • Нидледжи снизил риск рецидива или смерти на 41 % по сравнению с хирургическим вмешательством;
  • Медиана безрецидивной выживаемости увеличилась более чем в два раза при использовании препарата Nidlegy;

  • После операции адъювантная терапия потребовалась 29,8% пациентов в группе Нидледжи и 40,5% в группе хирургии;

  • Профиль безопасности препарата Nidlegy был в основном благоприятным, большинство нежелательных явлений были низкосортными и локализованными 4.

Вскоре после объявления этих результатов компания Philogen подала заявку на одобрение Nidlegy в EMA 3.

Помимо вышеупомянутого испытания, в настоящее время проводятся и другие клинические исследования с участием даромуна, в том числе:Efficacy of Daromun Neoadjuvant Intratumoral Treatment in Clinical Stage IIIB/C Melanoma Patients (NeoDREAM)

  • INTACT/MeRCI: Это исследование 2-й фазы направлено на пациентов с меланомой III-IV стадии, которая не может быть удалена хирургическим путем и не отвечает на предыдущую терапию анти-PD1. В ходе исследования Nidlegy или каждый из его активных компонентов в отдельности сочетаются с анти-PD1 терапией. Цель - установить, может ли добавление (одного из компонентов) Nidlegy к существующей анти-PD1 терапии работать лучше, чем только анти-PD1 терапия. Завершение исследования ожидается в 2028 году 11.

  • Данное исследование фазы 2 направлено на проверку эффективности инъекций даромуна непосредственно в опухоли у пациентов с базально-клеточной карциномой (БКК) или сквамозно-клеточной карциномой кожи (СКК) высокого риска. Пациенты, участвующие в исследовании, либо не имеют права на операцию, либо отказались от нее. Завершение исследования ожидается в сентябре 2024 года 5.

Нидледжи где-то одобрен?

По состоянию на июнь 2024 года - нет. Производитель препарата, компания Philogen, подала заявку на одобрение в EMA в июне 2024 года 3.

Компания Philogen подписала с Sun Pharma соглашение об эксклюзивной дистрибуции в Европе, Австралии и Новой Зеландии в 2023 году 6. Однако лекарство еще не одобрено в Австралии и Новой Зеландии.

Когда Nidlegy получит одобрение FDA?

Трудно сказать, поскольку на июнь 2024 года не было подано ни одной официальной заявки на утверждение. Как правило, рассмотрение заявки после ее подачи занимает до 10 месяцев.

 

Когда Nidlegy получит одобрение EMA?

Поскольку заявка на одобрение EMA была подана компанией Nidlegy только в июне 2024 года, до ее утверждения еще есть некоторое время.

Сначала EMA должно подтвердить заявку. С этого момента начинается процесс рассмотрения, который может длиться до 210 дней. Этот срок может быть продлен, если производителю потребуется предоставить дополнительную информацию.

Учитывая это, препарат Nidlegy (doruman) теоретически может рассчитывать на одобрение EMA к началу 2025 года.

Когда Nidlegy появится в Европе?

Одобрение, к сожалению, не то же самое, что доступность. Если Nidlegy получит разрешение на маркетинг в ЕС в начале 2025 года, то для вывода препарата на рынок в каждой стране-члене ЕС потребуется разное количество времени. Сроки выхода на рынок в разных странах Европы сильно различаются. Быстрее всего это происходит в Германии (в среднем 100 дней для онкологических препаратов), медленнее всего - в Румынии (в среднем 964 дня) 7.

Иными словами, в одних европейских странах Nidlegy может появиться в середине 2025 года, а в других - около 2028 года.

Когда Nidlegy получит одобрение MHRA?

По состоянию на июнь 2024 года в MHRA не подана заявка на получение разрешения на продажу препарата Nidlegy (daromun).

Однако это не означает, что получение разрешения MHRA займет у Nidlegy больше времени, чем одобрение в других странах. Согласно правилам, принятым после Brexit, MHRA может утверждать лекарства на местном уровне, как только они получат зеленый свет от другого надежного регулирующего органа (например, EMA или FDA). Это известно как международная процедура 8. Будет неудивительно, если MHRA решит пойти по этому пути для утверждения даромуна.

Когда Nidlegy появится в продаже в Великобритании?

Если MHRA одобрит даромун одновременно с EMA, что ожидается в начале 2025 года, лекарство потребует оценки NICE, прежде чем станет доступным для NHS. Если лекарство будет одобрено, оно должно стать доступным для британских пациентов в течение трех месяцев после даты принятия решения NICE.

