Ibudilast для лечения ALS: Когда будет одобрение FDA (и как не ждать)?

Последнее обновление: 19 ноября 2024 г.

Ibudilast для лечения ALS: Когда будет одобрение FDA (и как не ждать)?

Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.

Узнайте, как

Ketas ibudilast) - перспективный препарат для лечения ALS, который в настоящее время проходит активные клинические испытания в США, Европе и других странах. Хотя препарат еще не одобрен для лечения ALS, он получил статус FDA fast track, что свидетельствует о прогрессе на пути к потенциальному одобрению FDA.

Вот что вам нужно знать о сроках утверждения препарата ibudilastи о том, как вы можете получить доступ к нему до того, как он официально появится в вашей стране.

Для чего используется ibudilast ?

Ibudilast (также известный как Ketas, AV-411 или MN-166) - противовоспалительный препарат, используемый в основном в Японии и Южной Корее. Изначально он был разработан для лечения астмы и постинсультных осложнений. Однако его противовоспалительные и нейропротекторные свойства послужили толчком к изучению его потенциала для лечения нейродегенеративных заболеваний, включая рассеянный склероз (РС) и ALS 1.

Как ibudilast помогает при ALS?

Ibudilast Ketas) может помочь при ALS, уменьшая воспаление в мозге и нервной системе. Он блокирует определенные ферменты и молекулы (такие как PDE-4, PDE-10 и MIF), способствующие воспалению, которое является ключевым фактором ALS. Кроме того, он помогает защитить нервные клетки и способствует их выживанию, росту и функционированию. Ibudilast также снижает активность глиальных клеток, которые участвуют в неврологических повреждениях 1.

Где одобрен ibudilast ?

По состоянию на ноябрь 2024 года ibudilast разрешен только в Японии и Южной Корее. И даже там он одобрен только для лечения астмы и цереброваскулярных заболеваний.

Он пока нигде не одобрен в качестве средства лечения ALS. Однако, учитывая результаты клинических испытаний, это может стать вопросом времени.

Одобрен ли ibudilast Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США?

Нет, по состоянию на ноябрь 2024 года. Однако ibudilast получил от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) обозначения ускоренного и орфанного препарата для лечения ALS 2. Если текущие клинические испытания покажут положительные результаты, ibudilast может получить одобрение FDA в ближайшее время. Ускоренное одобрение может занять всего шестьдесят дней с момента подачи заявки на утверждение нового препарата.

Одобрен ли ibudilast EMA?

По состоянию на ноябрь 2024 года - пока нет. Ibudilast получил статус орфанного препарата в EMA в 2016 году, что означает, что потенциально он может пройти более короткий процесс утверждения после подачи заявки на получение разрешения на продажу 3.

Одобрен ли ibudilast в Великобритании?

Как и в случае с одобрением FDA и EMA, одобрение ibudilast MHRA также пока не является фактом. По состоянию на ноябрь 2024 года заявка на получение разрешения на маркетинг для этого препарата не подана. Однако это не означает, что одобрение препарата в Великобритании займет больше времени. Как только ibudilast получит одобрение FDA или EMA, MHRA может принять решение о немедленном разрешении препарата для использования в Великобритании. Это возможно в соответствии с правилами, принятыми после Брексита.

Каковы результаты клинических испытаний ibudilast при ALS?

Ketas ibudilast) участвовал в ряде клинических испытаний, направленных на лечение ALS. Некоторые из значимых результатов приведены ниже.

IBU-ALS-1201 (Фаза 2)

В этом исследовании ibudilast вместе с riluzole показали многообещающие результаты у пациентов с ALS.

При добавлении к riluzoleibudilast улучшал функциональную активность, качество жизни и мышечную силу. Исследование показало, что значительно больше участников, получавших ibudilast , либо стабилизировали, либо улучшили функциональные показатели (ALSFRS-R) по сравнению с группой плацебо. Положительный эффект наблюдался, в частности, у пациентов с ранней стадией ALS, в том числе с бульбарным началом или началом заболевания верхних конечностей 4.

COMBAT-ALS (Фаза 2b/3)

Цель этого испытания - оценить эффективность, безопасность и переносимость препарата Ketas для пациентов с ALS в течение 12 месяцев, после чего будет проведена фаза продления на 6 месяцев. Предполагаемая дата завершения испытания - декабрь 2026 года 5. Ожидается, что результаты испытания COMBAT-ALS будут иметь решающее значение для возможного одобрения препарата Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA).

Может ли ваш врач уже назначить ibudilast для лечения ALS?

Формально - да. Он или она может принять такое решение на основании имеющихся результатов клинических испытаний. Или после консультации с другими врачами, которые использовали препарат в своей клинической практике.

Когда врач выписывает лекарство для лечения заболевания, для которого оно еще не одобрено (пока), это называется использованием не по назначению.

Как получить ibudilast до того, как он появится в продаже в вашей стране

Если Ketas ibudilast) не одобрен или не доступен в вашей стране, все еще есть способы получить его без необходимости ждать. Один из вариантов - присоединиться к текущему клиническому испытанию. Другой вариант - сразу купить Ketas для личного использования.

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям

Если вы соответствуете этим критериям, вы можете принять участие в исследовании COMBAT-ALS, которое набирает пациентов в США и Канаде. Не подходите? Возможно, существуют и другие испытания, которые могут предоставить доступ к ibudilast в контролируемых условиях и способствовать процессу его одобрения регулятором. Некоторые из них могут быть открыты и для иностранных участников. Полный список можно найти на сайте ClinicalTrials.gov.

Купить ibudilast в качестве именного пациента

Если ваше лечение не терпит отлагательств, а клинические испытания - не вариант, вы можете получить ibudilast немедленно в качестве именного пациента. Положение об именных пациентах действует во всем мире и позволяет пациентам покупать и импортировать лекарства для личного использования, если они недоступны в стране.

Если ваш врач уже выписал вам ibudilast для лечения ALS, поделитесь своим рецептом с нашей экспертной командой по доступу к лекарствам, и мы поможем вам получить необходимое лекарство, где бы вы ни находились.

 

Ссылки:

  1. MN-166 (Ibudilast). ALS News Today, Accessed 19 November 2024.
  2. Мелао, Алиса. FDA одобрило пилотное исследование ALS фазы 2b/3, тестирующее Ibudilast. ALS News Today, 17 апреля 2019 г.
  3. Реестр сиротских лекарственных средств Сообщества. Европейская комиссия. Доступно 19 ноября 2024 года. 
  4. Ibudilast (MN-166) у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (ALS) (IBU-ALS-1201). ClinicalTrials.gov, Accessed 19 November 2024. 
  5. Оценка MN-166 (ibudilast) в течение 12 месяцев с последующим продлением на 6 месяцев у пациентов с ALS (COMBAT-ALS). ClinicalTrials.gov, Accessed 19 November 2024.