Если исходить из наилучшего сценария, при котором MHRA последует за потенциальным одобрением EMA в начале 2025 года, а NICE примет положительное решение вскоре после этого, то Nidlegy может появиться в Великобритании к середине 2025 года. Только время покажет, насколько реальны такие сроки.

Когда Nidlegy появится в Австралии и Новой Зеландии?

В странах с самым высоким уровнем заболеваемости меланомой в мире пациентам особенно важно знать, когда Нидледжи появится в Австралии и Новой Зеландии.

По состоянию на июнь 2024 года заявка на одобрение TGA для препарата Nidlegy еще не подана. Как только она будет подана, процесс одобрения и регистрации может занять до 330 дней 9.

Аналогичная ситуация и в Новой Зеландии, но стандартный процесс одобрения там немного короче - до 100 дней 10.

Исходя из текущей ситуации, представляется маловероятным, что препарат Нидледжи (доруман) будет доступен для пациентов с меланомой в Австралии и Новой Зеландии по крайней мере до середины 2025 года.

Как получить Nidlegy до того, как он будет одобрен в вашей стране

В зависимости от того, где вы находитесь, ожидание одобрения препарата Nidlegy может занять несколько месяцев или лет. Перспектива ждать так долго может быть не по карману всем пациентам. К счастью, вам не придется ждать, пока препарат будет одобрен в вашей стране. Достаточно подождать, пока оно будет одобрено где-то еще. Тогда вы сможете получить доступ к нему в любом другом месте через именной импорт пациента (расширенный доступ).

Нидлеги (doruman) расширенный доступ

Даже если лекарство еще не одобрено или не доступно в вашей стране, вы можете получить к нему доступ на законных основаниях. Положение, известное как "Импорт для именных пациентов" (расширенный доступ), позволяет вам покупать и импортировать лекарство, если оно соответствует указанным условиям:

  • где-то это утверждено;
  • он не одобрен и не доступен в вашей стране (пока);
  • у него нет локальных альтернатив, и
  • он предназначен для личного пользования.

Для этого необходимо получить рецепт от лечащего врача. Как и во всех других случаях, врач берет на себя ответственность за лечение. В каждой стране могут быть свои требования к документации.

Вы хотите как можно скорее начать лечение препаратом Nidlegy, используя правила импорта именных пациентов? Сначала вам необходимо проконсультироваться с вашим лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Поделитесь им с нашей командой на сайте Everyone.org. Мы поможем вам купить доруман, как только он будет одобрен в мире.

 

 

Ссылки:

  1.  Заболеваемость, смертность, факторы риска и тенденции развития меланомы в мире: систематический анализ реестров. Американский журнал клинической дерматологии, 10 июня 2023 г.
  2. Статистика рака кожи. Всемирный фонд исследования рака, доступ 18 июня 2024 года.
  3. Заявка на получение разрешения на продажу препарата Nidlegy™ подана в EMA. Филоген, 17 февраля 2021 года.
  4. Эффективность неоадъювантной интратуморальной терапии Даромуном у пациентов с клинической стадией меланомы IIIB/C (NeoDREAM). ClinicalTrials.gov, Accessed 18 June 2024. 
  5. Внутриопухолевое введение Даромуна пациентам с немеланомным раком кожи (DUNCAN). ClinicalTrials.gov, Accessed 18 June 2024.
  6. Sun Pharma и Philogen заключили эксклюзивное соглашение о дистрибуции, лицензировании и поставках для коммерциализации специализированного препарата NIDLEGY™ в Европе, Австралии и Новой Зеландии. BioSpace, Accessed 18 June 2024.
  7. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, доступ 18 июня 2024 года.
  8. Ускоренное утверждение лекарственных средств - Великобритания публикует подробное руководство по новой процедуре международного признания. Inside EU Life Sciences, 11 сентября 2023 г.
  9. Процесс регистрации рецептурных лекарственных средств. Администрация по терапевтическим товарам (TGA), 12 августа 2021 года.
  10. Сроки оценки и ситуация с регистрацией. Medsafe, 7 сентября 2023 г.
  11. Исследование эффективности интратуморального L19IL2 или L19TNF или L19IL2/L19TNF в комбинации с Pembrolizumab у пациентов с нерезектабельной меланомой (INTACT/MeRCI). ClinicalTrials.gov, Accessed 18 June 2024.